Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

AAV8-hCocH pro poruchu užívání kokainu

21. května 2026 aktualizováno: W. Michael Hooten

Intravenózní podání AAV8-lidské kokainové hydrolázy k léčbě poruchy užívání kokainu

Účelem této studie je otestovat bezpečnost léčby novým genovým virovým vektorem pro dospělé s remisí s poruchou užívání kokainu. Tento gen reguluje enzym (kokainhydrolázu), který štěpí kokain na neaktivní látky, čímž snižuje příjemný pocit, který tato droga obvykle poskytuje.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je klinická studie fáze I s eskalací dávky, která testuje bezpečnost a MTD IV podávání AAV8-hCocH subjektům s anamnézou trvalé remise s poruchou užívání kokainu. Subjekty, které poskytnou písemný informovaný souhlas, splňují vstupní kritéria a nemají transdukční inhibici na AAV8 (předtím existující protilátky AAV8), budou způsobilé. Subjekty budou zařazovány postupně každé 2-3 měsíce nebo déle mezi kohorty. Eskalace dávky může být zahájena poté, co byla dávka bezpečně podána jedinému subjektu; maximální exprese enzymu se očekává v týdnu 3-4. Toto eskalační paradigma je určeno k minimalizaci počtu subjektů vystavených subterapeutickým dávkám. Počáteční dávka je založena na expresi a bezpečnosti AAV8-CocH u myší, potkanů ​​a NHP a na předchozích lidských zkušenostech s použitím AAV8-FVIII IV u pacientů s hemofilií. Počáteční dávka má velkou bezpečnostní rezervu (15krát) oproti NOAEL u NHP. Přibližně 7 týdnů po injekci bude na základě přezkoumání bezpečnostních parametrů a úrovní CocH ze strany vyšetřovacího týmu učiněno rozhodnutí o eskalaci na další dávku.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
10

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Neléčení muži nebo ženy ve věku 18 až 65 let včetně.
  • Diagnóza DSM-5 poruchy užívání kokainu v trvalé remisi potvrzená revizí zdravotní dokumentace PI.
  • Jsou motivováni k tomu, aby se během období studie zdrželi užívání kokainu, o čemž svědčí jak úsudek zkoušejícího nebo určené osoby, tak dodržování požadavku na pravidelné návštěvy kliniky.
  • Podle názoru PI být v dobrém celkovém zdravotním stavu podle lékařské a psychiatrické anamnézy, obecného klinického vyšetření, vitálních funkcí a laboratorních testů.
  • Poskytli písemný informovaný souhlas. Subjekty by měly spolupracovat, měly by být ochotné a schopné se zapojit a dodržovat požadavky protokolu.
  • Mít hematologické, chemické laboratorní testy, laboratorní testy funkce ledvin a jater, které jsou v rozmezí (+/- 10 %) současných standardizovaných normálních hodnot Mayo Clinic.
  • Ukažte základní EKG, které ukazuje normální sinusový rytmus a vedení bez klinicky významných abnormalit nebo arytmií.
  • Jsou ochotni se vrátit do výzkumné oblasti pro další sledování.

Kritéria vyloučení:

  • Ukazují detekovatelnou již existující imunitu vůči kapsidě AAV8, jak bylo měřeno inhibicí transdukce AAV8 a celkovými protilátkami AAV8.
  • Důkaz HIV nebo hepatitidy jakékoli etiologie.
  • Kreatinin ≥ 1,5 mg/dl.
  • Jakákoli nemoc nebo stav duševního zdraví podle uvážení lékaře, které by subjektu bránily plně vyhovět požadavkům studie. Lékař může vyloučit subjekty s aktivním zneužíváním alkoholu, zneužíváním jiných látek nebo pozitivním toxikologickým vyšetřením moči na zneužívání látek.
  • Těhotné a/nebo kojící. Z účasti na studii budou vyloučeny všechny kojící ženy. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test na screeningové návštěvě, musí souhlasit s používáním antikoncepce po celou dobu studie, zdržet se těhotenství během období studie a souhlasit s těhotenským testem po celou dobu studie. Muži musí souhlasit s používáním bariérových metod antikoncepce a zdržet se otcovství dětí během příštího roku.
  • Morbidní obezita (BMI > 40).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Úroveň dávky 1 AAV8-hCocH: 2e12 vg/kg
Kohorta 1: Účastník dostává jednorázovou IV aplikaci nízké dávky 2e12 vg/kg AAV8-hCocH se 7týdenním sledováním po dávce
Lék: AAV8-hCocH
2e12 vg/kg jednorázová intravenózní infuze
Lék: AAV8-hCocH
6e12 vg/kg jednorázová intravenózní infuze
Lék: AAV8-hCocH
4e12 vg/kg jednorázová intravenózní infuze
Experimentální: Úroveň dávky AAV8-hCocH 3: 6e12vg/kg
Kohorta 3: Účastník dostává jednorázovou IV aplikaci střední dávky 6e12vg/kg AAV8-hCocH se 7týdenním sledováním po dávce
Lék: AAV8-hCocH
2e12 vg/kg jednorázová intravenózní infuze
Lék: AAV8-hCocH
6e12 vg/kg jednorázová intravenózní infuze
Lék: AAV8-hCocH
4e12 vg/kg jednorázová intravenózní infuze
Experimentální: Úroveň dávky AAV8-hCocH 2: 4e12vg/kg
Kohorta 2: Účastník dostává jednorázovou IV aplikaci střední dávky 4e12vg/kg AAV8-hCocH se 7týdenním sledováním po dávce
Lék: AAV8-hCocH
2e12 vg/kg jednorázová intravenózní infuze
Lék: AAV8-hCocH
6e12 vg/kg jednorázová intravenózní infuze
Lék: AAV8-hCocH
4e12 vg/kg jednorázová intravenózní infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody
Časové okno: 60 měsíců
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou
60 měsíců
Změna profilu exprese enzymu
Časové okno: Výchozí stav, 24 měsíců
Hladina exprese genu AAV8-hCocH v séru
Výchozí stav, 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: 24 měsíců
Cmax se měří jako maximální koncentrace AAV8 v krvi po intravenózní infuzi
24 měsíců
Doba maximální koncentrace (tmax)
Časové okno: 24 měsíců
Doba do dosažení maximální plazmatické koncentrace AAV8 v krvi po intravenózní infuzi
24 měsíců
Poločas rozpadu (t1/2)
Časové okno: 24 měsíců
Doba, po kterou se plazmatická koncentrace AAV8 v krvi sníží přesně na polovinu výchozí koncentrace
24 měsíců
Oblast pod křivkou koncentrace-čas (AUC)
Časové okno: 24 měsíců
AUC je měřítkem koncentrace AAV8 v séru v průběhu času. Používá se k charakterizaci absorpce léčiva.
24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
W. Michael Hooten

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
National Institute on Drug Abuse (NIDA)

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: W. Michael Hooten, MD, Mayo Clinic

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
8. října 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
7. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. května 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
13. května 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
26. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. května 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 20-012225
  • 5UH3DA042492 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení