Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

For å vurdere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til INCB000928 hos deltakere med Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (Progress)

19. mai 2026 oppdatert av: Incyte Corporation

En fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til INCB000928 hos deltakere med Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Denne fase 2, randomiserte, dobbeltblindede, placebokontrollerte studien er ment å evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen og PK av INCB000928 administrert til deltakere med en klinisk diagnose av fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
98

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.
  • Navn: Incyte Corporation Call Center (US)
  • Telefonnummer: 1.855.463.3463
  • E-post: medinfo@incyte.com

Studer Kontakt Backup

  • Navn: Incyte Corporation Call Center (ex-US)
  • Telefonnummer: +800 00027423
  • E-post: eumedinfo@incyte.com

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, CO 1181
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
  • Australia
    • New South Wales
      • St Leonards, New South Wales, Australia, 02065
        • Fullført
        • Royal North Shore Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 03052
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Murdoch Children's Research Institute
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 05652-900
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Albert Einstein Israelite Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2N2
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University Health Network Toronto General Hospital
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7501126
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Centro de Estudios Reumatologicos
  • Forente stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Rochester
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Penn Medicine - Perelman Center for Advanced Medicine
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Rekruttering
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris, Frankrike, 75010
        • Rekruttering
        • Ap-Hp Hopital Lariboisiere
  • Italia
      • Rome, Italia, 00168
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli Universita Cattolica Del Sacro Cuore
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100045
        • Rekruttering
        • Beijing Childrens Hospital Capital Medical University
      • Shanghai, Kina, 200065
        • Rekruttering
        • Tongji Hospital of Tongji University
      • Shanghai, Kina, 200127
        • Rekruttering
        • Shanghai Childrens Medical Center
      • Shanghai, Kina, 201102
        • Rekruttering
        • Childrens Hospital of Fudan University
  • Mexico
      • Tlalpan, Mexico, 14389
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Instituto Nacional de Rehabilitacion Luis Guillermo Ibarra
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1081 HV
        • Rekruttering
        • Amsterdam UMC - VU Medisch Centrum (VUmc)
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 01023
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Starship Childrens Hospital
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28034
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
  • Storbritannia
      • Stanmore, Storbritannia, HA7 4LP
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Royal National Orthopaedic Hospital
  • Sør -Korea
      • Seoul, Sør -Korea, 03080
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Seoul National University Hospital
  • Sør-Afrika
      • Cape Town, Sør-Afrika, 07925
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Groote Schuur Hospital Radiation Oncology
  • Tyskland
      • Cologne, Tyskland, 50931
        • Rekruttering
        • Uniklinik Köln

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 99 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kvinnelige og mannlige voksne og ungdom ≥ 12 år med diagnosen FOP.
  • Vilje til å unngå graviditet eller far til barn basert på kriteriene nedenfor.
  • Villig og i stand til å gjennomgå lavdose WBCT (eksklusive hodet) avbildning uten å kreve intubasjon.
  • Ytterligere inklusjonskriterier gjelder.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid eller ammende.
  • CAJIS-score ≥ 24.
  • FOP-sykdomsgrad som etter etterforskerens mening utelukker deltakelse.
  • Enhver klinisk signifikant medisinsk tilstand bortsett fra FOP som etter etterforskerens vurdering ville forstyrre full deltakelse i studien, utgjøre en betydelig risiko for deltakeren eller forstyrre tolkningen av studiedata.
  • Kronisk eller nåværende aktiv infeksjonssykdom som krever systemisk antibiotikabehandling, antifungal eller antiviral behandling.
  • HIV-, HBV- eller HCV-infeksjon. Merk:
  • Ytterligere eksklusjonskriterier gjelder.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Kohort 1
Deltakerne (≥ 12 år) vil motta INCB000928 eller placebo som definert i protokollen i 24 uker (dobbeltblind periode). Deltakere som fullfører den dobbeltblinde perioden, vil fortsette inn i forlengelsesperioden med åpen etikett i ytterligere 292 uker.
Legemiddel: INCB000928
INCBG000928 vil bli administrert QD oralt.
Andre navn:
  • Zilurgisertib
Legemiddel: Placebo
Placebo vil bli administrert QD oralt.
Eksperimentell: Kohort 2
Deltakerne (6 til <12 år) vil motta INCB000928 eller placebo som definert i protokollen i 24 uker (dobbeltblind periode). Deltakere som fullfører den dobbeltblinde perioden, vil fortsette inn i forlengelsesperioden med åpen etikett i ytterligere 292 uker.
Legemiddel: INCB000928
INCBG000928 vil bli administrert QD oralt.
Andre navn:
  • Zilurgisertib
Legemiddel: Placebo
Placebo vil bli administrert QD oralt.
Eksperimentell: Cohort 3
Participants (2 to < 12 years of age) will receive INCB000928 or placebo as defined in the protocol for 24 weeks (double-blind period). Participants who complete the double-blind period will continue into open-label extension period for an additional 292 weeks.
Legemiddel: INCB000928
INCBG000928 vil bli administrert QD oralt.
Andre navn:
  • Zilurgisertib
Legemiddel: Placebo
Placebo vil bli administrert QD oralt.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Dobbelt blind periode: Forekomst av ny heterotopisk ossifikasjon (HO) -lesjoner fra baseline
Tidsramme: Uke 24
HO vil bli vurdert med lav dose hele kroppsberegnet tomografi (WBCT) (unntatt hodet) sammenlignet med baseline i løpet av den dobbeltblinde perioden.
Uke 24

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Dobbelt blind periode: Antall nye ho -lesjoner fra baseline
Tidsramme: Uke 24
HO vil bli vurdert med lav dose hele kroppsberegnet tomografi (WBCT) (unntatt hodet) sammenlignet med baseline i løpet av den dobbeltblinde perioden.
Uke 24
Dobbelt blind periode: Totalt volum av nye ho -lesjoner fra baseline
Tidsramme: Uke 24
HO vil bli vurdert med lav dose hele kroppsberegnet tomografi (WBCT) (unntatt hodet) sammenlignet med baseline i løpet av den dobbeltblinde perioden.
Uke 24
Dobbelt blind periode: Endring i det totale volumet av alle ho -lesjoner fra baseline
Tidsramme: Uke 24
HO vil bli vurdert med lav dose hele kroppsberegnet tomografi (WBCT) (unntatt hodet) sammenlignet med baseline i løpet av den dobbeltblinde perioden.
Uke 24
Dobbelt blind periode: Antall nye fakler fra baseline
Tidsramme: Uke 24
Basert på Fibrodysplasia Ossificans Progressiva - rapporterte pasienten symptomerverktøy (FOP -Prompt).
Uke 24
Antall deltakere med behandling av nye bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Opptil 316 uker
Definert som enhver bivirkning som enten rapporteres for første gang eller forverring av en eksisterende hendelse etter første dose studiemedisin.
Opptil 316 uker
Open-label Extension: Forekomst av nye ho-lesjoner fra uke 24
Tidsramme: Uke 48
HO vil bli vurdert med lav dose hele kroppsberegnet tomografi (WBCT) (unntatt hodet) fra uke 24 til uke 48 sammenlignet med baseline til uke 24 hos deltakere randomisert til placebo i løpet av DB-perioden.
Uke 48
Open-label Extension: Antall nye ho-lesjoner fra uke 24
Tidsramme: Uke 48
HO vil bli vurdert med lav dose hele kroppsberegnet tomografi (WBCT) (unntatt hodet) fra uke 24 til uke 48 sammenlignet med baseline til uke 24 hos deltakere randomisert til placebo i løpet av DB-perioden.
Uke 48
Open-label Extension: Totalt volum av nye ho-lesjoner fra uke 24
Tidsramme: Uke 48
HO vil bli vurdert med lav dose hele kroppsberegnet tomografi (WBCT) (unntatt hodet) fra uke 24 til uke 48 sammenlignet med baseline til uke 24 hos deltakere randomisert til placebo i løpet av DB-perioden.
Uke 48
Open-label Extension: Endre i det totale volumet av alle ho-lesjoner fra uke 24
Tidsramme: Uke 48
HO vil bli vurdert med lav dose hele kroppsberegnet tomografi (WBCT) (unntatt hodet) fra uke 24 til uke 48 sammenlignet med baseline til uke 24 hos deltakere randomisert til placebo i løpet av DB-perioden.
Uke 48
Open-label Extension: Antall nye fakler fra uke 24
Tidsramme: Uke 48
Basert på Fibrodysplasia Ossificans Progressiva - rapporterte pasienten symptomerverktøy (FOP -Prompt) fra uke 24 til uke 48 sammenlignet med baseline til uke 24 hos deltakere randomisert til placebo i løpet av DB -perioden.
Uke 48
Farmakokinetikkparameter: CMAX av INCB000928
Tidsramme: Baseline, uke 12, 24, 48 og 76
Maksimal observert konsentrasjon.
Baseline, uke 12, 24, 48 og 76
Farmakokinetikkparameter: Tmax of Incb000928
Tidsramme: Baseline, uke 12, 24, 48 og 76
Tid til maksimal konsentrasjon.
Baseline, uke 12, 24, 48 og 76
Farmakokinetikkparameter: CMIN av INCB000928
Tidsramme: Baseline, uke 12, 24, 48 og 76
Minimum observert konsentrasjon.
Baseline, uke 12, 24, 48 og 76
Farmakokinetikkparameter: Auct of Incb000928
Tidsramme: Baseline, uke 12, 24, 48 og 76
Område under plasmakonsentrasjonstidskurven fra tid 0 til den siste kvantifiserbare målbare plasmakonsentrasjonen
Baseline, uke 12, 24, 48 og 76

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Incyte Corporation

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Amanda McBride, MD, Incyte Corporation

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
5. mai 2022

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
30. juli 2027

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
20. januar 2033

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
8. oktober 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
14. oktober 2021

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
25. oktober 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
22. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
19. mai 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • INCB 00928-201
  • 2021-002286-17 (EudraCT-nummer)
  • 2023-504129-38-00 (Registeridentifikator: EU CT Number)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Incyte deler data med kvalifiserte eksterne forskere etter at et forskningsforslag er sendt inn. Disse forespørslene vurderes og godkjennes av et granskingspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

IPD-delingstidsramme

Data vil bli delt etter primærpublisering eller 2 år etter at studien er avsluttet for markedsautoriserte produkter og indikasjoner.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Data fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet i delen for datadeling på www.incyteclinicaltrials.com nettsted. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data under vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger