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Registro de Terapia Thiola EC

28 de febrero de 2024 actualizado por: NYU Langone Health

Registro observacional prospectivo de etiqueta abierta de la terapia Thiola EC

Thiola EC representa varias modificaciones de Thiola que prometen una terapia mejor y más eficaz para la cistinuria. Primero, el tamaño de la píldora ha cambiado de 100 mg a 300 mg, lo que significa que la cantidad típica de píldoras se reducirá de, en promedio, 10 píldoras por día a 3-5 píldoras por día. Este cambio será bienvenido por los pacientes cuya ingesta de líquidos y administración de citrato de potasio son imposiciones diarias. En segundo lugar, la preparación ahora tiene recubrimiento entérico, formulada para ofrecer una liberación retardada de tiopronina activa. Por último, Thiola EC se puede tomar con alimentos, lo que es una mejora del inconveniente régimen de dosificación de Thiola, que solo se puede tomar una hora antes o dos horas después de las comidas. Estos cambios pueden afectar el cumplimiento y los perfiles de efectos secundarios en comparación con los de Thiola. En combinación con citrato de potasio u otras preparaciones alcalinas, los efectos gastrointestinales adversos son relativamente comunes en pacientes con cistinuria tratados activamente. Es posible que Thiola EC reduzca los efectos secundarios gastrointestinales.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
De observación

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
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Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27708
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas Southwestern

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes con cistinuria en Thiola EC.

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. 18 años de edad o más
  2. Pacientes con cistinuria y antecedentes de cálculos renales
  3. Tomando Thiola EC
  4. Dispuesto y capaz de dar su consentimiento

Criterio de exclusión:

1. No poder firmar el consentimiento informado.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntaje de calidad de vida de piedra de Wisconsin (WiSQoL)
Periodo de tiempo: Base
El cuestionario WiSQoL está diseñado para comprender la calidad de vida de los pacientes con antecedentes de cálculos renales. Hay 7 preguntas principales y cada una tiene subpreguntas. Las preguntas se contestan en una escala de 1 (muy cierto/siempre o casi siempre) a 5 (nada cierto/nada, nunca). El rango total de preguntas es 28-140; a menor puntuación, peor calidad de vida.
Base
Puntaje de calidad de vida de piedra de Wisconsin (WiSQoL)
Periodo de tiempo: Mes 6
El cuestionario WiSQoL está diseñado para comprender la calidad de vida de los pacientes con antecedentes de cálculos renales. Hay 7 preguntas principales y cada una tiene subpreguntas. Las preguntas se contestan en una escala de 1 (muy cierto/siempre o casi siempre) a 5 (nada cierto/nada, nunca). El rango total de preguntas es 28-140; a menor puntuación, peor calidad de vida.
Mes 6
Puntaje de calidad de vida de piedra de Wisconsin (WiSQoL)
Periodo de tiempo: Mes 12
El cuestionario WiSQoL está diseñado para comprender la calidad de vida de los pacientes con antecedentes de cálculos renales. Hay 7 preguntas principales y cada una tiene subpreguntas. Las preguntas se contestan en una escala de 1 (muy cierto/siempre o casi siempre) a 5 (nada cierto/nada, nunca). El rango total de preguntas es 28-140; a menor puntuación, peor calidad de vida.
Mes 12
Puntaje de calidad de vida de piedra de Wisconsin (WiSQoL)
Periodo de tiempo: Mes 18
El cuestionario WiSQoL está diseñado para comprender la calidad de vida de los pacientes con antecedentes de cálculos renales. Hay 7 preguntas principales y cada una tiene subpreguntas. Las preguntas se contestan en una escala de 1 (muy cierto/siempre o casi siempre) a 5 (nada cierto/nada, nunca). El rango total de preguntas es 28-140; a menor puntuación, peor calidad de vida.
Mes 18
Puntaje de calidad de vida de piedra de Wisconsin (WiSQoL)
Periodo de tiempo: Mes 24
El cuestionario WiSQoL está diseñado para comprender la calidad de vida de los pacientes con antecedentes de cálculos renales. Hay 7 preguntas principales y cada una tiene subpreguntas. Las preguntas se contestan en una escala de 1 (muy cierto/siempre o casi siempre) a 5 (nada cierto/nada, nunca). El rango total de preguntas es 28-140; a menor puntuación, peor calidad de vida.
Mes 24
Puntaje de la Encuesta de Salud Short Form-36 (SF-36v2)
Periodo de tiempo: Base
Las escalas se estandarizan con un algoritmo de puntuación o mediante el software de puntuación SF-36v2 para obtener una puntuación de 0 a 100. Las puntuaciones más altas indican un mejor estado de salud.
Base
Puntaje de la Encuesta de Salud Short Form-36 (SF-36v2)
Periodo de tiempo: Mes 6
Las escalas se estandarizan con un algoritmo de puntuación o mediante el software de puntuación SF-36v2 para obtener una puntuación de 0 a 100. Las puntuaciones más altas indican un mejor estado de salud.
Mes 6
Puntaje de la Encuesta de Salud Short Form-36 (SF-36v2)
Periodo de tiempo: Mes 12
Las escalas se estandarizan con un algoritmo de puntuación o mediante el software de puntuación SF-36v2 para obtener una puntuación de 0 a 100. Las puntuaciones más altas indican un mejor estado de salud.
Mes 12
Puntaje de la Encuesta de Salud Short Form-36 (SF-36v2)
Periodo de tiempo: Mes 18
Las escalas se estandarizan con un algoritmo de puntuación o mediante el software de puntuación SF-36v2 para obtener una puntuación de 0 a 100. Las puntuaciones más altas indican un mejor estado de salud.
Mes 18
Puntaje de la Encuesta de Salud Short Form-36 (SF-36v2)
Periodo de tiempo: Mes 24
Las escalas se estandarizan con un algoritmo de puntuación o mediante el software de puntuación SF-36v2 para obtener una puntuación de 0 a 100. Las puntuaciones más altas indican un mejor estado de salud.
Mes 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
NYU Langone Health

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: David Goldfarb, MD, NYU Langone Health

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
2 de marzo de 2021

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
31 de octubre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
31 de octubre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
13 de septiembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
13 de septiembre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
17 de septiembre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
29 de febrero de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
28 de febrero de 2024

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 20-00331

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los datos de los participantes individuales que subyacen a los resultados informados en este artículo, después de la desidentificación (texto, tablas, figuras y apéndices) se compartirán previa solicitud razonable.

Marco de tiempo para compartir IPD

Comenzando 9 meses y terminando 36 meses después de la publicación del artículo o según lo requiera una condición de premios y acuerdos que respalden la investigación.

Criterios de acceso compartido de IPD

El investigador que propuso utilizar los datos, los investigadores que presenten una propuesta metodológicamente sólida y los investigadores cuyo uso propuesto de los datos haya sido aprobado por un comité de revisión independiente ("intermediario informado") identificado para este fin tendrán acceso a los datos una vez petición razonable. Las solicitudes deben dirigirse a david.goldfarb@nyulangone.org. Para obtener acceso, los solicitantes de datos deberán firmar un acuerdo de acceso a datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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