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AAV8-hCocH per il disturbo da uso di cocaina

21 maggio 2026 aggiornato da: W. Michael Hooten

Somministrazione endovenosa di idrolasi di cocaina umana AAV8 per il trattamento del disturbo da uso di cocaina

Lo scopo di questo studio è testare la sicurezza di un nuovo trattamento del vettore virale genico per gli adulti con remissione sostenuta dal disturbo da uso di cocaina. Questo gene regola un enzima (cocaina idrolasi) che scompone la cocaina in sostanze inattive, diminuendo così la piacevole sensazione che questa droga di solito fornisce.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio clinico di fase I con aumento della dose che testa la sicurezza e l'MTD della somministrazione endovenosa di AAV8-hCocH a soggetti con una storia di remissione sostenuta dal disturbo da uso di cocaina. Saranno idonei i soggetti che forniscono il consenso informato scritto, soddisfano i criteri di ammissione e non presentano inibizione della trasduzione ad AAV8 (anticorpi AAV8 preesistenti). I soggetti verranno arruolati in sequenza ogni 2-3 mesi o più tra le coorti. L'aumento della dose può essere avviato dopo che un singolo soggetto è stato somministrato in modo sicuro; la massima espressione enzimatica è prevista alla settimana 3-4. Questo paradigma di escalation ha lo scopo di ridurre al minimo il numero di soggetti esposti a dosi subterapeutiche. La dose iniziale si basa sull'espressione e sulla sicurezza di AAV8-CocH in topi, ratti e NHP e sulla precedente esperienza umana con l'uso di AAV8-FVIII IV in pazienti affetti da emofilia. La dose iniziale ha un ampio margine di sicurezza (15 volte) dal NOAEL in NHP. Circa 7 settimane dopo un'iniezione, verrà presa la decisione di passare al livello di dose successivo sulla base di una revisione dei parametri di sicurezza e dei livelli di CocH da parte del team investigativo.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
10

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Non-trattamento in cerca di uomini o donne di età compresa tra 18 e 65 anni inclusi.
  • Diagnosi DSM-5 di disturbo da uso di cocaina in remissione sostenuta come confermato dalla revisione della cartella clinica da parte del PI.
  • Sono motivati ​​ad astenersi dal consumo di cocaina durante il periodo dello studio, come evidenziato sia dal giudizio dello Sperimentatore o designato sia dal rispetto dell'obbligo di effettuare regolari visite cliniche.
  • A giudizio del PI, essere in buona salute generale come determinato dall'anamnesi medica e psichiatrica, dall'esame clinico generale, dai segni vitali e dai test di laboratorio.
  • Aver fornito il consenso informato scritto. I soggetti devono essere cooperativi, disposti e in grado di partecipare e aderire ai requisiti del protocollo.
  • Avere esami di laboratorio di ematologia, chimica, funzionalità renale ed epatica che rientrino (+/- 10%) negli attuali valori normali standardizzati della Mayo Clinic.
  • Mostrare un ECG basale che dimostri ritmo sinusale e conduzione normali senza anomalie o aritmie clinicamente significative.
  • Sono disposti a tornare nell'area di ricerca per il follow-up.

Criteri di esclusione:

  • Mostrano un'immunità preesistente rilevabile al capside AAV8 misurata dall'inibizione della trasduzione AAV8 e dagli anticorpi totali AAV8.
  • Evidenza di HIV o epatite di qualsiasi eziologia.
  • Creatinina ≥ 1,5 mg/dL.
  • Qualsiasi malattia o condizione di salute mentale a discrezione del medico che impedirebbe al soggetto di soddisfare pienamente i requisiti dello studio. Il medico può escludere i soggetti con abuso attivo di alcol, abuso di altre sostanze o screening tossicologico delle urine positivo per sostanze di abuso.
  • Gravidanza e/o allattamento. Tutte le donne che allattano saranno escluse dalla partecipazione allo studio. Le donne in età fertile devono sottoporsi a un test di gravidanza negativo eseguito alla visita di screening, accettare di utilizzare il controllo delle nascite per tutto il periodo dello studio, astenersi dal rimanere incinta durante il periodo dello studio e acconsentire al test di gravidanza per tutto il periodo dello studio. Gli uomini devono accettare di utilizzare metodi di controllo delle nascite di barriera e astenersi dal procreare entro il prossimo anno.
  • Obesità patologica (BMI > 40).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: AAV8-hCocH livello di dose 1: 2e12 vg/kg
Coorte 1: il partecipante riceve una somministrazione endovenosa una tantum di una dose bassa 2e12 vg / kg di AAV8-hCocH, con 7 settimane di follow-up dopo la dose
Droga: AAV8-hCocH
2e12 vg/kg singola infusione endovenosa
Droga: AAV8-hCocH
6-12 vg/kg infusione endovenosa singola
Droga: AAV8-hCocH
4-12 vg/kg infusione endovenosa singola
Sperimentale: AAV8-hCocH livello di dose 3: 6e12vg/kg
Coorte 3: il partecipante riceve una somministrazione endovenosa una tantum di una dose media 6e12vg/kg di AAV8-hCocH, con 7 settimane di follow-up dopo la dose
Droga: AAV8-hCocH
2e12 vg/kg singola infusione endovenosa
Droga: AAV8-hCocH
6-12 vg/kg infusione endovenosa singola
Droga: AAV8-hCocH
4-12 vg/kg infusione endovenosa singola
Sperimentale: AAV8-hCocH livello di dose 2: 4e12vg/kg
Coorte 2: il partecipante riceve una somministrazione endovenosa una tantum di dose media 4e12vg/kg di AAV8-hCocH, con 7 settimane di follow-up dopo la dose
Droga: AAV8-hCocH
2e12 vg/kg singola infusione endovenosa
Droga: AAV8-hCocH
6-12 vg/kg infusione endovenosa singola
Droga: AAV8-hCocH
4-12 vg/kg infusione endovenosa singola

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: 60 mesi
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento
60 mesi
Modifica del profilo di espressione enzimatica
Lasso di tempo: Basale, 24 mesi
Livello sierico dell'espressione genica di AAV8-hCocH
Basale, 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax)
Lasso di tempo: 24 mesi
Cmax è misurato come la concentrazione massima di AAV8 nel sangue dopo l'infusione endovenosa
24 mesi
Tempo di concentrazione massima (tmax)
Lasso di tempo: 24 mesi
Il tempo alla massima concentrazione plasmatica di AAV8 nel sangue dopo l'infusione endovenosa
24 mesi
Emivita (t1/2)
Lasso di tempo: 24 mesi
Il tempo necessario per ridurre la concentrazione plasmatica di AAV8 nel sangue esattamente alla metà della concentrazione iniziale
24 mesi
Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC)
Lasso di tempo: 24 mesi
L'AUC è una misura della concentrazione sierica di AAV8 nel tempo. Usato per caratterizzare l'assorbimento del farmaco.
24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
W. Michael Hooten

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
National Institute on Drug Abuse (NIDA)

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: W. Michael Hooten, MD, Mayo Clinic

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
8 ottobre 2021

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
7 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 maggio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
13 maggio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
26 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 maggio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 20-012225
  • 5UH3DA042492 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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