Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Posoudit účinnost, bezpečnost a snášenlivost INCB000928 u účastníků s Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (Progress)

19. května 2026 aktualizováno: Incyte Corporation

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti INCB000928 u účastníků s Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Tato randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 je určena k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti a PK přípravku INCB000928 podávaného účastníkům s klinickou diagnózou fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
98

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Incyte Corporation Call Center (US)
  • Telefonní číslo: 1.855.463.3463
  • E-mail: medinfo@incyte.com

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Incyte Corporation Call Center (ex-US)
  • Telefonní číslo: +800 00027423
  • E-mail: eumedinfo@incyte.com

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, CO 1181
        • Aktivní, ne nábor
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Austrálie
    • New South Wales
      • St Leonards, New South Wales, Austrálie, 02065
        • Dokončeno
        • Royal North Shore Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 03052
        • Aktivní, ne nábor
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Brazílie
      • São Paulo, Brazílie, 05652-900
        • Aktivní, ne nábor
        • Albert Einstein Israelite Hospital
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7501126
        • Aktivní, ne nábor
        • Centro de Estudios Reumatologicos
  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
        • Nábor
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris, Francie, 75010
        • Nábor
        • Ap-Hp Hopital Lariboisiere
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1081 HV
        • Nábor
        • Amsterdam UMC - VU Medisch Centrum (VUmc)
  • Itálie
      • Rome, Itálie, 00168
        • Aktivní, ne nábor
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli Universita Cattolica Del Sacro Cuore
  • Jižní Afrika
      • Cape Town, Jižní Afrika, 07925
        • Aktivní, ne nábor
        • Groote Schuur Hospital Radiation Oncology
  • Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea, 03080
        • Aktivní, ne nábor
        • Seoul National University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2N2
        • Aktivní, ne nábor
        • University Health Network Toronto General Hospital
  • Mexiko
      • Tlalpan, Mexiko, 14389
        • Aktivní, ne nábor
        • Instituto Nacional de Rehabilitacion Luis Guillermo Ibarra
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 01023
        • Aktivní, ne nábor
        • Starship Childrens Hospital
  • Německo
      • Cologne, Německo, 50931
        • Nábor
        • Uniklinik Köln
  • Spojené království
      • Stanmore, Spojené království, HA7 4LP
        • Aktivní, ne nábor
        • Royal National Orthopaedic Hospital
  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic Rochester
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Aktivní, ne nábor
        • Penn Medicine - Perelman Center for Advanced Medicine
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100045
        • Nábor
        • Beijing Childrens Hospital Capital Medical University
      • Shanghai, Čína, 200065
        • Nábor
        • Tongji Hospital of Tongji University
      • Shanghai, Čína, 200127
        • Nábor
        • Shanghai Childrens Medical Center
      • Shanghai, Čína, 201102
        • Nábor
        • Childrens Hospital of Fudan University
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28034
        • Nábor
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 99 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělé ženy a muži a dospívající ve věku ≥ 12 let s diagnózou FOP.
  • Ochota vyhnout se těhotenství nebo otcovství dětí na základě níže uvedených kritérií.
  • Ochotný a schopný podstoupit nízkodávkové zobrazení WBCT (kromě hlavy) bez nutnosti intubace.
  • Platí další kritéria pro zařazení.

Kritéria vyloučení:

  • Těhotné nebo kojící.
  • Skóre CAJIS ≥ 24.
  • Závažnost onemocnění FOP, která podle názoru zkoušejícího vylučuje účast.
  • Jakýkoli klinicky významný zdravotní stav jiný než FOP, který by podle úsudku zkoušejícího narušoval plnou účast ve studii, představoval významné riziko pro účastníka nebo narušoval interpretaci dat studie.
  • Chronické nebo současné aktivní infekční onemocnění vyžadující systémovou antibiotickou, antifungální nebo antivirovou léčbu.
  • Infekce HIV, HBV nebo HCV. Poznámka:
  • Platí další kritéria vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kohorta 1
Účastníci (≥ 12 let) obdrží INCB000928 nebo placebo, jak je definováno v protokolu po dobu 24 týdnů (dvojitě slepé období). Účastníci, kteří dokončí dvojitě slepé období, budou pokračovat do otevřené období prodloužení po dobu dalších 292 týdnů.
Lék: INCB000928
INCBG000928 bude podáván QD perorálně.
Ostatní jména:
  • ZilurgiSertib
Lék: Placebo
Placebo bude podáván QD orálně.
Experimentální: Kohorta 2
Účastníci (ve věku 6 až 12 let) obdrží INCB000928 nebo placebo, jak je definováno v protokolu po dobu 24 týdnů (dvojitě slepé období). Účastníci, kteří dokončí dvojitě slepé období, budou pokračovat do otevřené období prodloužení po dobu dalších 292 týdnů.
Lék: INCB000928
INCBG000928 bude podáván QD perorálně.
Ostatní jména:
  • ZilurgiSertib
Lék: Placebo
Placebo bude podáván QD orálně.
Experimentální: Cohort 3
Participants (2 to < 12 years of age) will receive INCB000928 or placebo as defined in the protocol for 24 weeks (double-blind period). Participants who complete the double-blind period will continue into open-label extension period for an additional 292 weeks.
Lék: INCB000928
INCBG000928 bude podáván QD perorálně.
Ostatní jména:
  • ZilurgiSertib
Lék: Placebo
Placebo bude podáván QD orálně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dvojitá slepá doba: Výskyt nových heterotopických osifikace (HO) lézí z výchozí hodnoty
Časové okno: 24. týden
HO bude hodnocena pomocí počítačové tomografie s nízkou dávkou celého těla (WBCT) (s výjimkou hlavy) ve srovnání s výchozím stavem během dvojitě slepého období.
24. týden

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dvojitá slepá doba: Počet nových lézí Ho ze základní linie
Časové okno: 24. týden
HO bude hodnocena pomocí počítačové tomografie s nízkou dávkou celého těla (WBCT) (s výjimkou hlavy) ve srovnání s výchozím stavem během dvojitě slepého období.
24. týden
Dvojitá slepá doba: Celkový objem nových lézí HO z výchozí hodnoty
Časové okno: 24. týden
HO bude hodnocena pomocí počítačové tomografie s nízkou dávkou celého těla (WBCT) (s výjimkou hlavy) ve srovnání s výchozím stavem během dvojitě slepého období.
24. týden
Dvojitá slepá doba: Změna celkového objemu všech HO lézí z základní linie
Časové okno: 24. týden
HO bude hodnocena pomocí počítačové tomografie s nízkou dávkou celého těla (WBCT) (s výjimkou hlavy) ve srovnání s výchozím stavem během dvojitě slepého období.
24. týden
Dvojitá slepá doba: Počet nových světlic z základní linie
Časové okno: 24. týden
Na základě fibrodysplasia osifificans progresiva - pacienta hlásil symptomové nástroj (FOP -Prompt).
24. týden
Počet účastníků s léčbou vznikajícími nežádoucími účinky (TEAE)
Časové okno: Až 316 týdnů
Definována jako jakákoli nežádoucí událost buď poprvé, nebo zhoršení již existující události po první dávce studijního léčiva.
Až 316 týdnů
Prodloužení s otevřenou značkou: Výskyt nových lézí HO od 24. týdne
Časové okno: Týden 48
HO bude hodnocena pomocí počítačové tomografie s nízkou dávkou celého těla (WBCT) (s výjimkou hlavy) od 24. do 48 týdne ve srovnání s výchozím až 24. týdnem u účastníků randomizovaných do placeba během období DB.
Týden 48
Prodloužení s otevřenou značkou: Počet nových lézí HO od 24. týdne
Časové okno: Týden 48
HO bude hodnocena pomocí počítačové tomografie s nízkou dávkou celého těla (WBCT) (s výjimkou hlavy) od 24. do 48 týdne ve srovnání s výchozím až 24. týdnem u účastníků randomizovaných do placeba během období DB.
Týden 48
Prodloužení s otevřenou značkou: Celkový objem nových lézí HO od 24. týdne
Časové okno: Týden 48
HO bude hodnocena pomocí počítačové tomografie s nízkou dávkou celého těla (WBCT) (s výjimkou hlavy) od 24. do 48 týdne ve srovnání s výchozím až 24. týdnem u účastníků randomizovaných do placeba během období DB.
Týden 48
Prodloužení s otevřenou značkou: Změna celkového objemu všech HO lézí z 24. týdne
Časové okno: Týden 48
HO bude hodnocena pomocí počítačové tomografie s nízkou dávkou celého těla (WBCT) (s výjimkou hlavy) od 24. do 48 týdne ve srovnání s výchozím až 24. týdnem u účastníků randomizovaných do placeba během období DB.
Týden 48
Prodloužení otevřené značky: Počet nových světlic od 24. týdne
Časové okno: Týden 48
Na základě fibrodysplasia osifificans progresiva - pacient hlásil nástroj symptomů (FOP -prompt) od 24. do 48 týdne ve srovnání s výchozím až 24. týdnem u účastníků randomizovaných na placebo během období DB.
Týden 48
Parametr farmakokinetiky: CMAX of INCB000928
Časové okno: Základní linie, týdny 12, 24, 48 a 76
Maximální pozorovaná koncentrace.
Základní linie, týdny 12, 24, 48 a 76
Parametr farmakokinetiky: TMAX INCB000928
Časové okno: Základní linie, týdny 12, 24, 48 a 76
Čas do maximální koncentrace.
Základní linie, týdny 12, 24, 48 a 76
Parametr farmakokinetiky: CMIN INCB000928
Časové okno: Základní linie, týdny 12, 24, 48 a 76
Minimální pozorovaná koncentrace.
Základní linie, týdny 12, 24, 48 a 76
Parametr farmakokinetiky: AUCT INCB000928
Časové okno: Základní linie, týdny 12, 24, 48 a 76
Plocha pod křivkou koncentrace plazmatické koncentrace od času 0 do poslední kvantifikovatelné měřitelné plazmatické koncentrace
Základní linie, týdny 12, 24, 48 a 76

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Incyte Corporation

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Amanda McBride, MD, Incyte Corporation

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
5. května 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. července 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
20. ledna 2033

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. října 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. října 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. října 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
22. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. května 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • INCB 00928-201
  • 2021-002286-17 (Číslo EudraCT)
  • 2023-504129-38-00 (Identifikátor registru: EU CT Number)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Incyte sdílí data s kvalifikovanými externími výzkumníky po předložení návrhu výzkumu. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje budou sdíleny po primární publikaci nebo 2 roky po ukončení studie u přípravků a indikací registrovaných na trhu.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Údaje z vhodných studií budou sdíleny s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného v části Sdílení dat na webu www.incyteclinicaltrials.com webová stránka. U schválených žádostí bude výzkumníkům udělen přístup k anonymizovaným údajům za podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení