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AAV8-hCocH para el trastorno por consumo de cocaína

21 de mayo de 2026 actualizado por: W. Michael Hooten

Administración intravenosa de AAV8-hidrolasa de cocaína humana para tratar el trastorno por consumo de cocaína

El propósito de este estudio es probar la seguridad de un nuevo tratamiento de vector viral genético para adultos con remisión sostenida del trastorno por consumo de cocaína. Este gen regula una enzima (cocaína hidrolasa) que descompone la cocaína en sustancias inactivas, lo que disminuye la sensación placentera que generalmente proporciona esta droga.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Activo, no reclutando

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este es un ensayo clínico de fase I de escalada de dosis que prueba la seguridad y la MTD de la administración IV de AAV8-hCocH a sujetos con antecedentes de remisión sostenida del trastorno por consumo de cocaína. Serán elegibles los sujetos que proporcionen un consentimiento informado por escrito, cumplan con los criterios de ingreso y no tengan inhibición de la transducción a AAV8 (anticuerpos AAV8 preexistentes). Los sujetos se inscribirán secuencialmente cada 2-3 meses o más entre cohortes. El aumento de la dosis puede iniciarse después de que se haya dosificado de manera segura a un solo sujeto; la máxima expresión enzimática se anticipa en la semana 3-4. Este paradigma de escalada tiene por objeto minimizar el número de sujetos expuestos a dosis subterapéuticas. La dosis inicial se basa en la expresión y seguridad de AAV8-CocH en ratones, ratas y NHP, y en la experiencia humana previa con el uso de AAV8-FVIII IV en pacientes con hemofilia. La dosis inicial tiene un amplio margen de seguridad (15 veces) del NOAEL en NHP. Aproximadamente 7 semanas después de una inyección, se tomará la decisión de escalar al siguiente nivel de dosis en función de una revisión de los parámetros de seguridad y los niveles de CocH por parte del equipo de investigación.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
10

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombres o mujeres que no buscan tratamiento y tienen entre 18 y 65 años, inclusive.
  • Diagnóstico DSM-5 de trastorno por consumo de cocaína en remisión sostenida según lo confirmado por la revisión de la historia clínica por parte del IP.
  • Están motivados para abstenerse del consumo de cocaína durante el período del estudio, como lo demuestra tanto el juicio del Investigador o su designado como el cumplimiento del requisito de realizar visitas regulares a la clínica.
  • En opinión del PI, gozar de buena salud general según lo determinen los antecedentes médicos y psiquiátricos, el examen clínico general, los signos vitales y las pruebas de laboratorio.
  • Haber proporcionado su consentimiento informado por escrito. Los sujetos deben ser cooperativos, dispuestos y capaces de participar y adherirse a los requisitos del protocolo.
  • Tener pruebas de laboratorio de hematología, química, riñón y función hepática que estén dentro de (+/- 10 %) de los valores normales estandarizados actuales de Mayo Clinic.
  • Muestre un electrocardiograma de referencia que demuestre un ritmo sinusal y una conducción normales sin anomalías o arritmias clínicamente significativas.
  • Están dispuestos a regresar al área de investigación para el seguimiento.

Criterio de exclusión:

  • Muestran una inmunidad preexistente detectable a la cápside de AAV8 medida por la inhibición de la transducción de AAV8 y los anticuerpos totales de AAV8.
  • Evidencia de VIH o hepatitis de cualquier etiología.
  • Creatinina ≥ 1,5 mg/dL.
  • Cualquier enfermedad o condición de salud mental a criterio del médico que impida que el sujeto cumpla plenamente con los requisitos del estudio. El médico puede excluir sujetos con abuso activo de alcohol, abuso de otras sustancias o examen toxicológico de orina positivo para sustancias de abuso.
  • Embarazadas y/o lactantes. Todas las mujeres lactantes serán excluidas de la participación en el estudio. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa realizada en la visita de selección, aceptar usar un método anticonceptivo durante todo el período del estudio, abstenerse de quedar embarazadas dentro del período del estudio y dar su consentimiento para la prueba de embarazo durante todo el período del estudio. Los hombres deben aceptar usar métodos anticonceptivos de barrera y abstenerse de engendrar hijos durante el próximo año.
  • Obesidad mórbida (IMC > 40).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Nivel de dosis 1 de AAV8-hCocH: 2-12 vg/kg
Cohorte 1: el participante recibe una administración intravenosa única de una dosis baja de 2 a 12 vg/kg de AAV8-hCocH, con 7 semanas de seguimiento después de la dosis.
Droga: AAV8-hCocH
2e12 vg/kg infusión única intravenosa
Droga: AAV8-hCocH
6-12 vg/kg en infusión única intravenosa
Droga: AAV8-hCocH
4-12 vg/kg en infusión única intravenosa
Experimental: Nivel de dosis 3 de AAV8-hCocH: 6e12vg/kg
Cohorte 3: el participante recibe una administración intravenosa única de una dosis media de 6,12 vg/kg de AAV8-hCocH, con 7 semanas de seguimiento después de la dosis.
Droga: AAV8-hCocH
2e12 vg/kg infusión única intravenosa
Droga: AAV8-hCocH
6-12 vg/kg en infusión única intravenosa
Droga: AAV8-hCocH
4-12 vg/kg en infusión única intravenosa
Experimental: Nivel de dosis 2 de AAV8-hCocH: 4e12vg/kg
Cohorte 2: el participante recibe una administración intravenosa única de una dosis media de 4,12 vg/kg de AAV8-hCocH, con 7 semanas de seguimiento después de la dosis.
Droga: AAV8-hCocH
2e12 vg/kg infusión única intravenosa
Droga: AAV8-hCocH
6-12 vg/kg en infusión única intravenosa
Droga: AAV8-hCocH
4-12 vg/kg en infusión única intravenosa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos
Periodo de tiempo: 60 meses
Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento
60 meses
Cambio en el perfil de expresión de enzimas
Periodo de tiempo: Línea de base, 24 meses
Nivel sérico de expresión del gen AAV8-hCocH
Línea de base, 24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentración plasmática máxima observada (Cmax)
Periodo de tiempo: 24 meses
Cmax se mide como la concentración máxima de AAV8 en la sangre después de la infusión intravenosa
24 meses
Tiempo de concentración máxima (tmax)
Periodo de tiempo: 24 meses
El tiempo hasta la concentración plasmática máxima de AAV8 en la sangre después de la infusión intravenosa
24 meses
Vida media (t1/2)
Periodo de tiempo: 24 meses
El tiempo para que la concentración plasmática de AAV8 en la sangre se reduzca exactamente a la mitad de la concentración inicial
24 meses
Área bajo la Curva de Concentración-Tiempo (AUC)
Periodo de tiempo: 24 meses
AUC es una medida de la concentración sérica de AAV8 a lo largo del tiempo. Se utiliza para caracterizar la absorción de fármacos.
24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
W. Michael Hooten

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
National Institute on Drug Abuse (NIDA)

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: W. Michael Hooten, MD, Mayo Clinic

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
8 de octubre de 2021

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
7 de mayo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
11 de mayo de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
13 de mayo de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
26 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
21 de mayo de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 20-012225
  • 5UH3DA042492 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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