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Correção gênica em células-tronco hematopoiéticas CD34+ autólogas (HbS a HbA) para tratar a doença falciforme grave (Restore)

30 de junho de 2026 atualizado por: Kamau Therapeutics

Um estudo de Fase I/II de GPH101 em células-tronco hematopoiéticas CD34+ autólogas para converter HbS em HbA para tratar a doença falciforme grave

Este estudo é o primeiro em humanos, braço único, estudo aberto de fase I/II de GPH101 em aproximadamente 15 participantes, diagnosticados com doença falciforme grave. O objetivo primário é avaliar a segurança do tratamento nesta população de pacientes, bem como a eficácia preliminar e os dados farmacodinâmicos.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Os participantes diagnosticados com SCD grave receberão GPH101 via infusão IV após condicionamento mieloablativo em um ambiente de HSCT autólogo.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
15

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Investigador principal:
          • Ashley Gray, MD
        • Contato:
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • Washington University
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • John F Dipersio, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Recrutamento
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Investigador principal:
          • Monica Bhatia, MD
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Marcus Mapara, MD
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Recrutamento
        • Memorial Sloan Kettering
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jaap Jan Boelens, MD, PhD
    • Ohio

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 40 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • ≥12 a ≤ 40 anos
  • Doença grave, definida por ter experimentado pelo menos um dos seguintes eventos relacionados à MSC, apesar das medidas de suporte adequadas:
  • VOC grave recorrente (≥ 4 episódios nos 2 anos anteriores)
  • SCA (≥ 2 episódios nos últimos 2 anos com pelo menos um episódio no último ano)
  • Status de desempenho Lansky/Karnofsky de ≥ 80

Critério de exclusão:

  • Doador irmão compatível com HLA 10/10 disponível
  • HSCT prévio ou terapia gênica
  • Malignidade anterior ou atual ou mieloproliferativa ou um distúrbio significativo de coagulação ou imunodeficiência
  • Infecção bacteriana, viral, fúngica ou parasitária clinicamente significativa e ativa
  • Gravidez ou amamentação em uma mulher no pós-parto
  • Presença de uma anormalidade/mutação cromossômica que pode colocar o participante em risco aumentado de MDS ou AML, de acordo com o julgamento do investigador

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Medicamento nula-cel
O medicamento nula-cel é um produto HSPC autólogo humano editado por CRISPR-Cas9 e com mutação falciforme corrigida.
Genético: Medicamento nula-cel
nula-cel é administrado por infusão intravenosa após um regime de condicionamento mieloablativo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Proporção de pacientes que atingem o enxerto de neutrófilos
Prazo: 42 dias após a infusão
42 dias após a infusão
Taxa de incidência de mortalidade relacionada ao tratamento
Prazo: 100 dias após a infusão
100 dias após a infusão
Taxa de incidência de mortalidade relacionada ao tratamento
Prazo: 12 meses após a infusão
12 meses após a infusão
Sobrevida geral
Prazo: 24 meses após a infusão
24 meses após a infusão
Frequência e gravidade de EAs/SAEs
Prazo: 24 meses após a infusão
24 meses após a infusão

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Tempo para enxerto de neutrófilos
Prazo: até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
Tempo para enxerto de plaquetas
Prazo: até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
Avaliação dos níveis de correção gênica em células mielóides periféricas
Prazo: até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
Avaliação da Hgb adulta como porcentagem da Hgb total
Prazo: até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
Avaliação da HbS como porcentagem da Hgb total
Prazo: até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
Hgb total sem suporte transfusional indicado por doença
Prazo: até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
Mudança nos requisitos de transfusão anualizada de glóbulos vermelhos (pRBC) (volume e frequência) para indicações de SCD
Prazo: até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
Proporção de participantes com resolução completa de crises vaso-oclusivas graves (sVOCs)
Prazo: ao longo do tempo, de 6 meses a 18 meses após a infusão
ao longo do tempo, de 6 meses a 18 meses após a infusão
Taxa de incidência de quaisquer sVOCs
Prazo: ao longo do tempo, de 6 meses até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
ao longo do tempo, de 6 meses até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
Proporção de participantes que atingiram HbS
Prazo: até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
Avaliação da expressão da cadeia de globina em comparação com a linha de base
Prazo: até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão
até a conclusão do estudo, até 24 meses após a infusão

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Kamau Therapeutics

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Matthew Porteus, MD, PhD, Kamau Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
15 de novembro de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
31 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
31 de dezembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
24 de março de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
25 de março de 2021

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
29 de março de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
2 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
30 de junho de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • KMAU-001-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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