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Studio esplorativo di Dipraglurant (ADX48621) per il trattamento di pazienti con blefarospasmo

30 settembre 2025 aggiornato da: Addex Pharma S.A.

Studio esplorativo di fase 2a randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su compresse a rilascio immediato di Dipraglurant (ADX48621) in pazienti con blefarospasmo

Questo studio è progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità del dipraglurant in pazienti con blefarospasmo (BSP) (randomizzati 1:1:1 per ricevere dipraglurant 50 mg, 100 mg o placebo) ed esplorare l'efficacia delle compresse a rilascio immediato da 50 mg e 100 mg (rispetto al placebo) sulla gravità e la frequenza dei segni e sintomi di BSP utilizzando misure oggettive, valutazioni cliniche e risultati riportati dai pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
15

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Emory University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con diagnosi accertata di blefarospasmo essenziale benigno idiopatico
  • Deve aver avuto una risposta precedente alla tossina botulinica (BoNT) segnalata negli ultimi 2 cicli di iniezione consecutivi
  • Ultima iniezione di BoNT almeno 8 settimane prima delle valutazioni di screening
  • Il paziente presenta caratteristiche di blefarospasmo (BSP) di moderata gravità/frequenza all'ingresso nello studio.

Criteri di esclusione:

  • BSP noto o sospettato di essere associato a una causa nota come esposizione a neurolettici, lesioni o lesioni cerebrali, ictus, morbo di Parkinson o parkinsonismi correlati
  • Storia di intervento chirurgico (ad esempio, stimolazione cerebrale profonda) o miectomia orbitale per distonia
  • Disabilitante apertura delle palpebre aprassia
  • Altre malattie neurologiche (incluse malattie psichiatriche e/o compromissione cognitiva) che, secondo l'opinione dello sperimentatore, influirebbero sulla capacità del paziente di completare le valutazioni dello studio.
  • Altre condizioni mediche significative che possono influire sulla sicurezza del paziente o precludere un'adeguata partecipazione allo studio.

Possono essere applicati altri criteri di inclusione ed esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Compressa orale corrispondente al placebo
Sperimentale: Dipraglurant 50 mg
Droga: Dipraglurante
Compressa orale
Altri nomi:
  • ADX48621
Sperimentale: Dipraglurant 100 mg
Droga: Dipraglurante
Compressa orale
Altri nomi:
  • ADX48621

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità del dipraglurant misurata dall'incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 2
L'esito primario sarà testare la sicurezza e la tollerabilità del dipraglurant nei pazienti con blefarospasmo sulla base dell'incidenza di eventi avversi riportati dai pazienti e/o identificati dallo sperimentatore sulla base delle valutazioni cliniche condotte durante lo studio.
Dal basale al giorno 2
Analisi CMOR (Computerized Motor Objective Rater) dell'attività di ammiccamento
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 2
Analisi video, da parte di un valutatore indipendente, della proporzione media del tempo di chiusura degli occhi, della gravità degli spasmi perioculari e della frequenza di ammiccamento. La diminuzione del tempo di chiusura degli occhi, la gravità degli spasmi perioculari e la frequenza delle palpebre indicano un miglioramento dei sintomi del blefarospasmo.
Dal basale al giorno 2
Analisi indossabile Skintronics dell'attività lampeggiante
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 2
Analisi dell'attività di lampeggiamento registrata sul dispositivo indossabile Skintronics. La diminuzione dell'attività delle palpebre indica un miglioramento dei sintomi del blefarospasmo.
Dal basale al giorno 2

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio di gravità della Jankovic Rating Scale (JRS).
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 2
Il JRS è una scala valutata dal medico per il blefarospasmo. L'intensità degli spasmi palpebrali viene misurata sulla base di un sistema di classificazione a 5 punti in cui 0 indica nessun sintomo e 4 indica i sintomi più gravi.
Dal basale al giorno 2
Punteggio di frequenza della Jankovic Rating Scale (JRS).
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 2
Il JRS è una scala valutata dal medico per il blefarospasmo. La frequenza degli spasmi palpebrali viene misurata sulla base di un sistema di classificazione a 5 punti in cui 0 indica nessun sintomo e 4 indica la frequenza più alta dei sintomi.
Dal basale al giorno 2
Scala globale di valutazione della gravità della distonia (GDS)
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 2
La GDS è una scala valutata dal medico per la valutazione della gravità della distonia in più regioni del corpo. Ogni regione del corpo è valutata su una scala da 0 a 10 dove 0 rappresenta nessuna distonia e 10 rappresenta una grave distonia.
Dal basale al giorno 2
Strumento per la fenotipizzazione del blefarospasmo (BPT)
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 2
La BPT è una scala valutata dal medico che valuta i 4 principali elementi fenotipici del blefarospasmo utilizzando una scala a 4 punti per gravità e frequenza, dove 0 indica assenza di sintomi e 4 indica la frequenza più alta e/o i sintomi più gravi.
Dal basale al giorno 2
Scala di valutazione della gravità del blefarospasmo (BSRS)
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 2
Il BSRS è una scala valutata dal medico per valutare la gravità del blefarospasmo basata su 6 caratteristiche cliniche della condizione. Viene generato un punteggio totale basato sul punteggio combinato per gravità e frequenza e dove un valore più alto indica sintomi più gravi.
Dal basale al giorno 2
Punteggio Global Impression of Severity (CGI-S) del medico
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 2
Il punteggio CGI-S viene utilizzato dallo sperimentatore per determinare, in senso globale, quanto sia grave il blefarospasmo del paziente nel contesto di altri pazienti con blefarospasmo. Punteggi aumentati indicano sintomi più gravi.
Dal basale al giorno 2
Indice di disabilità del blefarospasmo (BSDI)
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 2
La BSDI è una scala di disabilità valutata dal paziente a 6 elementi che misura gli effetti del blefarospasmo sulle attività della vita quotidiana. Ogni elemento viene valutato su una scala a 5 punti per produrre un punteggio totale fino a 30, dove un punteggio individuale più alto e un punteggio totale più alto indicano una maggiore disabilità per il paziente.
Dal basale al giorno 2
Punteggio dell'impressione globale del cambiamento (PGI-C) del paziente
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 2
Il punteggio PGI-C è un risultato riportato dal paziente che valuta quanto i sintomi del blefarospasmo sono migliorati o peggiorati. Un punteggio pari a 0 indica nessun cambiamento, i punteggi negativi fino a -3 indicano un peggioramento e i punteggi positivi fino a 3 indicano un miglioramento.
Dal basale al giorno 2

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Addex Pharma S.A.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
6 ottobre 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
27 ottobre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
27 novembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
29 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
31 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
3 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 settembre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ADX48621-203

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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