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Corrección génica en células madre hematopoyéticas CD34+ autólogas (HbS a HbA) para tratar la enfermedad de células falciformes grave (Restore)

30 de junio de 2026 actualizado por: Kamau Therapeutics

Un estudio de fase I/II de GPH101 en células madre hematopoyéticas CD34+ autólogas para convertir HbS en HbA para tratar la enfermedad de células falciformes grave

Este estudio es el primero en humanos, de un solo brazo, de etiqueta abierta Fase I/II de GPH101 en aproximadamente 15 participantes, diagnosticados con enfermedad de células falciformes grave. El objetivo principal es evaluar la seguridad del tratamiento en esta población de pacientes, así como los datos preliminares de eficacia y farmacodinámica.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Los participantes diagnosticados con SCD grave recibirán GPH101 a través de una infusión IV después del acondicionamiento mieloablativo en un entorno de HSCT autólogo.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
15

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Investigador principal:
          • Ashley Gray, MD
        • Contacto:
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Washington University
        • Contacto:
          • Maggie Nash
          • Número de teléfono: 314-273-5936
          • Correo electrónico: nashm@wustl.edu
        • Investigador principal:
          • John F Dipersio, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Reclutamiento
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Investigador principal:
          • Monica Bhatia, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Marcus Mapara, MD
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Reclutamiento
        • Memorial Sloan Kettering
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jaap Jan Boelens, MD, PhD
    • Ohio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

12 años a 40 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • ≥12 a ≤ 40 años
  • Enfermedad grave, definida por haber experimentado al menos uno de los siguientes eventos relacionados con la SCD a pesar de las medidas de atención de apoyo adecuadas:
  • COV grave recurrente (≥ 4 episodios en los 2 años anteriores)
  • SCA (≥ 2 episodios en los 2 años anteriores con al menos un episodio en el último año)
  • Estado funcional de Lansky/Karnofsky de ≥ 80

Criterio de exclusión:

  • Hermano donante compatible con HLA 10/10 disponible
  • HSCT previo o terapia génica
  • Neoplasia maligna anterior o actual o mieloproliferativa o un trastorno importante de coagulación o inmunodeficiencia
  • Infección bacteriana, viral, fúngica o parasitaria clínicamente significativa y activa
  • Embarazo o lactancia en una mujer posparto
  • Presencia de una anomalía/mutación cromosómica que puede poner al participante en un mayor riesgo de MDS o AML según el criterio del investigador

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Producto farmacéutico nula-cel
El producto farmacéutico nula-cel es un producto HSPC autólogo humano editado con CRISPR-Cas9 y corregido por mutación falciforme.
Genético: Producto farmacéutico nula-cel
nula-cel se administra mediante infusión intravenosa siguiendo un régimen de acondicionamiento mieloablativo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Proporción de pacientes que alcanzan el injerto de neutrófilos
Periodo de tiempo: 42 días después de la infusión
42 días después de la infusión
Tasa de incidencia de mortalidad relacionada con el tratamiento
Periodo de tiempo: 100 días después de la infusión
100 días después de la infusión
Tasa de incidencia de mortalidad relacionada con el tratamiento
Periodo de tiempo: 12 meses después de la infusión
12 meses después de la infusión
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 24 meses después de la infusión
24 meses después de la infusión
Frecuencia y gravedad de los EA/SAE
Periodo de tiempo: 24 meses después de la infusión
24 meses después de la infusión

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Tiempo hasta el injerto de neutrófilos
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
Tiempo hasta el injerto de plaquetas
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
Evaluación de los niveles de corrección génica en células mieloides periféricas
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
Evaluación de la Hgb del adulto como porcentaje de la Hgb total
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
Evaluación de la HbS como porcentaje de la Hgb total
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
Hgb total sin apoyo transfusional indicado por enfermedad
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
Cambio en los requisitos de transfusión de concentrados de glóbulos rojos (pRBC) anualizados (volumen y frecuencia) para las indicaciones de SCD
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
Proporción de participantes con resolución completa de crisis vasooclusivas severas (sVOC)
Periodo de tiempo: con el tiempo, de 6 meses a 18 meses después de la infusión
con el tiempo, de 6 meses a 18 meses después de la infusión
Tasa de incidencia de cualquier sVOC
Periodo de tiempo: con el tiempo, desde los 6 meses hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
con el tiempo, desde los 6 meses hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
Proporción de participantes que lograron HbS
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
Evaluación de la expresión de la cadena de globina en comparación con la línea base
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión
hasta la finalización del estudio, hasta 24 meses después de la infusión

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Kamau Therapeutics

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Matthew Porteus, MD, PhD, Kamau Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
15 de noviembre de 2021

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
31 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
31 de diciembre de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
24 de marzo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
25 de marzo de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
29 de marzo de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
2 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
30 de junio de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • KMAU-001-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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