Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

AAV8-hCocH kokaiinin käyttöhäiriöille

torstai 21. toukokuuta 2026 päivittänyt: W. Michael Hooten

AAV8-ihmisen kokaiinihydrolaasin suonensisäinen anto kokaiinin käyttöhäiriön hoitoon

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on testata uuden geenivirusvektorihoidon turvallisuutta aikuisille, joilla on kokaiininkäyttöhäiriön jatkuva remissio. Tämä geeni säätelee entsyymiä (kokaiinihydrolaasia), joka hajottaa kokaiinin inaktiivisiksi aineiksi, mikä vähentää tämän lääkkeen tavallisesti tarjoamaa miellyttävää tunnetta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen I kliininen annoksen nostotutkimus, jossa testataan AAV8-hCocH:n suonensisäisen annon turvallisuutta ja MTD:tä koehenkilöille, joilla on ollut kokaiinin käytön häiriöstä johtuva remissio. Koehenkilöt, jotka antavat kirjallisen suostumuksensa, täyttävät pääsykriteerit ja joilla ei ole AAV8:n (aiemmin olemassa olevien AAV8-vasta-aineiden) transduktion estoa, ovat kelvollisia. Koehenkilöt ilmoittautuvat peräkkäin 2–3 kuukauden välein tai pitempään kohorttien välillä. Annoksen nostaminen voidaan aloittaa sen jälkeen, kun yksittäinen kohde on turvallisesti annosteltu; entsyymien maksimiekspressio odotetaan viikolla 3-4. Tämä eskalaatioparadigma on tarkoitettu minimoimaan subterapeuttisille annoksille altistuneiden kohteiden lukumäärä. Aloitusannos perustuu AAV8-CocH:n ilmentymiseen ja turvallisuuteen hiirissä, rotissa ja NHP:ssä sekä aikaisempaan ihmiskokemukseen AAV8-FVIII IV:n käytöstä hemofiliapotilailla. Aloitusannoksella on suuri turvallisuusmarginaali (15-kertainen) NOAEL:iin verrattuna NHP:ssä. Noin 7 viikkoa injektion jälkeen päätös nostaa seuraavalle annostasolle tehdään tutkintaryhmän tekemän turvallisuusparametrien ja CocH-tasojen tarkastelun perusteella.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
10

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Hoitoon osallistumattomat 18–65-vuotiaat miehet tai naiset.
  • DSM-5-diagnoosi kokaiinin käyttöhäiriöstä jatkuvassa remissiossa, kuten PI:n potilaskertomusten tarkastelu vahvistaa.
  • Ovat motivoituneita pidättymään kokaiinin käytöstä tutkimuksen aikana, mikä on osoituksena sekä tutkijan tai nimetyn henkilön arviosta että säännöllisten klinikkakäyntien noudattamisesta.
  • PI:n näkemyksen mukaan on oltava hyvässä yleisessä terveydentilassa, joka on määritetty lääketieteellisen ja psykiatrisen historian, yleisen kliinisen tutkimuksen, elintoimintojen ja laboratoriotutkimusten perusteella.
  • ovat antaneet kirjallisen tietoisen suostumuksen. Tutkittavien tulee olla yhteistyöhaluisia, halukkaita ja kykeneviä osallistumaan ja noudattamaan protokollan vaatimuksia.
  • Sinulla on hematologiset, kemialliset, munuaisten ja maksan toiminnan laboratoriotutkimukset, jotka ovat (+/- 10 %) nykyisten Mayo Clinicin standardoitujen normaaliarvojen sisällä.
  • Näytä perustason EKG, joka osoittaa normaalin sinusrytmin ja johtumisen ilman kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia tai rytmihäiriöitä.
  • Ovat valmiita palaamaan tutkimusalueelle seurantaa varten.

Poissulkemiskriteerit:

  • Ne osoittavat havaittavaa jo olemassa olevaa immuniteettia AAV8-kapsidille mitattuna AAV8-transduktion estämisellä ja AAV8-kokonaisvasta-aineilla.
  • Todisteet HIV:stä tai hepatiittista mistä tahansa syystä.
  • Kreatiniini ≥ 1,5 mg/dl.
  • Mikä tahansa sairaus tai mielenterveystila lääkärin harkinnan mukaan, joka estäisi tutkittavaa täyttämästä täysin tutkimuksen vaatimuksia. Lääkäri voi sulkea pois koehenkilöt, joilla on aktiivinen alkoholin väärinkäyttö, muiden päihteiden väärinkäyttö tai positiivinen virtsan toksikologinen seulonta aineiden väärinkäytön varalta.
  • Raskaana oleva ja/tai imettävä. Kaikki imettävät naiset suljetaan pois tutkimuksesta. Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee tehdä seulontakäynnillä negatiivinen raskaustesti, suostua käyttämään ehkäisyä koko tutkimusjakson ajan, pidättäytymään raskaaksi tulemisesta tutkimusjakson aikana ja suostumus raskaustestiin koko tutkimusjakson ajan. Miesten on suostuttava käyttämään ehkäisymenetelmiä ja pidättäytymään lasten syntymisestä seuraavan vuoden aikana.
  • Sairaala liikalihavuus (BMI > 40).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: AAV8-hCocH annostaso 1: 2e12 vg/kg
Kohortti 1: Osallistuja saa kerta-annostuksen laskimoon pienen annoksen 2e12 vg/kg AAV8-hCocH:ta ja 7 viikon seurantaa annoksen jälkeen
Lääke: AAV8-hCocH
2e12 vg/kg kertainfuusio laskimoon
Lääke: AAV8-hCocH
6e12 vg/kg kertainfuusio laskimoon
Lääke: AAV8-hCocH
4e12 vg/kg kertainfuusio laskimoon
Kokeellinen: AAV8-hCocH annostaso 3: 6e12vg/kg
Kohortti 3: Osallistuja saa kerta-annoksena laskimonsisäisen keskiannoksen 6e12vg/kg AAV8-hCocH:ta ja 7 viikon seurantaa annoksen jälkeen
Lääke: AAV8-hCocH
2e12 vg/kg kertainfuusio laskimoon
Lääke: AAV8-hCocH
6e12 vg/kg kertainfuusio laskimoon
Lääke: AAV8-hCocH
4e12 vg/kg kertainfuusio laskimoon
Kokeellinen: AAV8-hCocH annostaso 2: 4e12vg/kg
Kohortti 2: Osallistuja saa kerta-annoksena laskimonsisäisen keskiannoksen 4e12vg/kg AAV8-hCocH:ta ja 7 viikon seurantaa annoksen jälkeen
Lääke: AAV8-hCocH
2e12 vg/kg kertainfuusio laskimoon
Lääke: AAV8-hCocH
6e12 vg/kg kertainfuusio laskimoon
Lääke: AAV8-hCocH
4e12 vg/kg kertainfuusio laskimoon

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 60 kuukautta
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia
60 kuukautta
Muutos entsyymien ilmentymisprofiilissa
Aikaikkuna: Perustaso, 24 kuukautta
AAV8-hCocH-geenin ilmentymisen seerumitaso
Perustaso, 24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Cmax mitataan AAV8:n huippupitoisuutena veressä laskimonsisäisen infuusion jälkeen
24 kuukautta
Huippupitoisuuden aika (tmax)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Aika AAV8:n maksimaaliseen plasmapitoisuuteen veressä laskimonsisäisen infuusion jälkeen
24 kuukautta
Puoliintumisaika (t1/2)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Aika, jonka kuluessa AAV8:n pitoisuus plasmassa veressä pienenee tasan puoleen lähtöpitoisuudesta
24 kuukautta
Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
AUC on seerumin AAV8-pitoisuuden mitta ajan mittaan. Käytetään luonnehtimaan lääkkeen imeytymistä.
24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
W. Michael Hooten

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
National Institute on Drug Abuse (NIDA)

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: W. Michael Hooten, MD, Mayo Clinic

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 8. lokakuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Perjantai 7. toukokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 11. toukokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Torstai 13. toukokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 26. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 21. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 20-012225
  • 5UH3DA042492 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia