Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Registry of Thiola EC Therapy

28. februar 2024 opdateret af: NYU Langone Health

Open Label Prospective Observational Registry of Thiola EC Therapy

Thiola EC repræsenterer adskillige modifikationer af Thiola, der lover bedre og mere effektiv behandling af cystinuri. For det første er pillestørrelsen ændret fra 100 mg til 300 mg, hvilket betyder, at typisk pillebyrde vil blive reduceret fra i gennemsnit 10 piller om dagen til 3-5 piller om dagen. Denne ændring vil blive hilst velkommen af ​​patienter, hvis væskeindtag og administration af kaliumcitrat er daglige påføringer. For det andet er præparatet nu enterisk coatet, formuleret til at tilbyde forsinket frigivelse af aktivt tiopronin. Endelig kan Thiola EC tages sammen med mad, hvilket er en forbedring af det ubelejlige doseringsregime for Thiola, som kun kan tages en time før eller to timer efter måltider. Disse ændringer kan påvirke compliance- og bivirkningsprofiler sammenlignet med Thiolas. I kombination med kaliumcitrat eller andre alkalipræparater er ugunstige GI-effekter relativt almindelige hos aktivt behandlede patienter med cystinuri. Det er muligt, at GI-bivirkninger kan reduceres af Thiola EC.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
25

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27708
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med cystinuri på Thiola EC.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. 18 år eller ældre
  2. Patienter med cystinuri og en historie med nyresten
  3. Tager Thiola EC
  4. Villig og i stand til at give samtykke

Ekskluderingskriterier:

1. Kan ikke underskrive informeret samtykke.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Wisconsin Stone Life Quality Of Life (WiSQoL) Score
Tidsramme: Baseline
WiSQoL-spørgeskemaet er designet til at forstå livskvaliteten for patienter med en historie med nyresten. Der er 7 hovedspørgsmål, som hver har underspørgsmål. Spørgsmålene besvares på en skala fra 1 (meget sandt / altid eller næsten altid) til 5 (slet ikke sandt / slet ikke, aldrig). Den samlede række af spørgsmål er 28-140; jo lavere score, jo dårligere livskvalitet.
Baseline
Wisconsin Stone Life Quality Of Life (WiSQoL) Score
Tidsramme: Måned 6
WiSQoL-spørgeskemaet er designet til at forstå livskvaliteten for patienter med en historie med nyresten. Der er 7 hovedspørgsmål, som hver har underspørgsmål. Spørgsmålene besvares på en skala fra 1 (meget sandt / altid eller næsten altid) til 5 (slet ikke sandt / slet ikke, aldrig). Den samlede række af spørgsmål er 28-140; jo lavere score, jo dårligere livskvalitet.
Måned 6
Wisconsin Stone Life Quality Of Life (WiSQoL) Score
Tidsramme: Måned 12
WiSQoL-spørgeskemaet er designet til at forstå livskvaliteten for patienter med en historie med nyresten. Der er 7 hovedspørgsmål, som hver har underspørgsmål. Spørgsmålene besvares på en skala fra 1 (meget sandt / altid eller næsten altid) til 5 (slet ikke sandt / slet ikke, aldrig). Den samlede række af spørgsmål er 28-140; jo lavere score, jo dårligere livskvalitet.
Måned 12
Wisconsin Stone Life Quality Of Life (WiSQoL) Score
Tidsramme: Måned 18
WiSQoL-spørgeskemaet er designet til at forstå livskvaliteten for patienter med en historie med nyresten. Der er 7 hovedspørgsmål, som hver har underspørgsmål. Spørgsmålene besvares på en skala fra 1 (meget sandt / altid eller næsten altid) til 5 (slet ikke sandt / slet ikke, aldrig). Den samlede række af spørgsmål er 28-140; jo lavere score, jo dårligere livskvalitet.
Måned 18
Wisconsin Stone Life Quality Of Life (WiSQoL) Score
Tidsramme: Måned 24
WiSQoL-spørgeskemaet er designet til at forstå livskvaliteten for patienter med en historie med nyresten. Der er 7 hovedspørgsmål, som hver har underspørgsmål. Spørgsmålene besvares på en skala fra 1 (meget sandt / altid eller næsten altid) til 5 (slet ikke sandt / slet ikke, aldrig). Den samlede række af spørgsmål er 28-140; jo lavere score, jo dårligere livskvalitet.
Måned 24
Kort Form-36 Health Survey (SF-36v2) Score
Tidsramme: Baseline
Skalaer er standardiseret med en scoringsalgoritme eller af SF-36v2 scoringssoftwaren for at opnå en score fra 0 til 100. Højere score indikerer bedre helbredstilstand.
Baseline
Kort Form-36 Health Survey (SF-36v2) Score
Tidsramme: Måned 6
Skalaer er standardiseret med en scoringsalgoritme eller af SF-36v2 scoringssoftwaren for at opnå en score fra 0 til 100. Højere score indikerer bedre helbredstilstand.
Måned 6
Kort Form-36 Health Survey (SF-36v2) Score
Tidsramme: Måned 12
Skalaer er standardiseret med en scoringsalgoritme eller af SF-36v2 scoringssoftwaren for at opnå en score fra 0 til 100. Højere score indikerer bedre helbredstilstand.
Måned 12
Kort Form-36 Health Survey (SF-36v2) Score
Tidsramme: Måned 18
Skalaer er standardiseret med en scoringsalgoritme eller af SF-36v2 scoringssoftwaren for at opnå en score fra 0 til 100. Højere score indikerer bedre helbredstilstand.
Måned 18
Kort Form-36 Health Survey (SF-36v2) Score
Tidsramme: Måned 24
Skalaer er standardiseret med en scoringsalgoritme eller af SF-36v2 scoringssoftwaren for at opnå en score fra 0 til 100. Højere score indikerer bedre helbredstilstand.
Måned 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
NYU Langone Health

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: David Goldfarb, MD, NYU Langone Health

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
2. marts 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. oktober 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
13. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. september 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. februar 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 20-00331

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltagerdata, der ligger til grund for resultaterne rapporteret i denne artikel, vil efter afidentificering (tekst, tabeller, figurer og bilag) blive delt efter rimelig anmodning.

IPD-delingstidsramme

Begyndende 9 måneder og slutter 36 måneder efter artiklens udgivelse eller som krævet af en betingelse for priser og aftaler, der understøtter forskningen.

IPD-delingsadgangskriterier

Den investigator, der foreslog at bruge dataene, forskere, der leverer et metodisk forsvarligt forslag, og efterforskere, hvis foreslåede brug af dataene er blevet godkendt af et uafhængigt bedømmelsesudvalg ("lært mellemmand") identificeret til dette formål, vil have adgang til dataene pr. rimelig anmodning. Anmodninger skal rettes til david.goldfarb@nyulangone.org. For at få adgang skal dataanmodere underskrive en dataadgangsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger