Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utforskende studie av dipraglurant (ADX48621) for behandling av pasienter med blefarospasme

30. september 2025 oppdatert av: Addex Pharma S.A.

Utforskende fase 2a Randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av dipraglurant (ADX48621) tabletter med umiddelbar frigivelse hos pasienter med blefarospasme

Denne studien er designet for å vurdere sikkerheten og toleransen til dipraglurant hos pasienter med blefarospasme (BSP) (randomisert 1:1:1 for å motta dipraglurant 50 mg, 100 mg eller placebo) og utforske effekten av 50 mg og 100 mg tabletter med umiddelbar frigjøring (versus placebo) om alvorlighetsgraden og frekvensen av BSP-tegn og -symptomer ved bruk av objektive mål, kliniske vurderinger og pasientrapporterte utfall.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
15

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Emory University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 85 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med etablert diagnose av idiopatisk benign essensiell blefarospasme
  • Må ha hatt tidligere respons på botulinumtoksin (BoNT) rapportert på de siste 2 påfølgende injeksjonssyklusene
  • Siste injeksjon av BoNT minst 8 uker før screeningsvurderinger
  • Pasienten opplever funksjoner av blefarospasme (BSP) av moderat alvorlighetsgrad/hyppighet ved studiestart.

Ekskluderingskriterier:

  • BSP som er kjent eller mistenkt å være assosiert med en kjent årsak som nevroleptisk eksponering, hjerneskade eller lesjon, hjerneslag, Parkinsons sykdom eller relaterte Parkinsonisms
  • Historie med kirurgisk inngrep (f.eks. dyp hjernestimulering) eller orbital myektomi for dystoni
  • Deaktiverer øyelokksåpningsapraksi
  • Annen nevrologisk sykdom (inkludert psykiatrisk sykdom og/eller kognitiv svikt) som etter utrederens oppfatning vil påvirke pasientens evne til å gjennomføre studievurderinger.
  • Andre betydelige medisinske tilstander som kan påvirke pasientens sikkerhet eller hindre tilstrekkelig deltakelse i studien.

Andre protokolldefinerte inkluderings- og eksklusjonskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Oral matchende placebotablett
Eksperimentell: Dipraglurant 50 mg
Legemiddel: Dipraglurant
Oral tablett
Andre navn:
  • ADX48621
Eksperimentell: Dipraglurant 100 mg
Legemiddel: Dipraglurant
Oral tablett
Andre navn:
  • ADX48621

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og toleranse for dipraglurant målt ved forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: Grunnlinje til dag 2
Det primære resultatet vil være å teste sikkerheten og toleransen til dipraglurant hos pasienter med blefarospasme basert på forekomsten av bivirkninger rapportert av pasienter og/eller identifisert av etterforskeren basert på kliniske vurderinger utført under studien.
Grunnlinje til dag 2
Computerized Motor Objective Rater (CMOR) analyse av blinkende aktivitet
Tidsramme: Grunnlinje til dag 2
Videoanalyse, av en uavhengig vurderer, av gjennomsnittlig andel av øyelukketid, alvorlighetsgraden av periokulære spasmer og blinkfrekvens. Redusert øyelukketid, alvorlighetsgraden av periokulære spasmer og blinkfrekvens indikerer bedring av blefarospasmesymptomer.
Grunnlinje til dag 2
Skintronics bærbar analyse av blinkeaktivitet
Tidsramme: Grunnlinje til dag 2
Analyse av blinkeaktivitet som registrert på den bærbare Skintronics-enheten. Redusert blinkeaktivitet indikerer bedring av blefarospasmesymptomer.
Grunnlinje til dag 2

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Jankovic Rating Scale (JRS) alvorlighetsgrad
Tidsramme: Grunnlinje til dag 2
JRS er en klinikervurdert skala for blefarospasme. Intensiteten til øyelokkspasmer måles basert på et 5-punkts graderingssystem der 0 indikerer ingen symptomer og 4 indikerer de mest alvorlige symptomene.
Grunnlinje til dag 2
Jankovic Rating Scale (JRS) frekvensscore
Tidsramme: Grunnlinje til dag 2
JRS er en klinikervurdert skala for blefarospasme. Hyppigheten av øyelokkspasmer måles basert på et 5-punkts graderingssystem der 0 indikerer ingen symptomer og 4 indikerer høyest frekvens symptomer.
Grunnlinje til dag 2
Global Dystonia Severity Rating Scale (GDS)
Tidsramme: Grunnlinje til dag 2
GDS er en klinikervurdert skala for vurdering av alvorlighetsgraden av dystoni på tvers av flere kroppsregioner. Hver kroppsregion er vurdert på en skala fra 0-10 der 0 representerer ingen dystoni og 10 representerer alvorlig dystoni.
Grunnlinje til dag 2
Blefarospasme-fenotypingsverktøy (BPT)
Tidsramme: Grunnlinje til dag 2
BPT er en skala med rangering av klinikere som vurderer 4 hovedfenotypiske elementer av blefarospasme ved å bruke en 4-punkts skala for alvorlighetsgrad og frekvens, der 0 indikerer ingen symptomer og 4 indikerer høyeste frekvens og/eller alvorligste symptomer.
Grunnlinje til dag 2
Blefarospasme Alvorlighetsskala (BSRS)
Tidsramme: Grunnlinje til dag 2
BSRS er en klinikervurdert skala for vurdering av alvorlighetsgraden av blefarospasme basert på 6 kliniske trekk ved tilstanden. En totalscore genereres basert på den kombinerte skåren for alvorlighetsgrad og frekvens og hvor en høyere verdi indikerer mer alvorlige symptomer.
Grunnlinje til dag 2
Klinikerens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (CGI-S) poengsum
Tidsramme: Grunnlinje til dag 2
CGI-S-skåren brukes av etterforskeren for å bestemme, i global forstand, hvor alvorlig pasientens blefarospasme er i sammenheng med andre blefarospasmepasienter. Økt skår indikerer mer alvorlige symptomer.
Grunnlinje til dag 2
Blefarospasme Disability Index (BSDI)
Tidsramme: Grunnlinje til dag 2
BSDI er en 6-punkts pasientvurdert funksjonshemmingsskala som måler hvordan blefarospasme påvirker dagliglivets aktiviteter. Hvert element skåres på en 5-punkts skala for å gi en totalscore på opptil 30, der en høyere individuell elementscore og en høyere totalscore indikerer større funksjonshemming for pasienten.
Grunnlinje til dag 2
Patient Global Impression of Change (PGI-C) score
Tidsramme: Grunnlinje til dag 2
PGI-C-skåren er et pasientrapportert resultat som vurderer hvor mye blefarospasmesymptomene har forbedret eller forverret. En skår på 0 indikerer ingen endring, negative skårer ned til -3 indikerer forverring, og positive skårer på opptil 3 indikerer forbedring.
Grunnlinje til dag 2

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Addex Pharma S.A.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
6. oktober 2021

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
27. oktober 2022

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
27. november 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
29. juli 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
24. august 2021

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
31. august 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
3. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
30. september 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. november 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • ADX48621-203

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger