Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Průzkumná studie dipraglurantu (ADX48621) pro léčbu pacientů s blefarospasmem

30. září 2025 aktualizováno: Addex Pharma S.A.

Průzkumná fáze 2a Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie tablet Dipraglurantu (ADX48621) s okamžitým uvolňováním u pacientů s blefarospasmem

Tato studie je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost a snášenlivost dipraglurantu u pacientů s blefarospazmem (BSP) (randomizovaných 1:1:1 pro příjem dipraglurantu 50 mg, 100 mg nebo placeba) a prozkoumala účinnost 50 mg a 100 mg tablet s okamžitým uvolňováním (oproti placebu) na závažnosti a frekvenci známek a symptomů BSP pomocí objektivních měření, klinických hodnocení a výsledků hlášených pacientem.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
15

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Emory University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 85 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti se stanovenou diagnózou idiopatického benigního esenciálního blefarospasmu
  • Musel mít předchozí reakci na botulotoxin (BoNT) hlášenou v posledních 2 po sobě jdoucích injekčních cyklech
  • Poslední injekce BoNT alespoň 8 týdnů před screeningovým hodnocením
  • Pacient má při vstupu do studie příznaky blefarospasmu (BSP) střední závažnosti/frekvence.

Kritéria vyloučení:

  • BSP, o kterém je známo nebo existuje podezření, že je spojen se známou příčinou, jako je expozice neuroleptik, poranění nebo léze mozku, mrtvice, Parkinsonova choroba nebo související parkinsonismus
  • Anamnéza chirurgické intervence (např. hluboká mozková stimulace) nebo orbitální myektomie pro dystonii
  • Deaktivace apraxie otevírání očních víček
  • Jiné neurologické onemocnění (včetně psychiatrického onemocnění a/nebo kognitivní poruchy), které by podle názoru zkoušejícího ovlivnilo schopnost pacienta dokončit hodnocení studie.
  • Jiný významný zdravotní stav, který může ovlivnit bezpečnost pacienta nebo bránit adekvátní účasti ve studii.

Mohou platit další kritéria pro zařazení a vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Perorální odpovídající placebo tableta
Experimentální: Digraglurant 50 mg
Lék: Dipraglurant
Perorální tableta
Ostatní jména:
  • ADX48621
Experimentální: DiPraglurant 100 mg
Lék: Dipraglurant
Perorální tableta
Ostatní jména:
  • ADX48621

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost dipraglurantu měřená výskytem nežádoucích účinků
Časové okno: Výchozí stav ke dni 2
Primárním výsledkem bude testování bezpečnosti a snášenlivosti dipraglurantu u pacientů s blefarospasmem na základě výskytu nežádoucích účinků hlášených pacienty a/nebo zjištěných zkoušejícím na základě klinických hodnocení provedených během studie.
Výchozí stav ke dni 2
Analýza aktivity blikání pomocí počítačem řízeného motorického objektivního hodnocení (CMOR).
Časové okno: Výchozí stav ke dni 2
Videoanalýza, provedená nezávislým hodnotitelem, průměrného podílu doby zavření oka, závažnosti periokulárních spazmů a frekvence mrkání. Snížená doba zavření oka, závažnost periokulárních spazmů a frekvence mrkání svědčí o zlepšení symptomů blefarospasmu.
Výchozí stav ke dni 2
Skintronics nositelná analýza aktivity blikání
Časové okno: Výchozí stav ke dni 2
Analýza aktivity mrkání zaznamenané na nositelném zařízení Skintronics. Snížená aktivita mrkání indikuje zlepšení symptomů blefarospasmu.
Výchozí stav ke dni 2

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre závažnosti Jankovic Rating Scale (JRS).
Časové okno: Výchozí stav ke dni 2
JRS je klinicky hodnocená stupnice pro blefarospasmus. Intenzita spazmů očních víček se měří na základě 5 bodového systému hodnocení, kde 0 znamená žádné příznaky a 4 znamená nejzávažnější příznaky.
Výchozí stav ke dni 2
Frekvenční skóre Jankovic Rating Scale (JRS).
Časové okno: Výchozí stav ke dni 2
JRS je klinicky hodnocená stupnice pro blefarospasmus. Frekvence spasmů očních víček se měří na základě 5bodového systému hodnocení, kde 0 znamená žádné příznaky a 4 znamená příznaky nejvyšší frekvence.
Výchozí stav ke dni 2
Globální stupnice závažnosti dystonie (GDS)
Časové okno: Výchozí stav ke dni 2
GDS je klinicky hodnocená stupnice pro hodnocení závažnosti dystonie napříč více oblastmi těla. Každá oblast těla je hodnocena na stupnici od 0 do 10, kde 0 představuje žádnou dystonii a 10 představuje těžkou dystonii.
Výchozí stav ke dni 2
Nástroj pro fenotypování blefarospasmů (BPT)
Časové okno: Výchozí stav ke dni 2
BPT je klinicky hodnocená škála hodnotící 4 hlavní fenotypové prvky blefarospazmu pomocí 4bodové škály závažnosti a frekvence, kde 0 znamená žádné příznaky a 4 znamená nejvyšší frekvenci a/nebo nejzávažnější příznaky.
Výchozí stav ke dni 2
Stupnice závažnosti blefarospazmu (BSRS)
Časové okno: Výchozí stav ke dni 2
BSRS je klinicky hodnocená stupnice pro hodnocení závažnosti blefarospazmu na základě 6 klinických příznaků stavu. Celkové skóre je generováno na základě kombinovaného skóre závažnosti a frekvence a kde vyšší hodnota indikuje závažnější příznaky.
Výchozí stav ke dni 2
Klinické skóre globálního dojmu závažnosti (CGI-S).
Časové okno: Výchozí stav ke dni 2
Skóre CGI-S používá zkoušející k určení, v globálním smyslu, jak závažný je blefarospasmus pacientů v kontextu ostatních pacientů s blefarospasmem. Zvýšené skóre naznačuje závažnější příznaky.
Výchozí stav ke dni 2
Index postižení blefarospasmů (BSDI)
Časové okno: Výchozí stav ke dni 2
BSDI je šestipoložková škála invalidity hodnocená pacientem, která měří, jak blefarospasmus ovlivňuje aktivity každodenního života. Každá položka je hodnocena na 5bodové škále, aby se získalo celkové skóre až 30, kde vyšší skóre jednotlivé položky a vyšší celkové skóre indikují větší postižení pacienta.
Výchozí stav ke dni 2
Skóre PGI-C (Patient Global Impression of Change).
Časové okno: Výchozí stav ke dni 2
PGI-C skóre je pacientem hlášený výsledek, který hodnotí, jak moc se symptomy blefarospasmu zlepšily nebo zhoršily. Skóre 0 znamená žádnou změnu, negativní skóre až -3 znamená zhoršení a pozitivní skóre až 3 znamená zlepšení.
Výchozí stav ke dni 2

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Addex Pharma S.A.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
6. října 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
27. října 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
27. listopadu 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
29. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
31. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
3. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. září 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ADX48621-203

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení