Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

AAV8-hCocH for kokainbrugsforstyrrelse

21. maj 2026 opdateret af: W. Michael Hooten

Intravenøs administration af AAV8-human kokainhydrolase til behandling af kokainbrugsforstyrrelser

Formålet med denne undersøgelse er at teste sikkerheden af ​​en ny gen viral vektorbehandling for voksne med kokainbrugsforstyrrelser-vedvarende remission. Dette gen regulerer et enzym (kokainhydrolase), der nedbryder kokain til inaktive stoffer og derved mindsker den behagelige følelse, som dette stof normalt giver.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et klinisk fase-I-dosiseskaleringsforsøg, der tester sikkerheden og MTD ved IV-administration af AAV8-hCocH til forsøgspersoner med en historie med kokainbrugsforstyrrelser-vedvarende remission. Forsøgspersoner, der giver skriftligt informeret samtykke, opfylder adgangskriterier og ikke har transduktionshæmning til AAV8 (præ-eksisterende AAV8-antistoffer), vil være kvalificerede. Emner vil blive tilmeldt sekventielt hver 2.-3. måned eller længere mellem kohorter. Dosiseskalering kan påbegyndes, efter at et enkelt individ er blevet sikkert doseret; maksimal enzymekspression forventes i uge 3-4. Dette eskaleringsparadigme har til formål at minimere antallet af forsøgspersoner, der udsættes for subterapeutiske doser. Startdosis er baseret på ekspressionen og sikkerheden af ​​AAV8-CocH i mus, rotter og NHP og tidligere humane erfaringer med brug af AAV8-FVIII IV hos hæmofilipatienter. Startdosis har en stor sikkerhedsmargin (15 gange) fra NOAEL i NHP. Cirka 7 uger efter en injektion vil der blive truffet en beslutning om at eskalere til næste dosisniveau baseret på en gennemgang af sikkerhedsparametre og CocH-niveauer af undersøgelsesteamet.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
10

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Ikke-behandlingssøgende mænd eller kvinder i alderen 18 til 65 år inklusive.
  • DSM-5 diagnose af kokainbrugsforstyrrelse i vedvarende remission som bekræftet af PI's gennemgang af journalen.
  • Er motiveret til at afholde sig fra kokainbrug i løbet af undersøgelsen, som det fremgår af både efterforskerens eller den udpegede persons vurdering og overholdelse af kravet om regelmæssige klinikbesøg.
  • Efter PI's mening skal du have et godt generelt helbred som bestemt af medicinsk og psykiatrisk historie, generel klinisk undersøgelse, vitale tegn og laboratorietests.
  • Har givet skriftligt informeret samtykke. Emner skal være samarbejdsvillige, villige og i stand til at deltage og overholde protokolkravene.
  • Har hæmatologi, kemi, nyre- og leverfunktion laboratorietest, der er inden for (+/- 10%) af de nuværende Mayo Clinic standardiserede normalværdier.
  • Vis et baseline EKG, der viser normal sinusrytme og overledning uden klinisk signifikante abnormiteter eller arytmier.
  • Er villige til at vende tilbage til forskningsområdet for opfølgning.

Ekskluderingskriterier:

  • De viser påviselig allerede eksisterende immunitet over for AAV8-capsidet målt ved AAV8-transduktionsinhibering og AAV8-totale antistoffer.
  • Beviser for HIV eller hepatitis af enhver ætiologi.
  • Kreatinin ≥ 1,5 mg/dL.
  • Enhver sygdom eller psykisk helbredstilstand efter lægens skøn, der ville forhindre forsøgspersonen i fuldt ud at opfylde kravene i undersøgelsen. Lægen kan udelukke forsøgspersoner med aktivt alkoholmisbrug, andet stofmisbrug eller positiv urintoksikologisk screening for misbrugsstoffer.
  • Gravid og/eller ammende. Alle ammende kvinder vil blive udelukket fra undersøgelsesdeltagelse. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest udført ved screeningsbesøg, acceptere at bruge prævention i hele undersøgelsesperioden, afstå fra at blive gravide inden for undersøgelsesperioden og give samtykke til graviditetstest i hele undersøgelsesperioden. Mænd skal acceptere at bruge barrieremetoder til prævention og afstå fra at blive far til børn inden for det næste år.
  • Sygelig fedme (BMI > 40).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: AAV8-hCocH dosisniveau 1: 2e12 vg/kg
Kohorte 1: Deltager modtager én gang IV administration af lav dosis 2e12 vg/kg AAV8-hCocH med 7 ugers opfølgning efter dosis
Medicin: AAV8-hCocH
2e12 vg/kg enkelt infusion intravenøst
Medicin: AAV8-hCocH
6e12 vg/kg enkelt infusion intravenøst
Medicin: AAV8-hCocH
4e12 vg/kg enkelt infusion intravenøst
Eksperimentel: AAV8-hCocH dosisniveau 3: 6e12vg/kg
Kohorte 3: Deltager modtager én gang IV administration af middeldosis 6e12vg/kg AAV8-hCocH med 7 ugers opfølgning efter dosis
Medicin: AAV8-hCocH
2e12 vg/kg enkelt infusion intravenøst
Medicin: AAV8-hCocH
6e12 vg/kg enkelt infusion intravenøst
Medicin: AAV8-hCocH
4e12 vg/kg enkelt infusion intravenøst
Eksperimentel: AAV8-hCocH dosisniveau 2: 4e12vg/kg
Kohorte 2: Deltager modtager én gang IV administration af medium dosis 4e12vg/kg AAV8-hCocH med 7 ugers opfølgning efter dosis
Medicin: AAV8-hCocH
2e12 vg/kg enkelt infusion intravenøst
Medicin: AAV8-hCocH
6e12 vg/kg enkelt infusion intravenøst
Medicin: AAV8-hCocH
4e12 vg/kg enkelt infusion intravenøst

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: 60 måneder
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger
60 måneder
Ændring i enzymekspressionsprofil
Tidsramme: Baseline, 24 måneder
Serumniveau af AAV8-hCocH genekspression
Baseline, 24 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: 24 måneder
Cmax måles som den maksimale koncentration af AAV8 i blodet efter intravenøs infusion
24 måneder
Tidspunkt for maksimal koncentration (tmax)
Tidsramme: 24 måneder
Tiden til maksimal plasmakoncentration af AAV8 i blodet efter intravenøs infusion
24 måneder
Half-Life (t1/2)
Tidsramme: 24 måneder
Tiden for plasmakoncentration af AAV8 i blodet skal reduceres til præcis halvdelen af ​​startkoncentrationen
24 måneder
Område under koncentration-tidskurven (AUC)
Tidsramme: 24 måneder
AUC er et mål for AAV8-serumkoncentrationen over tid. Bruges til at karakterisere lægemiddelabsorption.
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
W. Michael Hooten

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Institute on Drug Abuse (NIDA)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: W. Michael Hooten, MD, Mayo Clinic

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
8. oktober 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. maj 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. maj 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
26. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. maj 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 20-012225
  • 5UH3DA042492 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger