Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Registro della terapia Thiola EC

28 febbraio 2024 aggiornato da: NYU Langone Health

Registro osservazionale prospettico in aperto della terapia Thiola EC

Thiola EC rappresenta diverse modifiche di Thiola che promettono una terapia migliore e più efficace della cistinuria. Innanzitutto, la dimensione della pillola è cambiata da 100 mg a 300 mg, il che significa che il carico tipico della pillola sarà ridotto da, in media, 10 pillole al giorno a 3-5 pillole al giorno. Questo cambiamento sarà accolto con favore dai pazienti la cui assunzione di liquidi e la somministrazione di citrato di potassio sono imposizioni quotidiane. In secondo luogo, il preparato è ora rivestito con enterico, formulato per offrire un rilascio ritardato di tiopronina attiva. Infine, Thiola EC può essere assunto con il cibo, il che rappresenta un miglioramento rispetto allo scomodo regime di dosaggio di Thiola, che può essere assunto solo un'ora prima o due ore dopo i pasti. Queste modifiche possono influire sulla compliance e sui profili degli effetti collaterali rispetto a quelli di Thiola. In combinazione con citrato di potassio o altri preparati alcalini, gli effetti gastrointestinali avversi sono relativamente comuni nei pazienti con cistinuria trattati attivamente. È possibile che gli effetti collaterali gastrointestinali possano essere ridotti da Thiola EC.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
25

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27708
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • University of Texas Southwestern

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con cistinuria su Thiola EC.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. 18 anni o più
  2. Pazienti con cistinuria e una storia di calcoli renali
  3. Prendendo Thiola EC
  4. Disposto e in grado di fornire il consenso

Criteri di esclusione:

1. Impossibile firmare il consenso informato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio Wisconsin Stone Quality Of Life (WiSQoL).
Lasso di tempo: Linea di base
Il questionario WiSQoL è progettato per comprendere la qualità della vita dei pazienti con una storia di calcoli renali. Ci sono 7 domande principali che hanno ciascuna sotto-domande. Alle domande si risponde su una scala da 1 (molto vero/sempre o quasi sempre) a 5 (per niente vero/per niente, mai). La gamma totale di domande è 28-140; più basso è il punteggio, peggiore è la qualità della vita.
Linea di base
Punteggio Wisconsin Stone Quality Of Life (WiSQoL).
Lasso di tempo: Mese 6
Il questionario WiSQoL è progettato per comprendere la qualità della vita dei pazienti con una storia di calcoli renali. Ci sono 7 domande principali che hanno ciascuna sotto-domande. Alle domande si risponde su una scala da 1 (molto vero/sempre o quasi sempre) a 5 (per niente vero/per niente, mai). La gamma totale di domande è 28-140; più basso è il punteggio, peggiore è la qualità della vita.
Mese 6
Punteggio Wisconsin Stone Quality Of Life (WiSQoL).
Lasso di tempo: Mese 12
Il questionario WiSQoL è progettato per comprendere la qualità della vita dei pazienti con una storia di calcoli renali. Ci sono 7 domande principali che hanno ciascuna sotto-domande. Alle domande si risponde su una scala da 1 (molto vero/sempre o quasi sempre) a 5 (per niente vero/per niente, mai). La gamma totale di domande è 28-140; più basso è il punteggio, peggiore è la qualità della vita.
Mese 12
Punteggio Wisconsin Stone Quality Of Life (WiSQoL).
Lasso di tempo: Mese 18
Il questionario WiSQoL è progettato per comprendere la qualità della vita dei pazienti con una storia di calcoli renali. Ci sono 7 domande principali che hanno ciascuna sotto-domande. Alle domande si risponde su una scala da 1 (molto vero/sempre o quasi sempre) a 5 (per niente vero/per niente, mai). La gamma totale di domande è 28-140; più basso è il punteggio, peggiore è la qualità della vita.
Mese 18
Punteggio Wisconsin Stone Quality Of Life (WiSQoL).
Lasso di tempo: Mese 24
Il questionario WiSQoL è progettato per comprendere la qualità della vita dei pazienti con una storia di calcoli renali. Ci sono 7 domande principali che hanno ciascuna sotto-domande. Alle domande si risponde su una scala da 1 (molto vero/sempre o quasi sempre) a 5 (per niente vero/per niente, mai). La gamma totale di domande è 28-140; più basso è il punteggio, peggiore è la qualità della vita.
Mese 24
Punteggio Short Form-36 Health Survey (SF-36v2).
Lasso di tempo: Linea di base
Le scale sono standardizzate con un algoritmo di punteggio o dal software di punteggio SF-36v2 per ottenere un punteggio compreso tra 0 e 100. Punteggi più alti indicano uno stato di salute migliore.
Linea di base
Punteggio Short Form-36 Health Survey (SF-36v2).
Lasso di tempo: Mese 6
Le scale sono standardizzate con un algoritmo di punteggio o dal software di punteggio SF-36v2 per ottenere un punteggio compreso tra 0 e 100. Punteggi più alti indicano uno stato di salute migliore.
Mese 6
Punteggio Short Form-36 Health Survey (SF-36v2).
Lasso di tempo: Mese 12
Le scale sono standardizzate con un algoritmo di punteggio o dal software di punteggio SF-36v2 per ottenere un punteggio compreso tra 0 e 100. Punteggi più alti indicano uno stato di salute migliore.
Mese 12
Punteggio Short Form-36 Health Survey (SF-36v2).
Lasso di tempo: Mese 18
Le scale sono standardizzate con un algoritmo di punteggio o dal software di punteggio SF-36v2 per ottenere un punteggio compreso tra 0 e 100. Punteggi più alti indicano uno stato di salute migliore.
Mese 18
Punteggio Short Form-36 Health Survey (SF-36v2).
Lasso di tempo: Mese 24
Le scale sono standardizzate con un algoritmo di punteggio o dal software di punteggio SF-36v2 per ottenere un punteggio compreso tra 0 e 100. Punteggi più alti indicano uno stato di salute migliore.
Mese 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
NYU Langone Health

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: David Goldfarb, MD, NYU Langone Health

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
2 marzo 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 ottobre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 ottobre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
13 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
17 settembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
29 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 febbraio 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 20-00331

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati dei singoli partecipanti che sono alla base dei risultati riportati in questo articolo, previa anonimizzazione (testo, tabelle, figure e appendici) saranno condivisi su ragionevole richiesta.

Periodo di condivisione IPD

Inizia 9 mesi e termina 36 mesi dopo la pubblicazione dell'articolo o come richiesto da una condizione di premi e accordi a sostegno della ricerca.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Il ricercatore che ha proposto di utilizzare i dati, i ricercatori che forniscono una proposta metodologicamente valida e i ricercatori il cui uso proposto dei dati è stato approvato da un comitato di revisione indipendente ("intermediario istruito") identificato a tale scopo avranno accesso ai dati su ragionevole richiesta. Le richieste devono essere indirizzate a david.goldfarb@nyulangone.org. Per ottenere l'accesso, i richiedenti dati dovranno firmare un accordo di accesso ai dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni