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Registro de Terapia de EC Thiola

28 de fevereiro de 2024 atualizado por: NYU Langone Health

Registro Observacional Prospectivo Aberto da Terapia Thiola EC

Thiola EC representa várias modificações de Thiola que prometem uma terapia melhor e mais eficaz da cistinúria. Primeiro, o tamanho da pílula mudou de 100 mg para 300 mg, o que significa que a carga típica de pílulas será reduzida de, em média, 10 pílulas por dia para 3-5 pílulas por dia. Essa mudança será bem-vinda por pacientes cuja ingestão de líquidos e administração de citrato de potássio são imposições diárias. Em segundo lugar, a preparação agora tem revestimento entérico, formulada para oferecer liberação retardada da tiopronina ativa. Por último, Thiola EC pode ser tomado com alimentos, o que é uma melhoria para o regime de dosagem inconveniente de Thiola, que só pode ser tomado uma hora antes ou duas horas após as refeições. Essas alterações podem afetar os perfis de adesão e efeitos colaterais em comparação com os de Thiola. Em combinação com citrato de potássio ou outras preparações alcalinas, efeitos gastrointestinais adversos são relativamente comuns em pacientes com cistinúria tratados ativamente. É possível que os efeitos colaterais gastrointestinais possam ser reduzidos pelo Thiola EC.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
25

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27708
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas Southwestern

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes com cistinúria em Thiola EC.

Descrição

Critério de inclusão:

  1. 18 anos de idade ou mais
  2. Pacientes com cistinúria e história de cálculos renais
  3. Tomando Thiola CE
  4. Disposto e capaz de fornecer consentimento

Critério de exclusão:

1. Incapaz de assinar o consentimento informado.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação de qualidade de vida de Wisconsin Stone (WiSQoL)
Prazo: Linha de base
O questionário WiSQoL foi desenvolvido para compreender a qualidade de vida de pacientes com histórico de cálculos renais. Existem 7 perguntas principais, cada uma com sub-perguntas. As questões são respondidas em uma escala de 1 (muito verdadeiro/sempre ou quase sempre) a 5 (nada verdadeiro/nada verdadeiro, nunca). O intervalo total de perguntas é de 28 a 140; quanto menor a pontuação, pior a qualidade de vida.
Linha de base
Pontuação de qualidade de vida de Wisconsin Stone (WiSQoL)
Prazo: Mês 6
O questionário WiSQoL foi desenvolvido para compreender a qualidade de vida de pacientes com histórico de cálculos renais. Existem 7 perguntas principais, cada uma com sub-perguntas. As questões são respondidas em uma escala de 1 (muito verdadeiro/sempre ou quase sempre) a 5 (nada verdadeiro/nada verdadeiro, nunca). O intervalo total de perguntas é de 28 a 140; quanto menor a pontuação, pior a qualidade de vida.
Mês 6
Pontuação de qualidade de vida de Wisconsin Stone (WiSQoL)
Prazo: Mês 12
O questionário WiSQoL foi desenvolvido para compreender a qualidade de vida de pacientes com histórico de cálculos renais. Existem 7 perguntas principais, cada uma com sub-perguntas. As questões são respondidas em uma escala de 1 (muito verdadeiro/sempre ou quase sempre) a 5 (nada verdadeiro/nada verdadeiro, nunca). O intervalo total de perguntas é de 28 a 140; quanto menor a pontuação, pior a qualidade de vida.
Mês 12
Pontuação de qualidade de vida de Wisconsin Stone (WiSQoL)
Prazo: Mês 18
O questionário WiSQoL foi desenvolvido para compreender a qualidade de vida de pacientes com histórico de cálculos renais. Existem 7 perguntas principais, cada uma com sub-perguntas. As questões são respondidas em uma escala de 1 (muito verdadeiro/sempre ou quase sempre) a 5 (nada verdadeiro/nada verdadeiro, nunca). O intervalo total de perguntas é de 28 a 140; quanto menor a pontuação, pior a qualidade de vida.
Mês 18
Pontuação de qualidade de vida de Wisconsin Stone (WiSQoL)
Prazo: Mês 24
O questionário WiSQoL foi desenvolvido para compreender a qualidade de vida de pacientes com histórico de cálculos renais. Existem 7 perguntas principais, cada uma com sub-perguntas. As questões são respondidas em uma escala de 1 (muito verdadeiro/sempre ou quase sempre) a 5 (nada verdadeiro/nada verdadeiro, nunca). O intervalo total de perguntas é de 28 a 140; quanto menor a pontuação, pior a qualidade de vida.
Mês 24
Pontuação da Pesquisa de Saúde do Formulário Resumido-36 (SF-36v2)
Prazo: Linha de base
As escalas são padronizadas com um algoritmo de pontuação ou pelo software de pontuação SF-36v2 para obter uma pontuação que varia de 0 a 100. Pontuações mais altas indicam melhor estado de saúde.
Linha de base
Pontuação da Pesquisa de Saúde do Formulário Resumido-36 (SF-36v2)
Prazo: Mês 6
As escalas são padronizadas com um algoritmo de pontuação ou pelo software de pontuação SF-36v2 para obter uma pontuação que varia de 0 a 100. Pontuações mais altas indicam melhor estado de saúde.
Mês 6
Pontuação da Pesquisa de Saúde do Formulário Resumido-36 (SF-36v2)
Prazo: Mês 12
As escalas são padronizadas com um algoritmo de pontuação ou pelo software de pontuação SF-36v2 para obter uma pontuação que varia de 0 a 100. Pontuações mais altas indicam melhor estado de saúde.
Mês 12
Pontuação da Pesquisa de Saúde do Formulário Resumido-36 (SF-36v2)
Prazo: Mês 18
As escalas são padronizadas com um algoritmo de pontuação ou pelo software de pontuação SF-36v2 para obter uma pontuação que varia de 0 a 100. Pontuações mais altas indicam melhor estado de saúde.
Mês 18
Pontuação da Pesquisa de Saúde do Formulário Resumido-36 (SF-36v2)
Prazo: Mês 24
As escalas são padronizadas com um algoritmo de pontuação ou pelo software de pontuação SF-36v2 para obter uma pontuação que varia de 0 a 100. Pontuações mais altas indicam melhor estado de saúde.
Mês 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
NYU Langone Health

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: David Goldfarb, MD, NYU Langone Health

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
2 de março de 2021

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
31 de outubro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
31 de outubro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
13 de setembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
13 de setembro de 2021

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
17 de setembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
29 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
28 de fevereiro de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 20-00331

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os dados individuais dos participantes que fundamentam os resultados relatados neste artigo, após a desidentificação (texto, tabelas, figuras e apêndices), serão compartilhados mediante solicitação razoável.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Começando 9 meses e terminando 36 meses após a publicação do artigo ou conforme exigido por uma condição de prêmios e acordos de apoio à pesquisa.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O investigador que propôs usar os dados, os pesquisadores que fornecem uma proposta metodologicamente sólida e os pesquisadores cuja proposta de uso dos dados foi aprovada por um comitê de revisão independente ("intermediário instruído") identificado para esse fim terão acesso aos dados mediante pedido razoável. As solicitações devem ser direcionadas para david.goldfarb@nyulangone.org. Para obter acesso, os solicitantes de dados precisarão assinar um contrato de acesso a dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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