Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie eksploracyjne Dipraglurantu (ADX48621) w leczeniu pacjentów z kurczem powiek

30 września 2025 zaktualizowane przez: Addex Pharma S.A.

Faza eksploracyjna 2a Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie leku Dipraglurant (ADX48621) w postaci tabletek o natychmiastowym uwalnianiu u pacjentów z kurczem powiek

Badanie to ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji dipraglurantu u pacjentów ze skurczem powiek (BSP) (randomizowanych w stosunku 1:1:1 do grupy otrzymującej dipraglurant w dawce 50 mg, 100 mg lub placebo) oraz zbadanie skuteczności tabletek o natychmiastowym uwalnianiu 50 mg i 100 mg (w porównaniu z placebo) na temat ciężkości i częstości objawów przedmiotowych i podmiotowych BSP przy użyciu obiektywnych pomiarów, ocen klinicznych i wyników zgłaszanych przez pacjentów.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
15

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Emory University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z ustalonym rozpoznaniem idiopatycznego łagodnego samoistnego kurczu powiek
  • Musi mieć wcześniejszą odpowiedź na toksynę botulinową (BoNT) zgłoszoną w ciągu ostatnich 2 kolejnych cykli wstrzyknięć
  • Ostatnie wstrzyknięcie BoNT co najmniej 8 tygodni przed ocenami przesiewowymi
  • Na początku badania u pacjenta występują cechy skurczu powiek (BSP) o umiarkowanym nasileniu/częstości.

Kryteria wyłączenia:

  • BSP, o którym wiadomo lub podejrzewa się, że jest związany ze znaną przyczyną, taką jak ekspozycja na neuroleptyki, uszkodzenie lub uszkodzenie mózgu, udar, choroba Parkinsona lub pokrewne parkinsonizmy
  • Historia interwencji chirurgicznej (np. głębokiej stymulacji mózgu) lub miektomii oczodołu z powodu dystonii
  • Wyłączenie apraksji otwierania powiek
  • Inna choroba neurologiczna (w tym choroba psychiczna i/lub upośledzenie funkcji poznawczych), która w opinii badacza mogłaby wpłynąć na zdolność pacjenta do ukończenia badań.
  • Inny istotny stan chorobowy, który może mieć wpływ na bezpieczeństwo pacjenta lub uniemożliwić odpowiedni udział w badaniu.

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia i wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Doustna tabletka placebo
Eksperymentalny: Dipraglurant 50 mg
Lek: Dipraglurant
Tabletka doustna
Inne nazwy:
  • ADX48621
Eksperymentalny: Dipraglurant 100 mg
Lek: Dipraglurant
Tabletka doustna
Inne nazwy:
  • ADX48621

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja dipraglurantu mierzona częstością występowania działań niepożądanych
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 2
Podstawowym wynikiem będzie zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji dipraglurantu u pacjentów z kurczem powiek w oparciu o częstość występowania zdarzeń niepożądanych zgłaszanych przez pacjentów i/lub zidentyfikowanych przez Badacza na podstawie ocen klinicznych przeprowadzonych podczas badania.
Linia bazowa do dnia 2
Skomputeryzowana analiza obiektywnej oceny motorycznej (CMOR) aktywności mrugania
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 2
Analiza wideo przeprowadzona przez niezależnego oceniającego średniego odsetka czasu zamknięcia oczu, nasilenia skurczów okołogałkowych i częstości mrugania. Skrócenie czasu zamykania oczu, nasilenia skurczów okołogałkowych i częstości mrugania wskazuje na poprawę objawów kurczu powiek.
Linia bazowa do dnia 2
Skintronics wearable analiza aktywności mrugania
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 2
Analiza aktywności mrugania zarejestrowanej na urządzeniu do noszenia Skintronics. Zmniejszona aktywność mrugania wskazuje na poprawę objawów kurczu powiek.
Linia bazowa do dnia 2

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala oceny Jankovicia (JRS).
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 2
JRS to skala oceniana przez klinicystów dla kurczu powiek. Intensywność skurczów powiek mierzy się na podstawie 5-stopniowego systemu ocen, gdzie 0 oznacza brak objawów, a 4 najcięższe objawy.
Linia bazowa do dnia 2
Skala ocen Jankovicia (JRS).
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 2
JRS to skala oceniana przez klinicystów dla kurczu powiek. Częstość skurczów powiek jest mierzona na podstawie 5-punktowego systemu oceny, gdzie 0 oznacza brak objawów, a 4 oznacza objawy o najwyższej częstości.
Linia bazowa do dnia 2
Globalna Skala Oceny Nasilenia Dystonii (GDS)
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 2
GDS to skala oceniana przez klinicystów, służąca do oceny ciężkości dystonii w wielu regionach ciała. Każdy obszar ciała jest oceniany w skali od 0 do 10, gdzie 0 oznacza brak dystonii, a 10 oznacza ciężką dystonię.
Linia bazowa do dnia 2
Narzędzie do fenotypowania kurczu powiek (BPT)
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 2
BPT to skala oceniana przez klinicystów, oceniająca 4 główne elementy fenotypowe kurczu powiek przy użyciu 4-punktowej skali nasilenia i częstości, gdzie 0 oznacza brak objawów, a 4 oznacza najwyższą częstość i/lub najcięższe objawy.
Linia bazowa do dnia 2
Skala oceny ciężkości kurczu powiek (BSRS)
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 2
BSRS to oceniana przez klinicystów skala służąca do oceny nasilenia kurczu powiek w oparciu o 6 cech klinicznych tego stanu. Całkowity wynik jest generowany na podstawie połączonego wyniku dla ciężkości i częstości, gdzie wyższa wartość wskazuje na cięższe objawy.
Linia bazowa do dnia 2
Skala ogólnego wrażenia ciężkości klinicysty (CGI-S).
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 2
Wynik CGI-S jest używany przez Badacza do określenia, w sensie globalnym, jak ciężki jest kurcz powiek pacjenta w kontekście innych pacjentów z kurcz powiek. Podwyższone wyniki wskazują na cięższe objawy.
Linia bazowa do dnia 2
Wskaźnik niepełnosprawności z powodu skurczu powiek (BSDI)
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 2
BSDI to 6-punktowa skala niepełnosprawności oceniana przez pacjenta, która mierzy, w jaki sposób kurcz powiek wpływa na codzienne czynności. Każda pozycja jest oceniana w 5-punktowej skali, aby uzyskać łączny wynik do 30, gdzie wyższy wynik pojedynczej pozycji i wyższy wynik całkowity wskazują na większą niepełnosprawność pacjenta.
Linia bazowa do dnia 2
Wynik ogólnego wrażenia zmiany (PGI-C) pacjenta
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 2
Wynik PGI-C to wynik zgłaszany przez pacjenta, który ocenia stopień poprawy lub pogorszenia objawów kurczu powiek. Wynik 0 oznacza brak zmian, wyniki ujemne do -3 oznaczają pogorszenie, a wyniki dodatnie do 3 oznaczają poprawę.
Linia bazowa do dnia 2

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Addex Pharma S.A.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
6 października 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
27 października 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
27 listopada 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
29 lipca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
31 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
3 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 września 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ADX48621-203

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami