Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Registr Thiola EC Therapy

28. února 2024 aktualizováno: NYU Langone Health

Otevřený prospektivní observační registr terapie Thiola EC Therapy

Thiola EC představuje několik modifikací Thioly, které slibují lepší a účinnější terapii cystinurie. Za prvé, velikost pilulek se změnila ze 100 mg na 300 mg, což znamená, že typická zátěž pilulkami se sníží z průměrných 10 pilulek denně na 3–5 pilulek denně. Tuto změnu uvítají pacienti, jejichž příjem tekutin a podávání citrátu draselného je každodenní povinností. Za druhé, přípravek je nyní enterosolventně potažen a formulován tak, aby nabízel zpožděné uvolňování aktivního tioproninu. A konečně, Thiola EC může být užíván s jídlem, což je zlepšení oproti nepohodlnému dávkovacímu režimu Thioly, který lze užívat pouze jednu hodinu před jídlem nebo dvě hodiny po jídle. Tyto změny mohou ovlivnit komplianci a profily vedlejších účinků ve srovnání s těmi u přípravku Thiola. V kombinaci s citrátem draselným nebo jinými alkalickými přípravky jsou nepříznivé GI účinky u aktivně léčených pacientů s cystinurií relativně časté. Je možné, že GI nežádoucí účinky mohou být sníženy Thiola EC.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
25

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27708
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • University of Texas Southwestern

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s cystinurií na Thiola EC.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. 18 let nebo starší
  2. Pacienti s cystinurií a ledvinovými kameny v anamnéze
  3. Užívání Thiola EC
  4. Ochotný a schopný poskytnout souhlas

Kritéria vyloučení:

1. Nelze podepsat informovaný souhlas.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre kvality života Wisconsin Stone (WiSQoL).
Časové okno: Základní linie
Dotazník WiSQoL je navržen tak, aby porozuměl kvalitě života pacientů s ledvinovými kameny v anamnéze. Existuje 7 hlavních otázek, z nichž každá má podotázky. Otázky jsou zodpovězeny na škále od 1 (velmi pravdivé / vždy nebo téměř vždy) do 5 (vůbec ne pravdivé / vůbec ne, nikdy). Celkový rozsah otázek je 28-140; čím nižší skóre, tím horší kvalita života.
Základní linie
Skóre kvality života Wisconsin Stone (WiSQoL).
Časové okno: 6. měsíc
Dotazník WiSQoL je navržen tak, aby porozuměl kvalitě života pacientů s ledvinovými kameny v anamnéze. Existuje 7 hlavních otázek, z nichž každá má podotázky. Otázky jsou zodpovězeny na škále od 1 (velmi pravdivé / vždy nebo téměř vždy) do 5 (vůbec ne pravdivé / vůbec ne, nikdy). Celkový rozsah otázek je 28-140; čím nižší skóre, tím horší kvalita života.
6. měsíc
Skóre kvality života Wisconsin Stone (WiSQoL).
Časové okno: 12. měsíc
Dotazník WiSQoL je navržen tak, aby porozuměl kvalitě života pacientů s ledvinovými kameny v anamnéze. Existuje 7 hlavních otázek, z nichž každá má podotázky. Otázky jsou zodpovězeny na škále od 1 (velmi pravdivé / vždy nebo téměř vždy) do 5 (vůbec ne pravdivé / vůbec ne, nikdy). Celkový rozsah otázek je 28-140; čím nižší skóre, tím horší kvalita života.
12. měsíc
Skóre kvality života Wisconsin Stone (WiSQoL).
Časové okno: 18. měsíc
Dotazník WiSQoL je navržen tak, aby porozuměl kvalitě života pacientů s ledvinovými kameny v anamnéze. Existuje 7 hlavních otázek, z nichž každá má podotázky. Otázky jsou zodpovězeny na škále od 1 (velmi pravdivé / vždy nebo téměř vždy) do 5 (vůbec ne pravdivé / vůbec ne, nikdy). Celkový rozsah otázek je 28-140; čím nižší skóre, tím horší kvalita života.
18. měsíc
Skóre kvality života Wisconsin Stone (WiSQoL).
Časové okno: 24. měsíc
Dotazník WiSQoL je navržen tak, aby porozuměl kvalitě života pacientů s ledvinovými kameny v anamnéze. Existuje 7 hlavních otázek, z nichž každá má podotázky. Otázky jsou zodpovězeny na škále od 1 (velmi pravdivé / vždy nebo téměř vždy) do 5 (vůbec ne pravdivé / vůbec ne, nikdy). Celkový rozsah otázek je 28-140; čím nižší skóre, tím horší kvalita života.
24. měsíc
Skóre krátkého zdravotního průzkumu Form-36 (SF-36v2).
Časové okno: Základní linie
Stupnice jsou standardizovány pomocí skórovacího algoritmu nebo skórovacího softwaru SF-36v2 pro získání skóre v rozsahu od 0 do 100. Vyšší skóre znamená lepší zdravotní stav.
Základní linie
Skóre krátkého zdravotního průzkumu Form-36 (SF-36v2).
Časové okno: 6. měsíc
Stupnice jsou standardizovány pomocí skórovacího algoritmu nebo skórovacího softwaru SF-36v2 pro získání skóre v rozsahu od 0 do 100. Vyšší skóre znamená lepší zdravotní stav.
6. měsíc
Skóre krátkého zdravotního průzkumu Form-36 (SF-36v2).
Časové okno: 12. měsíc
Stupnice jsou standardizovány pomocí skórovacího algoritmu nebo skórovacího softwaru SF-36v2 pro získání skóre v rozsahu od 0 do 100. Vyšší skóre znamená lepší zdravotní stav.
12. měsíc
Skóre krátkého zdravotního průzkumu Form-36 (SF-36v2).
Časové okno: 18. měsíc
Stupnice jsou standardizovány pomocí skórovacího algoritmu nebo skórovacího softwaru SF-36v2 pro získání skóre v rozsahu od 0 do 100. Vyšší skóre znamená lepší zdravotní stav.
18. měsíc
Skóre krátkého zdravotního průzkumu Form-36 (SF-36v2).
Časové okno: 24. měsíc
Stupnice jsou standardizovány pomocí skórovacího algoritmu nebo skórovacího softwaru SF-36v2 pro získání skóre v rozsahu od 0 do 100. Vyšší skóre znamená lepší zdravotní stav.
24. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
NYU Langone Health

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: David Goldfarb, MD, NYU Langone Health

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
2. března 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. října 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. října 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
13. září 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. září 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. září 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
29. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. února 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 20-00331

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Údaje jednotlivých účastníků, které jsou základem výsledků uvedených v tomto článku, budou po deidentifikace (text, tabulky, obrázky a přílohy) sdíleny na základě přiměřené žádosti.

Časový rámec sdílení IPD

Počínaje 9 měsíci a konče 36 měsíci po uveřejnění článku nebo jak to vyžaduje podmínka ocenění a dohody podporující výzkum.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Zkoušející, který navrhl použití údajů, výzkumníci, kteří poskytnou metodologicky správný návrh, a vyšetřovatelé, jejichž navrhované použití údajů bylo schváleno nezávislou revizní komisí ("učený zprostředkovatel") určeným pro tento účel, budou mít přístup k údajům po rozumný požadavek. Žádosti směřujte na david.goldfarb@nyulangone.org. Pro získání přístupu budou muset žadatelé o data podepsat smlouvu o přístupu k datům.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení