Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Eksplorativ undersøgelse af dipraglurant (ADX48621) til behandling af patienter med blefarospasme

30. september 2025 opdateret af: Addex Pharma S.A.

Eksplorativ fase 2a Randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af dipraglurant (ADX48621) tabletter med øjeblikkelig frigivelse hos patienter med blefarospasme

Denne undersøgelse er designet til at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​dipraglurant hos patienter med blefarospasme (BSP) (randomiseret 1:1:1 til at modtage dipraglurant 50 mg, 100 mg eller placebo) og undersøge effektiviteten af ​​50 mg og 100 mg tabletter med øjeblikkelig frigivelse (versus placebo) om sværhedsgraden og hyppigheden af ​​BSP-tegn og -symptomer ved hjælp af objektive mål, kliniske vurderinger og patientrapporterede resultater.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
15

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Emory University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med en etableret diagnose af idiopatisk benign essentiel blefarospasme
  • Skal have haft tidligere respons på botulinumtoksin (BoNT) rapporteret på de sidste 2 på hinanden følgende injektionscyklusser
  • Sidste injektion af BoNT mindst 8 uger før screeningsvurderinger
  • Patienten oplever træk af blefarospasme (BSP) af moderat sværhedsgrad/hyppighed ved start af undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • BSP, der vides eller mistænkes for at være forbundet med en kendt årsag såsom neuroleptisk eksponering, hjerneskade eller læsion, slagtilfælde, Parkinsons sygdom eller relaterede Parkinsonismer
  • Anamnese med kirurgisk indgreb (f.eks. dyb hjernestimulering) eller orbital myektomi for dystoni
  • Inaktiverer øjenlågsåbningsapraksi
  • Anden neurologisk sygdom (herunder psykiatrisk sygdom og/eller kognitiv svækkelse), der efter investigators opfattelse vil påvirke patientens evne til at gennemføre undersøgelsesvurderinger.
  • Anden væsentlig medicinsk tilstand, der kan påvirke patientens sikkerhed eller udelukke tilstrækkelig deltagelse i undersøgelsen.

Andre protokoldefinerede inklusions- og eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Oral matchende placebotablet
Eksperimentel: Dipraglurant 50 mg
Medicin: Dipraglurant
Oral tablet
Andre navne:
  • ADX48621
Eksperimentel: Dipraglurant 100 mg
Medicin: Dipraglurant
Oral tablet
Andre navne:
  • ADX48621

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet af dipraglurant målt ved forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Baseline til dag 2
Det primære resultat vil være at teste sikkerheden og tolerabiliteten af ​​dipraglurant hos patienter med blefarospasme baseret på forekomsten af ​​bivirkninger rapporteret af patienter og/eller som identificeret af investigator baseret på kliniske vurderinger udført under undersøgelsen.
Baseline til dag 2
Computerized Motor Objective Rater (CMOR) analyse af blinkende aktivitet
Tidsramme: Baseline til dag 2
Videoanalyse af en uafhængig vurderer af den gennemsnitlige andel af øjets lukketid, sværhedsgraden af ​​periokulære spasmer og blinkhastighed. Nedsat øjenlukketid, sværhedsgraden af ​​periokulære spasmer og blinkhastighed indikerer forbedring af blefarospasmesymptomer.
Baseline til dag 2
Skintronics wearable analyse af blinkende aktivitet
Tidsramme: Baseline til dag 2
Analyse af blinkeaktivitet som registreret på den bærbare Skintronics-enhed. Nedsat blinkaktivitet indikerer forbedring af blefarospasmesymptomer.
Baseline til dag 2

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Jankovic Rating Scale (JRS) sværhedsgrad
Tidsramme: Baseline til dag 2
JRS er en kliniker vurderet skala for blefarospasme. Intensiteten af ​​øjenlågsspasmer måles ud fra et 5-punktssystem, hvor 0 indikerer ingen symptomer og 4 indikerer de mest alvorlige symptomer.
Baseline til dag 2
Jankovic Rating Scale (JRS) frekvensscore
Tidsramme: Baseline til dag 2
JRS er en kliniker vurderet skala for blefarospasme. Hyppigheden af ​​øjenlågsspasmer måles ud fra et 5-punkts graderingssystem, hvor 0 indikerer ingen symptomer og 4 indikerer højest hyppige symptomer.
Baseline til dag 2
Global Dystonia Severity Rating Scale (GDS)
Tidsramme: Baseline til dag 2
GDS er en kliniker vurderet skala til vurdering af sværhedsgraden af ​​dystoni på tværs af flere kropsregioner. Hver kropsregion vurderes på en skala fra 0-10, hvor 0 repræsenterer ingen dystoni og 10 repræsenterer svær dystoni.
Baseline til dag 2
Blefarospasme fænotypeværktøj (BPT)
Tidsramme: Baseline til dag 2
BPT er en kliniker vurderet skala, der vurderer 4 vigtige fænotypiske elementer af blefarospasme ved hjælp af en 4-punkts skala for sværhedsgrad og hyppighed, hvor 0 indikerer ingen symptomer og 4 indikerer den højeste hyppighed og/eller mest alvorlige symptomer.
Baseline til dag 2
Blefarospasme-sværhedsgradsskala (BSRS)
Tidsramme: Baseline til dag 2
BSRS er en kliniker vurderet skala til vurdering af sværhedsgraden af ​​blefarospasme baseret på 6 kliniske træk ved tilstanden. En samlet score genereres baseret på den kombinerede score for sværhedsgrad og hyppighed, og hvor en højere værdi indikerer mere alvorlige symptomer.
Baseline til dag 2
Klinikerens Global Impression of Severity (CGI-S) score
Tidsramme: Baseline til dag 2
CGI-S-scoren bruges af investigator til at bestemme, i global forstand, hvor alvorlig patientens blefarospasme er i sammenhæng med andre blefarospasmepatienter. Øget score indikerer mere alvorlige symptomer.
Baseline til dag 2
Blefarospasme Disability Index (BSDI)
Tidsramme: Baseline til dag 2
BSDI er en 6-punkts patientvurderet handicapskala, der måler, hvordan blefarospasme påvirker dagligdagens aktiviteter. Hvert emne bedømmes på en 5-punktsskala for at give en samlet score på op til 30, hvor en højere individuel emnescore og en højere totalscore indikerer større handicap for patienten.
Baseline til dag 2
Patient Global Impression of Change (PGI-C) score
Tidsramme: Baseline til dag 2
PGI-C-scoren er et patientrapporteret resultat, der vurderer, hvor meget blefarospasmesymptomerne er forbedret eller forværret. En score på 0 indikerer ingen ændring, negative score ned til -3 indikerer forværring, og positive score på op til 3 indikerer forbedring.
Baseline til dag 2

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Addex Pharma S.A.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
6. oktober 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
27. oktober 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
27. november 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. august 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
31. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
3. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. september 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ADX48621-203

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger