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AAV8-hCocH für Kokainkonsumstörung

21. Mai 2026 aktualisiert von: W. Michael Hooten

Intravenöse Verabreichung von AAV8-humaner Kokainhydrolase zur Behandlung von Kokainkonsumstörungen

Der Zweck dieser Studie ist es, die Sicherheit einer Behandlung mit neuartigen viralen Genvektoren für Erwachsene mit anhaltender Remission durch Kokainkonsumstörung zu testen. Dieses Gen reguliert ein Enzym (Kokainhydrolase), das Kokain in inaktive Substanzen zerlegt, wodurch das angenehme Gefühl, das diese Droge normalerweise vermittelt, verringert wird.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine klinische Phase-I-Dosiseskalationsstudie, die die Sicherheit und MTD der IV-Verabreichung von AAV8-hCocH an Probanden mit einer Vorgeschichte von anhaltender Remission durch Kokainkonsumstörung testet. Probanden, die eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben, die Einreisekriterien erfüllen und keine Transduktionshemmung gegen AAV8 (vorbestehende AAV8-Antikörper) haben, sind teilnahmeberechtigt. Die Probanden werden nacheinander alle 2-3 Monate oder länger zwischen den Kohorten eingeschrieben. Eine Dosiseskalation kann eingeleitet werden, nachdem ein einzelnes Subjekt sicher dosiert wurde; Die maximale Enzymexpression wird in Woche 3-4 erwartet. Dieses Eskalationsparadigma soll die Anzahl der Personen minimieren, die subtherapeutischen Dosen ausgesetzt werden. Die Anfangsdosis basiert auf der Expression und Sicherheit von AAV8-CocH bei Mäusen, Ratten und NHP sowie auf früheren Erfahrungen beim Menschen mit AAV8-FVIII IV bei Hämophilie-Patienten. Die Anfangsdosis hat einen großen Sicherheitsabstand (15-fach) vom NOAEL in NHP. Ungefähr 7 Wochen nach einer Injektion wird auf der Grundlage einer Überprüfung der Sicherheitsparameter und CocH-Spiegel durch das Untersuchungsteam eine Entscheidung zur Eskalation auf die nächste Dosisstufe getroffen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
10

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Nicht behandlungssuchende Männer oder Frauen im Alter von 18 bis einschließlich 65 Jahren.
  • DSM-5-Diagnose einer Kokainkonsumstörung in anhaltender Remission, wie durch die Überprüfung der Krankenakte durch den PI bestätigt.
  • motiviert sind, während des Studienzeitraums auf Kokainkonsum zu verzichten, was sowohl durch das Urteil des Prüfarztes oder des Beauftragten als auch durch die Einhaltung der Anforderung zu regelmäßigen Klinikbesuchen nachgewiesen wird.
  • Nach Ansicht des PI in gutem Allgemeinzustand sein, wie anhand der medizinischen und psychiatrischen Vorgeschichte, der allgemeinen klinischen Untersuchung, der Vitalfunktionen und der Labortests festgestellt.
  • Eine schriftliche Einverständniserklärung abgegeben haben. Die Probanden sollten kooperativ, bereit und in der Lage sein, sich an den Protokollanforderungen zu beteiligen und diese einzuhalten.
  • Lassen Sie hämatologische, chemische, Nieren- und Leberfunktionslabortests durchführen, die innerhalb (+/- 10 %) der aktuellen standardisierten Normalwerte der Mayo Clinic liegen.
  • Zeigen Sie ein Basis-EKG, das einen normalen Sinusrhythmus und eine normale Überleitung ohne klinisch signifikante Anomalien oder Arrhythmien zeigt.
  • Sind bereit, zur Nachverfolgung in den Forschungsbereich zurückzukehren.

Ausschlusskriterien:

  • Sie zeigen eine nachweisbare vorbestehende Immunität gegen das AAV8-Kapsid, gemessen durch AAV8-Transduktionshemmung und AAV8-Gesamtantikörper.
  • Nachweis von HIV oder Hepatitis jeglicher Ätiologie.
  • Kreatinin ≥ 1,5 mg/dl.
  • Jede Krankheit oder psychische Erkrankung nach Ermessen des Arztes, die den Probanden daran hindern würde, die Anforderungen der Studie vollständig zu erfüllen. Der Arzt kann Patienten mit aktivem Alkoholmissbrauch, anderem Drogenmissbrauch oder positivem Urin-Toxikologie-Screening auf Missbrauchssubstanzen ausschließen.
  • Schwanger und/oder stillend. Alle stillenden Frauen werden von der Studienteilnahme ausgeschlossen. Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening-Besuch einen negativen Schwangerschaftstest durchführen lassen, sich bereit erklären, während des gesamten Studienzeitraums Empfängnisverhütung anzuwenden, während des Studienzeitraums nicht schwanger zu werden und während des gesamten Studienzeitraums einem Schwangerschaftstest zuzustimmen. Männer müssen sich bereit erklären, Barrieremethoden zur Empfängnisverhütung anzuwenden und innerhalb des nächsten Jahres keine Kinder zu zeugen.
  • Krankhaftes Übergewicht (BMI > 40).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: AAV8-hCocH-Dosisstufe 1: 2e12 vg/kg
Kohorte 1: Der Teilnehmer erhält eine einmalige intravenöse Verabreichung einer niedrigen Dosis von 2e12 vg/kg AAV8-hCocH mit einer Nachbeobachtungszeit von 7 Wochen nach der Dosis
Arzneimittel: AAV8-hCocH
2e12 vg/kg Einzelinfusion intravenös
Arzneimittel: AAV8-hCocH
6e12 vg/kg Einzelinfusion intravenös
Arzneimittel: AAV8-hCocH
4e12 vg/kg Einzelinfusion intravenös
Experimental: AAV8-hCocH-Dosisstufe 3: 6e12vg/kg
Kohorte 3: Der Teilnehmer erhält eine einmalige intravenöse Verabreichung einer mittleren Dosis von 6e12vg/kg AAV8-hCocH mit einer Nachbeobachtungszeit von 7 Wochen nach der Dosis
Arzneimittel: AAV8-hCocH
2e12 vg/kg Einzelinfusion intravenös
Arzneimittel: AAV8-hCocH
6e12 vg/kg Einzelinfusion intravenös
Arzneimittel: AAV8-hCocH
4e12 vg/kg Einzelinfusion intravenös
Experimental: AAV8-hCocH-Dosisstufe 2: 4e12vg/kg
Kohorte 2: Der Teilnehmer erhält eine einmalige intravenöse Verabreichung einer mittleren Dosis von 4e12vg/kg AAV8-hCocH mit einer Nachbeobachtungszeit von 7 Wochen nach der Dosis
Arzneimittel: AAV8-hCocH
2e12 vg/kg Einzelinfusion intravenös
Arzneimittel: AAV8-hCocH
6e12 vg/kg Einzelinfusion intravenös
Arzneimittel: AAV8-hCocH
4e12 vg/kg Einzelinfusion intravenös

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nebenwirkungen
Zeitfenster: 60 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen
60 Monate
Änderung des Enzymexpressionsprofils
Zeitfenster: Baseline, 24 Monate
Serumspiegel der AAV8-hCocH-Genexpression
Baseline, 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: 24 Monate
Cmax wird als Spitzenkonzentration von AAV8 im Blut nach intravenöser Infusion gemessen
24 Monate
Zeitpunkt der Spitzenkonzentration (tmax)
Zeitfenster: 24 Monate
Die Zeit bis zur maximalen Plasmakonzentration von AAV8 im Blut nach intravenöser Infusion
24 Monate
Halbwertszeit (t1/2)
Zeitfenster: 24 Monate
Die Zeit bis zur Verringerung der Plasmakonzentration von AAV8 im Blut auf genau die Hälfte der Ausgangskonzentration
24 Monate
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC)
Zeitfenster: 24 Monate
AUC ist ein Maß für die AAV8-Serumkonzentration über die Zeit. Wird verwendet, um die Arzneimittelabsorption zu charakterisieren.
24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
W. Michael Hooten

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
National Institute on Drug Abuse (NIDA)

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: W. Michael Hooten, MD, Mayo Clinic

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
8. Oktober 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Dezember 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. Mai 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
11. Mai 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. Mai 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
26. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 20-012225
  • 5UH3DA042492 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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