Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rejestr terapii Thiola EC

28 lutego 2024 zaktualizowane przez: NYU Langone Health

Otwarty prospektywny rejestr obserwacyjny terapii Thiola EC

Thiola EC reprezentuje kilka modyfikacji Thiola, które obiecują lepszą, skuteczniejszą terapię cystynurii. Po pierwsze, wielkość pigułek zmieniła się ze 100 mg na 300 mg, co oznacza, że ​​typowe obciążenie pigułkami zostanie zmniejszone ze średnio 10 tabletek dziennie do 3-5 tabletek dziennie. Zmianę tę z zadowoleniem przyjmą pacjenci, dla których przyjmowanie płynów i podawanie cytrynianu potasu to codzienność. Po drugie, preparat jest teraz powlekany dojelitowo, sformułowany tak, aby oferował opóźnione uwalnianie aktywnej tioproniny. Wreszcie, Thiola EC można przyjmować z jedzeniem, co jest ulepszeniem niewygodnego schematu dawkowania Thiola, który można przyjmować tylko godzinę przed posiłkiem lub dwie godziny po posiłku. Zmiany te mogą wpływać na zgodność i profile działań niepożądanych w porównaniu z produktem Thiola. W połączeniu z cytrynianem potasu lub innymi preparatami alkalicznymi, działania niepożądane ze strony przewodu pokarmowego są stosunkowo częste u aktywnie leczonych pacjentów z cystynurią. Możliwe jest, że działanie niepożądane ze strony przewodu pokarmowego może zostać zmniejszone przez Thiola EC.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
25

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27708
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • University of Texas Southwestern

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z cystynurią na Thiola EC.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. 18 lat lub więcej
  2. Pacjenci z cystynurią i kamicą nerkową w wywiadzie
  3. Biorąc Thiola EC
  4. Chęć i możliwość wyrażenia zgody

Kryteria wyłączenia:

1. Brak możliwości podpisania świadomej zgody.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wisconsin Stone Wynik Jakości Życia (WiSQoL).
Ramy czasowe: Linia bazowa
Kwestionariusz WiSQoL ma na celu zrozumienie jakości życia pacjentów z kamicą nerkową w wywiadzie. Istnieje 7 głównych pytań, z których każde ma pytania podrzędne. Odpowiedzi na pytania udzielane są w skali od 1 (bardzo prawdziwe / zawsze lub prawie zawsze) do 5 (wcale nie prawdziwe / wcale, nigdy). Całkowity zakres pytań to 28-140; im niższy wynik, tym gorsza jakość życia.
Linia bazowa
Wisconsin Stone Wynik Jakości Życia (WiSQoL).
Ramy czasowe: Miesiąc 6
Kwestionariusz WiSQoL ma na celu zrozumienie jakości życia pacjentów z kamicą nerkową w wywiadzie. Istnieje 7 głównych pytań, z których każde ma pytania podrzędne. Odpowiedzi na pytania udzielane są w skali od 1 (bardzo prawdziwe / zawsze lub prawie zawsze) do 5 (wcale nie prawdziwe / wcale, nigdy). Całkowity zakres pytań to 28-140; im niższy wynik, tym gorsza jakość życia.
Miesiąc 6
Wisconsin Stone Wynik Jakości Życia (WiSQoL).
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Kwestionariusz WiSQoL ma na celu zrozumienie jakości życia pacjentów z kamicą nerkową w wywiadzie. Istnieje 7 głównych pytań, z których każde ma pytania podrzędne. Odpowiedzi na pytania udzielane są w skali od 1 (bardzo prawdziwe / zawsze lub prawie zawsze) do 5 (wcale nie prawdziwe / wcale, nigdy). Całkowity zakres pytań to 28-140; im niższy wynik, tym gorsza jakość życia.
Miesiąc 12
Wisconsin Stone Wynik Jakości Życia (WiSQoL).
Ramy czasowe: Miesiąc 18
Kwestionariusz WiSQoL ma na celu zrozumienie jakości życia pacjentów z kamicą nerkową w wywiadzie. Istnieje 7 głównych pytań, z których każde ma pytania podrzędne. Odpowiedzi na pytania udzielane są w skali od 1 (bardzo prawdziwe / zawsze lub prawie zawsze) do 5 (wcale nie prawdziwe / wcale, nigdy). Całkowity zakres pytań to 28-140; im niższy wynik, tym gorsza jakość życia.
Miesiąc 18
Wisconsin Stone Wynik Jakości Życia (WiSQoL).
Ramy czasowe: Miesiąc 24
Kwestionariusz WiSQoL ma na celu zrozumienie jakości życia pacjentów z kamicą nerkową w wywiadzie. Istnieje 7 głównych pytań, z których każde ma pytania podrzędne. Odpowiedzi na pytania udzielane są w skali od 1 (bardzo prawdziwe / zawsze lub prawie zawsze) do 5 (wcale nie prawdziwe / wcale, nigdy). Całkowity zakres pytań to 28-140; im niższy wynik, tym gorsza jakość życia.
Miesiąc 24
Wynik krótkiej ankiety dotyczącej stanu zdrowia formularza 36 (SF-36v2).
Ramy czasowe: Linia bazowa
Skale są standaryzowane za pomocą algorytmu punktacji lub oprogramowania oceniającego SF-36v2 w celu uzyskania wyniku w zakresie od 0 do 100. Wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
Linia bazowa
Wynik krótkiej ankiety dotyczącej stanu zdrowia formularza 36 (SF-36v2).
Ramy czasowe: Miesiąc 6
Skale są standaryzowane za pomocą algorytmu punktacji lub oprogramowania oceniającego SF-36v2 w celu uzyskania wyniku w zakresie od 0 do 100. Wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
Miesiąc 6
Wynik krótkiej ankiety dotyczącej stanu zdrowia formularza 36 (SF-36v2).
Ramy czasowe: Miesiąc 12
Skale są standaryzowane za pomocą algorytmu punktacji lub oprogramowania oceniającego SF-36v2 w celu uzyskania wyniku w zakresie od 0 do 100. Wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
Miesiąc 12
Wynik krótkiej ankiety dotyczącej stanu zdrowia formularza 36 (SF-36v2).
Ramy czasowe: Miesiąc 18
Skale są standaryzowane za pomocą algorytmu punktacji lub oprogramowania oceniającego SF-36v2 w celu uzyskania wyniku w zakresie od 0 do 100. Wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
Miesiąc 18
Wynik krótkiej ankiety dotyczącej stanu zdrowia formularza 36 (SF-36v2).
Ramy czasowe: Miesiąc 24
Skale są standaryzowane za pomocą algorytmu punktacji lub oprogramowania oceniającego SF-36v2 w celu uzyskania wyniku w zakresie od 0 do 100. Wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
Miesiąc 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
NYU Langone Health

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: David Goldfarb, MD, NYU Langone Health

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
2 marca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 października 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 października 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
13 września 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
17 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
29 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 20-00331

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Indywidualne dane uczestników, które leżą u podstaw wyników przedstawionych w tym artykule, po deidentyfikacji (tekst, tabele, rysunki i załączniki) zostaną udostępnione na uzasadnione żądanie.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Rozpoczyna się 9 miesięcy i kończy 36 miesięcy po opublikowaniu artykułu lub zgodnie z warunkami nagród i umów wspierających badania.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Badacz, który zaproponował wykorzystanie danych, badacze, którzy przedstawili rzetelną metodologicznie propozycję, oraz badacze, których proponowane wykorzystanie danych zostało zatwierdzone przez niezależną komisję rewizyjną („uczony pośrednik”) wyznaczoną w tym celu, będą mieli dostęp do danych po rozsądna prośba. Prośby należy kierować na adres david.goldfarb@nyulangone.org. Aby uzyskać dostęp, osoby żądające danych będą musiały podpisać umowę o dostępie do danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami