Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Dipraglurantin (ADX48621) tutkiva tutkimus blefarospasmipotilaiden hoitoon

tiistai 30. syyskuuta 2025 päivittänyt: Addex Pharma S.A.

Tutkimusvaihe 2a satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus dipraglurantista (ADX48621) välittömästi vapautuvista tableteista potilailla, joilla on blefarospasmi

Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan dipraglurantin turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on blefarospasmi (BSP) (satunnaistettu 1:1:1 saamaan dipragluranttia 50 mg, 100 mg tai lumelääkettä) ja tutkia 50 mg:n ja 100 mg:n välittömästi vapautuvien tablettien tehoa. (verrattuna lumelääkkeeseen) BSP-oireiden vakavuudesta ja esiintymistiheydestä käyttämällä objektiivisia mittareita, kliinisiä arvioita ja potilaiden raportoimia tuloksia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
15

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Emory University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on todettu idiopaattinen hyvänlaatuinen essentiaalinen blefarospasmi
  • On täytynyt saada aikaisempi vaste botuliinitoksiinille (BoNT) raportoitu kahdella viimeisellä peräkkäisellä injektiosyklillä
  • Viimeinen BoNT-injektio vähintään 8 viikkoa ennen seulontaarviointia
  • Potilaalla on tutkimukseen tullessaan kohtalaisen vakavia/taajuisia luomihäiriön (BSP) piirteitä.

Poissulkemiskriteerit:

  • BSP, jonka tiedetään tai epäillään liittyvän tunnettuun syystä, kuten neuroleptialtistus, aivovamma tai vaurio, aivohalvaus, Parkinsonin tauti tai vastaava Parkinsonismi
  • Aiemmat kirurgiset toimenpiteet (esim. syväaivojen stimulaatio) tai orbitaalisen myektomia dystonian vuoksi
  • Silmäluomien avautumisen apraksian poistaminen käytöstä
  • Muu neurologinen sairaus (mukaan lukien psykiatrinen sairaus ja/tai kognitiivinen vajaatoiminta), joka tutkijan mielestä vaikuttaisi potilaan kykyyn suorittaa tutkimusarvioita.
  • Muu merkittävä sairaus, joka voi vaikuttaa potilaan turvallisuuteen tai estää riittävän osallistumisen tutkimukseen.

Muita protokollan määrittämiä sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Plasebo
Suun kautta yhteensopiva lumetabletti
Kokeellinen: Dipraglurantti 50 mg
Lääke: Dipraglurantti
Suun kautta otettava tabletti
Muut nimet:
  • ADX48621
Kokeellinen: Dipraglurantti 100 mg
Lääke: Dipraglurantti
Suun kautta otettava tabletti
Muut nimet:
  • ADX48621

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Dipraglurantin turvallisuus ja siedettävyys mitattuna haittatapahtumien ilmaantuvuuden perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 2
Ensisijainen tulos on dipraglurantin turvallisuuden ja siedettävyyden testaus potilailla, joilla on blefarospasmi potilaiden raportoimien ja/tai tutkijan tutkimuksen aikana tehtyjen kliinisten arvioiden perusteella tunnistamien haittatapahtumien ilmaantuvuuden perusteella.
Lähtötilanne päivään 2
Tietokoneistettu Motor Objective Rater (CMOR) -analyysi vilkkumisesta
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 2
Riippumattoman arvioijan suorittama videoanalyysi silmän sulkemisajan keskimääräisestä osuudesta, silmänympäryskouristusten vakavuudesta ja silmänräpäyksistä. Lyhentynyt silmien sulkeutumisaika, silmänympäryskouristusten vakavuus ja silmänräpäystiheys osoittavat blefarospasmin oireiden paranemista.
Lähtötilanne päivään 2
Skintronicsin puettavat analyysit räpyttelyaktiivisuudesta
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 2
Skintronicsin puettavan laitteen räpyttelyaktiivisuuden analyysi. Vähentynyt silmänräpäys on merkki blefarospasmin oireiden paranemisesta.
Lähtötilanne päivään 2

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Jankovic Rating Scale (JRS) -vakavuuspisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 2
JRS on kliinikon arvioima blefarospasmin asteikko. Silmäluomen kouristusten voimakkuus mitataan 5 pisteen luokitusjärjestelmällä, jossa 0 tarkoittaa, ettei oireita ole ja 4 tarkoittaa vakavimpia oireita.
Lähtötilanne päivään 2
Jankovic Rating Scale (JRS) -taajuuspisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 2
JRS on kliinikon arvioima blefarospasmin asteikko. Silmäluomen kouristusten esiintymistiheys mitataan 5 pisteen luokitusjärjestelmän perusteella, jossa 0 tarkoittaa, että ei oireita ja 4 tarkoittaa, että oireita esiintyy eniten.
Lähtötilanne päivään 2
Global Dystonia Severity Rating Scale (GDS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 2
GDS on kliinikon arvioima asteikko dystonian vakavuuden arvioimiseksi useilla kehon alueilla. Jokainen kehon alue on arvioitu asteikolla 0-10, jossa 0 tarkoittaa, ettei dystoniaa ole ja 10 tarkoittaa vakavaa dystoniaa.
Lähtötilanne päivään 2
Blefarospasmin fenotyyppityökalu (BPT)
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 2
BPT on kliinikkojen arvioima asteikko, joka arvioi 4 pääasiallista blefarospasmin fenotyyppistä elementtiä käyttämällä 4 pisteen vakavuutta ja esiintymistiheyttä koskevaa asteikkoa, jossa 0 ilmaisee, ettei oireita ole ja 4 tarkoittaa suurinta esiintymistiheyttä ja/tai vakavimpia oireita.
Lähtötilanne päivään 2
Blefarospasmin vakavuusluokitusasteikko (BSRS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 2
BSRS on kliinikon arvioima asteikko blefarospasmin vakavuuden arvioimiseksi tilan kuuden kliinisen ominaisuuden perusteella. Kokonaispistemäärä luodaan vakavuuden ja esiintymistiheyden yhdistetyn pistemäärän perusteella, ja korkeampi arvo osoittaa vakavampia oireita.
Lähtötilanne päivään 2
Kliinisen globaali vakavuusvaikutelma (CGI-S) -pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 2
Tutkija käyttää CGI-S-pistemäärää määrittääkseen globaalissa mielessä, kuinka vakava potilaiden blefarospasmi on muiden blefarospasmipotilaiden yhteydessä. Lisääntyneet pisteet osoittavat vakavampia oireita.
Lähtötilanne päivään 2
Blefarospasmivammaisuusindeksi (BSDI)
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 2
BSDI on 6 kohdan potilaiden arvioitu vammaisuusasteikko, joka mittaa, kuinka blefarospasmi vaikuttaa jokapäiväiseen elämään. Jokainen kohta pisteytetään 5 pisteen asteikolla, jolloin kokonaispistemääräksi saadaan jopa 30, jossa korkeampi yksittäisen kohteen pistemäärä ja korkeampi kokonaispistemäärä osoittavat potilaan suurempaa vammaa.
Lähtötilanne päivään 2
Potilaan globaali muutosvaikutelma (PGI-C) -pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 2
PGI-C-pistemäärä on potilaan raportoima tulos, joka arvioi, kuinka paljon blefarospasmin oireet ovat parantuneet tai pahentuneet. Pistemäärä 0 tarkoittaa, että muutosta ei ole tapahtunut, negatiiviset pisteet -3:een osoittavat pahenemista ja positiiviset pisteet jopa 3 osoittavat paranemista.
Lähtötilanne päivään 2

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Addex Pharma S.A.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Keskiviikko 6. lokakuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Torstai 27. lokakuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Sunnuntai 27. marraskuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 29. heinäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 24. elokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 31. elokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Perjantai 3. lokakuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 30. syyskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Maanantai 1. marraskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • ADX48621-203

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia