Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Korekcja genów w autologicznych hematopoetycznych komórkach macierzystych CD34+ (HbS do HbA) w leczeniu ciężkiej niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (Restore)

30 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Kamau Therapeutics

Badanie fazy I/II GPH101 w autologicznych hematopoetycznych komórkach macierzystych CD34+ w celu przekształcenia HbS w HbA w leczeniu ciężkiej niedokrwistości sierpowatokrwinkowej

To badanie jest pierwszym na ludziach, jednoramiennym, otwartym badaniem fazy I/II GPH101 u około 15 uczestników, u których zdiagnozowano ciężką niedokrwistość sierpowatokrwinkową. Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa leczenia w tej populacji pacjentów, a także wstępna skuteczność i dane farmakodynamiczne.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Uczestnicy, u których zdiagnozowano ciężki SCD, otrzymają GPH101 we wlewie dożylnym po kondycjonowaniu mieloablacyjnym w warunkach autologicznego HSCT.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
15

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Główny śledczy:
          • Ashley Gray, MD
        • Kontakt:
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • John F Dipersio, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Rekrutacyjny
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Monica Bhatia, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Marcus Mapara, MD
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Rekrutacyjny
        • Memorial Sloan Kettering
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jaap Jan Boelens, MD, PhD
    • Ohio

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 40 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • ≥12 do ≤ 40 lat
  • Ciężka choroba, zdefiniowana jako wystąpienie co najmniej jednego z następujących zdarzeń związanych z SCD pomimo zastosowania odpowiednich środków wspomagających:
  • nawracające ciężkie VOC (≥ 4 epizody w ciągu ostatnich 2 lat)
  • OZW (≥ 2 epizody w ciągu ostatnich 2 lat, z co najmniej jednym epizodem w ciągu ostatniego roku)
  • Stan sprawności Lansky'ego/Karnofsky'ego ≥ 80

Kryteria wyłączenia:

  • Dostępny dawca z rodzeństwa dopasowany 10/10 pod względem HLA
  • Wcześniejsza HSCT lub terapia genowa
  • Wcześniejszy lub obecny nowotwór złośliwy lub mieloproliferacyjny lub znaczące zaburzenie krzepnięcia lub niedobór odporności
  • Klinicznie istotna i aktywna infekcja bakteryjna, wirusowa, grzybicza lub pasożytnicza
  • Ciąża lub karmienie piersią u kobiety po porodzie
  • Obecność nieprawidłowości/mutacji chromosomalnych, które mogą narazić uczestnika na zwiększone ryzyko wystąpienia MDS lub AML zgodnie z oceną badacza

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Produkt leczniczy nula-cel
Produkt leczniczy nula-cel jest ludzkim autologicznym produktem HSPC poddanym edycji CRISPR-Cas9 i skorygowanym o mutację sierpowatą.
Genetyczny: Produkt leczniczy nula-cel
nula-cel podaje się w infuzji dożylnej po schemacie kondycjonowania mieloablacyjnego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów, u których doszło do wszczepienia neutrofili
Ramy czasowe: 42 dni po infuzji
42 dni po infuzji
Współczynnik śmiertelności związanej z leczeniem
Ramy czasowe: 100 dni po infuzji
100 dni po infuzji
Współczynnik śmiertelności związanej z leczeniem
Ramy czasowe: 12 miesięcy po infuzji
12 miesięcy po infuzji
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 24 miesiące po infuzji
24 miesiące po infuzji
Częstotliwość i nasilenie AE/SAE
Ramy czasowe: 24 miesiące po infuzji
24 miesiące po infuzji

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Czas na wszczepienie neutrofili
Ramy czasowe: do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
Czas do wszczepienia płytek krwi
Ramy czasowe: do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
Ocena poziomów korekcji genów w obwodowych komórkach szpiku
Ramy czasowe: do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
Ocena dorosłego Hgb jako procent całkowitej Hgb
Ramy czasowe: do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
Ocena HbS jako procent całkowitej Hgb
Ramy czasowe: do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
Całkowite Hgb bez wspomagania transfuzji ze względu na chorobę
Ramy czasowe: do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
Zmiana wymagań dotyczących transfuzji koncentratu krwinek czerwonych (pRBC) w ujęciu rocznym (objętość i częstotliwość) we wskazaniach SCD
Ramy czasowe: do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
Odsetek uczestników z całkowitym ustąpieniem ciężkich przełomów naczyniowo-okluzyjnych (sVOC)
Ramy czasowe: w czasie, od 6 miesięcy do 18 miesięcy po infuzji
w czasie, od 6 miesięcy do 18 miesięcy po infuzji
Współczynnik występowania wszelkich sVOC
Ramy czasowe: w czasie, od 6 miesięcy do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
w czasie, od 6 miesięcy do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
Odsetek uczestników osiągających HbS
Ramy czasowe: do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
Ocena ekspresji łańcucha globiny w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji
do zakończenia badania, do 24 miesięcy po infuzji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Kamau Therapeutics

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Matthew Porteus, MD, PhD, Kamau Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
15 listopada 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
24 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
29 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
2 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • KMAU-001-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami