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Estudio exploratorio de dipraglurant (ADX48621) para el tratamiento de pacientes con blefaroespasmo

30 de septiembre de 2025 actualizado por: Addex Pharma S.A.

Estudio de fase 2a exploratorio, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de dipraglurant (ADX48621) comprimidos de liberación inmediata en pacientes con blefaroespasmo

Este estudio está diseñado para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de dipraglurant en pacientes con blefaroespasmo (BSP) (aleatorizados 1:1:1 para recibir dipraglurant 50 mg, 100 mg o placebo) y explorar la eficacia de las tabletas de liberación inmediata de 50 mg y 100 mg. (frente a placebo) sobre la gravedad y la frecuencia de los signos y síntomas de BSP utilizando medidas objetivas, calificaciones clínicas y resultados informados por los pacientes.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
15

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Emory University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años a 85 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes con diagnóstico establecido de blefaroespasmo esencial benigno idiopático
  • Debe haber tenido una respuesta previa a la toxina botulínica (BoNT) informada en los últimos 2 ciclos de inyección consecutivos
  • Última inyección de BoNT al menos 8 semanas antes de las evaluaciones de detección
  • El paciente experimenta características de blefaroespasmo (BSP) de gravedad/frecuencia moderada al ingresar al estudio.

Criterio de exclusión:

  • BSP que se sabe o se sospecha que está asociado con una causa conocida, como exposición a neurolépticos, lesión o lesión cerebral, accidente cerebrovascular, enfermedad de Parkinson o parkinsonismos relacionados
  • Antecedentes de intervención quirúrgica (p. ej., estimulación cerebral profunda) o miectomía orbitaria por distonía
  • Inhabilitación de la apraxia de apertura de párpados
  • Otra enfermedad neurológica (incluida la enfermedad psiquiátrica y/o el deterioro cognitivo) que, en opinión del investigador, afectaría la capacidad del paciente para completar las evaluaciones del estudio.
  • Otra condición médica significativa que pueda afectar la seguridad del paciente o impedir la participación adecuada en el estudio.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión y exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
Tableta de placebo oral equivalente
Experimental: Dipraglurante 50 mg
Droga: Dipraglurante
Tableta oral
Otros nombres:
  • ADX48621
Experimental: Dipraglurante 100 mg
Droga: Dipraglurante
Tableta oral
Otros nombres:
  • ADX48621

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad de dipraglurant medida por la incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Línea de base al día 2
El resultado principal será probar la seguridad y la tolerabilidad de dipraglurant en pacientes con blefaroespasmo en función de la incidencia de eventos adversos informados por los pacientes y/o identificados por el investigador en función de las evaluaciones clínicas realizadas durante el estudio.
Línea de base al día 2
Análisis de la actividad de parpadeo del evaluador objetivo motor computarizado (CMOR)
Periodo de tiempo: Línea de base al día 2
Análisis de video, realizado por un evaluador independiente, de la proporción media del tiempo de cierre del ojo, la gravedad de los espasmos perioculares y la frecuencia de parpadeo. La disminución del tiempo de cierre de los ojos, la gravedad de los espasmos perioculares y la velocidad de parpadeo indican una mejora de los síntomas del blefaroespasmo.
Línea de base al día 2
Análisis portátil Skintronics de la actividad de parpadeo
Periodo de tiempo: Línea de base al día 2
Análisis de la actividad de parpadeo registrada en el dispositivo portátil Skintronics. La disminución de la actividad de parpadeo indica una mejora de los síntomas del blefaroespasmo.
Línea de base al día 2

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación de gravedad de la escala de calificación de Jankovic (JRS)
Periodo de tiempo: Línea de base al día 2
El JRS es una escala calificada por médicos para el blefaroespasmo. La intensidad de los espasmos de los párpados se mide en base a un sistema de calificación de 5 puntos donde 0 indica ausencia de síntomas y 4 indica los síntomas más graves.
Línea de base al día 2
Puntuación de frecuencia de la escala de clasificación de Jankovic (JRS)
Periodo de tiempo: Línea de base al día 2
El JRS es una escala calificada por médicos para el blefaroespasmo. La frecuencia de los espasmos de los párpados se mide en base a un sistema de calificación de 5 puntos donde 0 indica ausencia de síntomas y 4 indica síntomas de mayor frecuencia.
Línea de base al día 2
Escala global de calificación de la gravedad de la distonía (GDS)
Periodo de tiempo: Línea de base al día 2
El GDS es una escala calificada por médicos para la evaluación de la gravedad de la distonía en múltiples regiones del cuerpo. Cada región del cuerpo se califica en una escala de 0 a 10, donde 0 representa ausencia de distonía y 10 representa distonía grave.
Línea de base al día 2
Herramienta de fenotipado de blefaroespasmo (BPT)
Periodo de tiempo: Línea de base al día 2
El BPT es una escala calificada por médicos que evalúa 4 elementos fenotípicos principales del blefaroespasmo utilizando una escala de 4 puntos para la gravedad y la frecuencia, donde 0 indica ausencia de síntomas y 4 indica la frecuencia más alta y/o los síntomas más graves.
Línea de base al día 2
Escala de calificación de gravedad del blefaroespasmo (BSRS)
Periodo de tiempo: Línea de base al día 2
La BSRS es una escala calificada por médicos para calificar la gravedad del blefaroespasmo en función de 6 características clínicas de la afección. Se genera una puntuación total basada en la puntuación combinada de gravedad y frecuencia, y donde un valor más alto indica síntomas más graves.
Línea de base al día 2
Puntuación de la impresión global de gravedad del médico (CGI-S)
Periodo de tiempo: Línea de base al día 2
El investigador utiliza la puntuación CGI-S para determinar, en un sentido global, qué tan grave es el blefaroespasmo del paciente en el contexto de otros pacientes con blefaroespasmo. Las puntuaciones más altas indican síntomas más graves.
Línea de base al día 2
Índice de discapacidad por blefaroespasmo (BSDI)
Periodo de tiempo: Línea de base al día 2
El BSDI es una escala de discapacidad calificada por el paciente de 6 ítems que mide cómo el blefaroespasmo afecta las actividades de la vida diaria. Cada elemento se califica en una escala de 5 puntos para producir una puntuación total de hasta 30, donde una puntuación individual más alta y una puntuación total más alta indican una mayor discapacidad para el paciente.
Línea de base al día 2
Puntuación de la Impresión Global del Cambio del Paciente (PGI-C)
Periodo de tiempo: Línea de base al día 2
La puntuación PGI-C es un resultado informado por el paciente que evalúa cuánto han mejorado o empeorado los síntomas del blefaroespasmo. Una puntuación de 0 indica que no hay cambios, las puntuaciones negativas de hasta -3 indican un empeoramiento y las puntuaciones positivas de hasta 3 indican una mejora.
Línea de base al día 2

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Addex Pharma S.A.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
6 de octubre de 2021

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
27 de octubre de 2022

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
27 de noviembre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
29 de julio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
24 de agosto de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
31 de agosto de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
3 de octubre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
30 de septiembre de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de noviembre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • ADX48621-203

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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