Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geenikorjaus autologisissa CD34+ hematopoieettisissa kantasoluissa (HbS:stä HbA:ksi) vaikean sirppisolutaudin hoitoon (Restore)

tiistai 30. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Kamau Therapeutics

Vaiheen I/II tutkimus GPH101:stä autologisissa CD34+ hematopoieettisissa kantasoluissa HbS:n muuntamiseksi HbA:ksi vaikean sirppisolutaudin hoitoon

Tämä tutkimus on ensimmäinen ihmisellä, yksihaarainen, avoin GPH101:n vaiheen I/II tutkimus noin 15 osallistujalla, joilla on diagnosoitu vakava sirppisolutauti. Ensisijaisena tavoitteena on arvioida hoidon turvallisuutta tässä potilasryhmässä sekä alustavia tehoa ja farmakodynaamisia tietoja.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Osallistujat, joilla on diagnosoitu vaikea SCD, saavat GPH101:tä suonensisäisenä infuusiona myeloablatiivisen hoidon jälkeen autologisessa HSCT-tilassa.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
15

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Päätutkija:
          • Ashley Gray, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • John F Dipersio, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Rekrytointi
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Päätutkija:
          • Monica Bhatia, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Marcus Mapara, MD
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Rekrytointi
        • Memorial Sloan Kettering
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jaap Jan Boelens, MD, PhD
    • Ohio

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

12 vuotta - 40 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • ≥12 - ≤ 40 vuotta
  • Vaikea sairaus, joka määritellään kokeneena vähintään yhden seuraavista SCD:hen liittyvistä tapahtumista asianmukaisista tukihoitotoimenpiteistä huolimatta:
  • toistuva vaikea VOC (≥ 4 jaksoa edellisten 2 vuoden aikana)
  • ACS (≥ 2 jaksoa edellisten 2 vuoden aikana ja vähintään yksi jakso viimeisen vuoden aikana)
  • Lansky/Karnofsky suorituskykytila ​​≥ 80

Poissulkemiskriteerit:

  • Saatavilla 10/10 HLA-yhteensopiva sisarusluovuttaja
  • Aikaisempi HSCT tai geeniterapia
  • Aiempi tai nykyinen maligniteetti tai myeloproliferatiivinen tai merkittävä hyytymis- tai immuunikatohäiriö
  • Kliinisesti merkittävä ja aktiivinen bakteeri-, virus-, sieni- tai loisinfektio
  • Raskaus tai imetys synnytyksen jälkeen
  • Kromosomaalisen poikkeavuuden/mutaation olemassaolo, joka voi asettaa osallistujan suurempaan MDS- tai AML-riskiin tutkijan arvion mukaan

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: nula-cel Lääkevalmiste
nula-cel Drug Product on ihmisen autologinen CRISPR-Cas9-muokattu ja sirppimutaatiokorjattu HSPC-tuote.
Geneettinen: nula-cel Lääkevalmiste
nula-cel annetaan IV-infuusiona myeloablatiivisen hoito-ohjelman jälkeen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttavat neutrofiilien siirron
Aikaikkuna: 42 päivää infuusion jälkeen
42 päivää infuusion jälkeen
Hoitoon liittyvän kuolleisuuden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 100 päivää infuusion jälkeen
100 päivää infuusion jälkeen
Hoitoon liittyvän kuolleisuuden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta infuusion jälkeen
12 kuukautta infuusion jälkeen
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 24 kuukautta infuusion jälkeen
24 kuukautta infuusion jälkeen
AE/SAE:n esiintymistiheys ja vakavuus
Aikaikkuna: 24 kuukautta infuusion jälkeen
24 kuukautta infuusion jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Aika neutrofiilien istuttamiseen
Aikaikkuna: tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
Aika verihiutaleiden kiinnittymiseen
Aikaikkuna: tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
Geenikorjaustasojen arviointi perifeerisissä myeloidisoluissa
Aikaikkuna: tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
Aikuisten Hgb:n prosenttiosuus kokonaishgb:stä
Aikaikkuna: tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
HbS:n arviointi prosentteina kokonaishgb:stä
Aikaikkuna: tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
Kokonaishgb ilman sairauden indikoitua verensiirtotukea
Aikaikkuna: tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
Muutos vuosittaisissa pakattujen punasolujen (pRBC) siirtotarpeissa (tilavuus ja tiheys) SCD-indikaatioissa
Aikaikkuna: tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
Niiden osallistujien osuus, joiden vakavat vaso-okklusiiviset kriisit (sVOC) ovat parantuneet täydellisesti
Aikaikkuna: ajan mittaan, 6 kuukaudesta 18 kuukauteen infuusion jälkeen
ajan mittaan, 6 kuukaudesta 18 kuukauteen infuusion jälkeen
Kaikkien sVOC-yhdisteiden esiintyvyys
Aikaikkuna: ajan mittaan, 6 kuukaudesta tutkimuksen päättymiseen, 24 kuukauteen infuusion jälkeen
ajan mittaan, 6 kuukaudesta tutkimuksen päättymiseen, 24 kuukauteen infuusion jälkeen
HbS:n saavuttaneiden osallistujien osuus
Aikaikkuna: tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
Globiiniketjun ilmentymisen arviointi verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen
tutkimuksen päätyttyä, enintään 24 kuukautta infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Kamau Therapeutics

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Matthew Porteus, MD, PhD, Kamau Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 15. marraskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Sunnuntai 31. joulukuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 24. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 25. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 29. maaliskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 2. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 30. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • KMAU-001-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia