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Register der Thiola EC-Therapie

28. Februar 2024 aktualisiert von: NYU Langone Health

Offenes prospektives Beobachtungsregister der Thiola EC-Therapie

Thiola EC stellt mehrere Modifikationen von Thiola dar, die eine bessere und wirksamere Therapie der Cystinurie versprechen. Erstens hat sich die Pillengröße von 100 mg auf 300 mg geändert, was bedeutet, dass die typische Pillenbelastung von durchschnittlich 10 Pillen pro Tag auf 3-5 Pillen pro Tag reduziert wird. Diese Änderung wird von Patienten begrüßt, deren Flüssigkeitsaufnahme und Verabreichung von Kaliumcitrat eine tägliche Zumutung sind. Zweitens ist das Präparat jetzt magensaftresistent beschichtet und so formuliert, dass es eine verzögerte Freisetzung von aktivem Tiopronin bietet. Schließlich kann Thiola EC mit Nahrung eingenommen werden, was eine Verbesserung gegenüber dem unbequemen Dosierungsschema von Thiola darstellt, das nur eine Stunde vor oder zwei Stunden nach den Mahlzeiten eingenommen werden kann. Diese Änderungen können sich im Vergleich zu denen von Thiola auf die Compliance- und Nebenwirkungsprofile auswirken. In Kombination mit Kaliumcitrat oder anderen Alkalipräparaten treten bei aktiv behandelten Patienten mit Cystinurie gastrointestinale Nebenwirkungen relativ häufig auf. Es ist möglich, dass GI-Nebenwirkungen durch Thiola EC reduziert werden können.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
25

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27708
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • University of Texas Southwestern

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit Cystinurie auf Thiola EC.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. 18 Jahre oder älter
  2. Patienten mit Cystinurie und Nierensteinen in der Vorgeschichte
  3. Einnahme von Thiola EC
  4. Bereitschaft und Fähigkeit zur Einwilligung

Ausschlusskriterien:

1. Einverständniserklärung kann nicht unterzeichnet werden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wisconsin Stone Quality of Life (WiSQoL)-Score
Zeitfenster: Grundlinie
Der WiSQoL-Fragebogen wurde entwickelt, um die Lebensqualität von Patienten mit Nierensteinen in der Vorgeschichte zu verstehen. Es gibt 7 Hauptfragen, die jeweils Unterfragen haben. Die Fragen werden auf einer Skala von 1 (stimmt sehr / immer oder fast immer) bis 5 (stimmt gar nicht / trifft überhaupt nicht zu, nie) beantwortet. Die Gesamtzahl der Fragen beträgt 28-140; Je niedriger die Punktzahl, desto schlechter die Lebensqualität.
Grundlinie
Wisconsin Stone Quality of Life (WiSQoL)-Score
Zeitfenster: Monat 6
Der WiSQoL-Fragebogen wurde entwickelt, um die Lebensqualität von Patienten mit Nierensteinen in der Vorgeschichte zu verstehen. Es gibt 7 Hauptfragen, die jeweils Unterfragen haben. Die Fragen werden auf einer Skala von 1 (stimmt sehr / immer oder fast immer) bis 5 (stimmt gar nicht / trifft überhaupt nicht zu, nie) beantwortet. Die Gesamtzahl der Fragen beträgt 28-140; Je niedriger die Punktzahl, desto schlechter die Lebensqualität.
Monat 6
Wisconsin Stone Quality of Life (WiSQoL)-Score
Zeitfenster: Monat 12
Der WiSQoL-Fragebogen wurde entwickelt, um die Lebensqualität von Patienten mit Nierensteinen in der Vorgeschichte zu verstehen. Es gibt 7 Hauptfragen, die jeweils Unterfragen haben. Die Fragen werden auf einer Skala von 1 (stimmt sehr / immer oder fast immer) bis 5 (stimmt gar nicht / trifft überhaupt nicht zu, nie) beantwortet. Die Gesamtzahl der Fragen beträgt 28-140; Je niedriger die Punktzahl, desto schlechter die Lebensqualität.
Monat 12
Wisconsin Stone Quality of Life (WiSQoL)-Score
Zeitfenster: Monat 18
Der WiSQoL-Fragebogen wurde entwickelt, um die Lebensqualität von Patienten mit Nierensteinen in der Vorgeschichte zu verstehen. Es gibt 7 Hauptfragen, die jeweils Unterfragen haben. Die Fragen werden auf einer Skala von 1 (stimmt sehr / immer oder fast immer) bis 5 (stimmt gar nicht / trifft überhaupt nicht zu, nie) beantwortet. Die Gesamtzahl der Fragen beträgt 28-140; Je niedriger die Punktzahl, desto schlechter die Lebensqualität.
Monat 18
Wisconsin Stone Quality of Life (WiSQoL)-Score
Zeitfenster: Monat 24
Der WiSQoL-Fragebogen wurde entwickelt, um die Lebensqualität von Patienten mit Nierensteinen in der Vorgeschichte zu verstehen. Es gibt 7 Hauptfragen, die jeweils Unterfragen haben. Die Fragen werden auf einer Skala von 1 (stimmt sehr / immer oder fast immer) bis 5 (stimmt gar nicht / trifft überhaupt nicht zu, nie) beantwortet. Die Gesamtzahl der Fragen beträgt 28-140; Je niedriger die Punktzahl, desto schlechter die Lebensqualität.
Monat 24
Kurzform-36-Gesundheitsumfrage (SF-36v2) Ergebnis
Zeitfenster: Grundlinie
Skalen werden mit einem Bewertungsalgorithmus oder durch die Bewertungssoftware SF-36v2 standardisiert, um eine Punktzahl von 0 bis 100 zu erhalten. Höhere Werte weisen auf einen besseren Gesundheitszustand hin.
Grundlinie
Kurzform-36-Gesundheitsumfrage (SF-36v2) Ergebnis
Zeitfenster: Monat 6
Skalen werden mit einem Bewertungsalgorithmus oder durch die Bewertungssoftware SF-36v2 standardisiert, um eine Punktzahl von 0 bis 100 zu erhalten. Höhere Werte weisen auf einen besseren Gesundheitszustand hin.
Monat 6
Kurzform-36-Gesundheitsumfrage (SF-36v2) Ergebnis
Zeitfenster: Monat 12
Skalen werden mit einem Bewertungsalgorithmus oder durch die Bewertungssoftware SF-36v2 standardisiert, um eine Punktzahl von 0 bis 100 zu erhalten. Höhere Werte weisen auf einen besseren Gesundheitszustand hin.
Monat 12
Kurzform-36-Gesundheitsumfrage (SF-36v2) Ergebnis
Zeitfenster: Monat 18
Skalen werden mit einem Bewertungsalgorithmus oder durch die Bewertungssoftware SF-36v2 standardisiert, um eine Punktzahl von 0 bis 100 zu erhalten. Höhere Werte weisen auf einen besseren Gesundheitszustand hin.
Monat 18
Kurzform-36-Gesundheitsumfrage (SF-36v2) Ergebnis
Zeitfenster: Monat 24
Skalen werden mit einem Bewertungsalgorithmus oder durch die Bewertungssoftware SF-36v2 standardisiert, um eine Punktzahl von 0 bis 100 zu erhalten. Höhere Werte weisen auf einen besseren Gesundheitszustand hin.
Monat 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
NYU Langone Health

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: David Goldfarb, MD, NYU Langone Health

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
2. März 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. Oktober 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Oktober 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. September 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
29. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 20-00331

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Individuelle Teilnehmerdaten, die den in diesem Artikel berichteten Ergebnissen zugrunde liegen, werden nach Anonymisierung (Text, Tabellen, Abbildungen und Anhänge) auf angemessene Anfrage weitergegeben.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Beginnend 9 Monate und endend 36 Monate nach der Veröffentlichung des Artikels oder wie von einer Bedingung für Auszeichnungen und Vereinbarungen zur Unterstützung der Forschung gefordert.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Der Prüfer, der die Verwendung der Daten vorgeschlagen hat, Forscher, die einen methodisch fundierten Vorschlag vorlegen, und Prüfer, deren vorgeschlagene Verwendung der Daten von einem für diesen Zweck benannten unabhängigen Prüfungsausschuss („gelehrter Vermittler“) genehmigt wurde, haben Zugang zu den Daten vernünftige Anfrage. Anfragen sind an david.goldfarb@nyulangone.org zu richten. Um Zugriff zu erhalten, müssen Datenanforderer eine Datenzugriffsvereinbarung unterzeichnen.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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