Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Thiola EC Therapyn rekisteri

keskiviikko 28. helmikuuta 2024 päivittänyt: NYU Langone Health

Open Label Prospective Observational Registry of Thiola EC Therapy

Thiola EC edustaa useita Thiola-muunnelmia, jotka lupaavat parempaa ja tehokkaampaa kystinurian hoitoa. Ensinnäkin pillerikoko on muuttunut 100 mg:sta 300 mg:aan, mikä tarkoittaa, että tyypillinen pilleritaakka vähenee keskimäärin 10 pilleristä päivässä 3-5 pilleriin päivässä. Tämä muutos suhtautuu myönteisesti potilaisiin, joille nesteen saanti ja kaliumsitraatin antaminen ovat päivittäisiä velvoitteita. Toiseksi valmiste on nyt enteropäällystetty, formuloitu tarjoamaan aktiivisen tioproniinin viivästetty vapautuminen. Lopuksi Thiola EC voidaan ottaa ruoan kanssa, mikä on parannus Thiola-annosteluohjelmaan nähden, joka voidaan ottaa vain tunti ennen ateriaa tai kaksi tuntia aterian jälkeen. Nämä muutokset voivat vaikuttaa hoitomyöntyvyyteen ja sivuvaikutusprofiileihin verrattuna Thiolaan. Yhdessä kaliumsitraatin tai muiden alkalivalmisteiden kanssa haitalliset GI-vaikutukset ovat suhteellisen yleisiä aktiivisesti hoidetuilla potilailla, joilla on kystinuria. On mahdollista, että Thiola EC voi vähentää GI-sivuvaikutuksia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
25

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • NYU Langone Health
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27708
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • University of Texas Southwestern

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Thiola EC -potilaat, joilla on kystinuria.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 18 vuotta täyttänyt tai vanhempi
  2. Potilaat, joilla on kystinuria ja joilla on ollut munuaiskiviä
  3. Otetaan Thiola EC
  4. Haluaa ja pystyä antamaan suostumuksen

Poissulkemiskriteerit:

1. Tietoon perustuvaa suostumusta ei voi allekirjoittaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Wisconsin Stone Life Quality Of Life (WiSQoL) -pisteet
Aikaikkuna: Perustaso
WiSQoL-kyselylomake on suunniteltu ymmärtämään munuaiskiviä sairastavien potilaiden elämänlaatua. On 7 pääkysymystä, joista jokaisessa on alakysymys. Kysymyksiin vastataan asteikolla 1 (erittäin totta / aina tai melkein aina) 5:een (ei ollenkaan totta / ei ollenkaan, ei koskaan). Kysymyksiä on yhteensä 28-140; mitä pienempi pistemäärä, sitä huonompi elämänlaatu.
Perustaso
Wisconsin Stone Life Quality Of Life (WiSQoL) -pisteet
Aikaikkuna: Kuukausi 6
WiSQoL-kyselylomake on suunniteltu ymmärtämään munuaiskiviä sairastavien potilaiden elämänlaatua. On 7 pääkysymystä, joista jokaisessa on alakysymys. Kysymyksiin vastataan asteikolla 1 (erittäin totta / aina tai melkein aina) 5:een (ei ollenkaan totta / ei ollenkaan, ei koskaan). Kysymyksiä on yhteensä 28-140; mitä pienempi pistemäärä, sitä huonompi elämänlaatu.
Kuukausi 6
Wisconsin Stone Life Quality Of Life (WiSQoL) -pisteet
Aikaikkuna: Kuukausi 12
WiSQoL-kyselylomake on suunniteltu ymmärtämään munuaiskiviä sairastavien potilaiden elämänlaatua. On 7 pääkysymystä, joista jokaisessa on alakysymys. Kysymyksiin vastataan asteikolla 1 (erittäin totta / aina tai melkein aina) 5:een (ei ollenkaan totta / ei ollenkaan, ei koskaan). Kysymyksiä on yhteensä 28-140; mitä pienempi pistemäärä, sitä huonompi elämänlaatu.
Kuukausi 12
Wisconsin Stone Life Quality Of Life (WiSQoL) -pisteet
Aikaikkuna: Kuukausi 18
WiSQoL-kyselylomake on suunniteltu ymmärtämään munuaiskiviä sairastavien potilaiden elämänlaatua. On 7 pääkysymystä, joista jokaisessa on alakysymys. Kysymyksiin vastataan asteikolla 1 (erittäin totta / aina tai melkein aina) 5:een (ei ollenkaan totta / ei ollenkaan, ei koskaan). Kysymyksiä on yhteensä 28-140; mitä pienempi pistemäärä, sitä huonompi elämänlaatu.
Kuukausi 18
Wisconsin Stone Life Quality Of Life (WiSQoL) -pisteet
Aikaikkuna: Kuukausi 24
WiSQoL-kyselylomake on suunniteltu ymmärtämään munuaiskiviä sairastavien potilaiden elämänlaatua. On 7 pääkysymystä, joista jokaisessa on alakysymys. Kysymyksiin vastataan asteikolla 1 (erittäin totta / aina tai melkein aina) 5:een (ei ollenkaan totta / ei ollenkaan, ei koskaan). Kysymyksiä on yhteensä 28-140; mitä pienempi pistemäärä, sitä huonompi elämänlaatu.
Kuukausi 24
Short Form-36 Health Survey (SF-36v2) -pisteet
Aikaikkuna: Perustaso
Asteikot standardoidaan pisteytysalgoritmilla tai SF-36v2-pisteytysohjelmistolla, jotta saadaan pisteet välillä 0-100. Korkeammat pisteet kertovat paremmasta terveydentilasta.
Perustaso
Short Form-36 Health Survey (SF-36v2) -pisteet
Aikaikkuna: Kuukausi 6
Asteikot standardoidaan pisteytysalgoritmilla tai SF-36v2-pisteytysohjelmistolla, jotta saadaan pisteet välillä 0-100. Korkeammat pisteet kertovat paremmasta terveydentilasta.
Kuukausi 6
Short Form-36 Health Survey (SF-36v2) -pisteet
Aikaikkuna: Kuukausi 12
Asteikot standardoidaan pisteytysalgoritmilla tai SF-36v2-pisteytysohjelmistolla, jotta saadaan pisteet välillä 0-100. Korkeammat pisteet kertovat paremmasta terveydentilasta.
Kuukausi 12
Short Form-36 Health Survey (SF-36v2) -pisteet
Aikaikkuna: Kuukausi 18
Asteikot standardoidaan pisteytysalgoritmilla tai SF-36v2-pisteytysohjelmistolla, jotta saadaan pisteet välillä 0-100. Korkeammat pisteet kertovat paremmasta terveydentilasta.
Kuukausi 18
Short Form-36 Health Survey (SF-36v2) -pisteet
Aikaikkuna: Kuukausi 24
Asteikot standardoidaan pisteytysalgoritmilla tai SF-36v2-pisteytysohjelmistolla, jotta saadaan pisteet välillä 0-100. Korkeammat pisteet kertovat paremmasta terveydentilasta.
Kuukausi 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
NYU Langone Health

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: David Goldfarb, MD, NYU Langone Health

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Tiistai 2. maaliskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 31. lokakuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 31. lokakuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 13. syyskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 13. syyskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Perjantai 17. syyskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 29. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 28. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 20-00331

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksittäiset osallistujatiedot, jotka ovat tässä artikkelissa raportoitujen tulosten taustalla, tunnistuksen poistamisen jälkeen (teksti, taulukot, kuvat ja liitteet) jaetaan kohtuullisesta pyynnöstä.

IPD-jaon aikakehys

Alkaen 9 kuukautta ja päättyen 36 kuukautta artikkelin julkaisemisen jälkeen tai tutkimusta tukevien palkintojen ja sopimusten ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tietojen käyttöä ehdottaneella tutkijalla, metodologisesti perustellun ehdotuksen tehneillä tutkijoilla ja tutkijoilla, joiden ehdotettu tietojen käyttö on tähän tarkoitukseen nimetyn riippumattoman arviointikomitean ("oppinut välittäjä") hyväksymä, on pääsy tietoihin, kun järkevä pyyntö. Pyynnöt tulee lähettää osoitteeseen david.goldfarb@nyulangone.org. Tietojen pyytäjien on allekirjoitettava tietojen käyttösopimus saadakseen pääsyn tietoihin.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia