At vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af INCB000928 hos deltagere med Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (Progress)
En fase 2, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af INCB000928 hos deltagere med fibrodysplasia Ossificans Progressiva
Studieoversigt
Status
Status
Betingelser
Betingelser
Intervention / Behandling
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Tilmelding
Fase
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
Studiekontakt
- Navn: Incyte Corporation Call Center (US)
- Telefonnummer: 1.855.463.3463
- E-mail: medinfo@incyte.com
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Incyte Corporation Call Center (ex-US)
- Telefonnummer: +800 00027423
- E-mail: eumedinfo@incyte.com
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, CO 1181
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
-
-
-
New South Wales
-
St Leonards, New South Wales, Australien, 02065
- Afsluttet
- Royal North Shore Hospital
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 03052
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Murdoch Children's Research Institute
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasilien, 05652-900
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Albert Einstein Israelite Hospital
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2N2
- Aktiv, ikke rekrutterende
- University Health Network Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Santiago, Chile, 7501126
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Centro de Estudios Reumatologicos
-
-
-
-
-
Stanmore, Det Forenede Kongerige, HA7 4LP
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Royal National Orthopaedic Hospital
-
-
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
- Rekruttering
- Mayo Clinic Rochester
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Rekruttering
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Penn Medicine - Perelman Center for Advanced Medicine
-
-
-
-
-
Paris, Frankrig, 75015
- Rekruttering
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Paris, Frankrig, 75010
- Rekruttering
- Ap-Hp Hopital Lariboisiere
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holland, 1081 HV
- Rekruttering
- Amsterdam UMC - VU Medisch Centrum (VUmc)
-
-
-
-
-
Rome, Italien, 00168
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Policlinico Universitario Agostino Gemelli Universita Cattolica Del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100045
- Rekruttering
- Beijing Childrens Hospital Capital Medical University
-
Shanghai, Kina, 200065
- Rekruttering
- Tongji Hospital of Tongji University
-
Shanghai, Kina, 200127
- Rekruttering
- Shanghai Childrens Medical Center
-
Shanghai, Kina, 201102
- Rekruttering
- Childrens Hospital of Fudan University
-
-
-
-
-
Tlalpan, Mexico, 14389
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Instituto Nacional de Rehabilitacion Luis Guillermo Ibarra
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand, 01023
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Starship Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien, 28034
- Rekruttering
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
-
-
-
-
Cape Town, Sydafrika, 07925
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Groote Schuur Hospital Radiation Oncology
-
-
-
-
-
Seoul, Sydkorea, 03080
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Seoul National University Hospital
-
-
-
-
-
Cologne, Tyskland, 50931
- Rekruttering
- Uniklinik Köln
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Kvinder og mandlige voksne og unge ≥ 12 år med diagnosen FOP.
- Vilje til at undgå graviditet eller far til børn baseret på nedenstående kriterier.
- Villig og i stand til at gennemgå lavdosis WBCT (eksklusive hovedet) billeddannelse uden at kræve intubation.
- Yderligere inklusionskriterier gælder.
Ekskluderingskriterier:
- Gravid eller ammende.
- CAJIS-score ≥ 24.
- FOP-sygdomssværhedsgrad, der efter investigators mening udelukker deltagelse.
- Enhver anden klinisk signifikant medicinsk tilstand end FOP, der efter investigatorens vurdering ville forstyrre fuld deltagelse i undersøgelsen, udgøre en betydelig risiko for deltageren eller forstyrre fortolkningen af undersøgelsesdata.
- Kronisk eller aktuel aktiv infektionssygdom, der kræver systemisk antibiotisk, svampedræbende eller antiviral behandling.
- HIV-, HBV- eller HCV-infektion. Bemærk:
- Yderligere udelukkelseskriterier gælder.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Antal våben
Våben og indgreb
Deltagergruppe / ArmDeltagergruppe / Arm |
Intervention / BehandlingIntervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Kohort 1
Deltagere (≥ 12 år) modtager INCB000928 eller placebo som defineret i protokollen i 24 uger (dobbeltblind periode).
Deltagere, der afslutter den dobbeltblinde periode, fortsætter ind i den åbne forlængelsesperiode i yderligere 292 uger.
|
INCBG000928 vil blive administreret QD oralt.
Andre navne:
Placebo administreres QD oralt.
|
|
Eksperimentel: Kohort 2
Deltagere (6 til <12 år) modtager INCB000928 eller placebo som defineret i protokollen i 24 uger (dobbeltblind periode).
Deltagere, der afslutter den dobbeltblinde periode, fortsætter ind i den åbne forlængelsesperiode i yderligere 292 uger.
|
INCBG000928 vil blive administreret QD oralt.
Andre navne:
Placebo administreres QD oralt.
|
|
Eksperimentel: Cohort 3
Participants (2 to < 12 years of age) will receive INCB000928 or placebo as defined in the protocol for 24 weeks (double-blind period).
Participants who complete the double-blind period will continue into open-label extension period for an additional 292 weeks.
|
INCBG000928 vil blive administreret QD oralt.
Andre navne:
Placebo administreres QD oralt.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Dobbelt blind periode: Forekomst af nye heterotopiske ossifikation (HO) læsioner fra baseline
Tidsramme: Uge 24
|
HO vil blive vurderet ved lav dosis helkrops computertomografi (WBCT) (ekskl. Hovedet) sammenlignet med baseline i dobbeltblind periode.
|
Uge 24
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Dobbelt blind periode: Antal nye Ho -læsioner fra baseline
Tidsramme: Uge 24
|
HO vil blive vurderet ved lav dosis helkrops computertomografi (WBCT) (ekskl. Hovedet) sammenlignet med baseline i dobbeltblind periode.
|
Uge 24
|
|
Dobbelt blind periode: Samlet volumen af nye Ho -læsioner fra baseline
Tidsramme: Uge 24
|
HO vil blive vurderet ved lav dosis helkrops computertomografi (WBCT) (ekskl. Hovedet) sammenlignet med baseline i dobbeltblind periode.
|
Uge 24
|
|
Dobbelt blind periode: Ændring i det samlede volumen af alle Ho -læsioner fra baseline
Tidsramme: Uge 24
|
HO vil blive vurderet ved lav dosis helkrops computertomografi (WBCT) (ekskl. Hovedet) sammenlignet med baseline i dobbeltblind periode.
|
Uge 24
|
|
Dobbelt blind periode: Antal nye fakler fra baseline
Tidsramme: Uge 24
|
Baseret på fibrodysplasia ossificans Progressiva - Patient rapporterede Symptoms Tool (FOP -Prompt).
|
Uge 24
|
|
Antal deltagere med behandling fremkommende bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Op til 316 uger
|
Defineret som enhver bivirkning enten rapporteret for første gang eller forværring af en allerede eksisterende begivenhed efter den første dosis af studiemedicin.
|
Op til 316 uger
|
|
Open-label-udvidelse: Forekomst af nye Ho-læsioner fra uge 24
Tidsramme: Uge 48
|
HO vil blive vurderet ved lav dosis helkrops computed tomografi (WBCT) (eksklusive hovedet) fra uge 24 til uge 48 sammenlignet med baseline til uge 24 i deltagere randomiseret til placebo i DB-perioden.
|
Uge 48
|
|
Open-Label Extension: Antal nye Ho-læsioner fra uge 24
Tidsramme: Uge 48
|
HO vil blive vurderet ved lav dosis helkrops computed tomografi (WBCT) (eksklusive hovedet) fra uge 24 til uge 48 sammenlignet med baseline til uge 24 i deltagere randomiseret til placebo i DB-perioden.
|
Uge 48
|
|
Open-label-udvidelse: Samlet volumen af nye Ho-læsioner fra uge 24
Tidsramme: Uge 48
|
HO vil blive vurderet ved lav dosis helkrops computed tomografi (WBCT) (eksklusive hovedet) fra uge 24 til uge 48 sammenlignet med baseline til uge 24 i deltagere randomiseret til placebo i DB-perioden.
|
Uge 48
|
|
Open-label-udvidelse: Ændring i det samlede volumen af alle Ho-læsioner fra uge 24
Tidsramme: Uge 48
|
HO vil blive vurderet ved lav dosis helkrops computed tomografi (WBCT) (eksklusive hovedet) fra uge 24 til uge 48 sammenlignet med baseline til uge 24 i deltagere randomiseret til placebo i DB-perioden.
|
Uge 48
|
|
Open-label-udvidelse: Antal nye fakler fra uge 24
Tidsramme: Uge 48
|
Baseret på fibrodysplasia ossificans Progressiva - Patient rapporterede symptomværktøj (FOP -Prompt) fra uge 24 til uge 48 sammenlignet med baseline til uge 24 i deltagerne randomiseret til placebo i DB -perioden.
|
Uge 48
|
|
Farmakokinetikparameter: Cmax of Incb000928
Tidsramme: Baseline, uger 12, 24, 48 og 76
|
Maksimal observeret koncentration.
|
Baseline, uger 12, 24, 48 og 76
|
|
Farmakokinetikparameter: Tmax af Incb000928
Tidsramme: Baseline, uger 12, 24, 48 og 76
|
Tid til maksimal koncentration.
|
Baseline, uger 12, 24, 48 og 76
|
|
Farmakokinetikparameter: CMIN for Incb000928
Tidsramme: Baseline, uger 12, 24, 48 og 76
|
Minimum observeret koncentration.
|
Baseline, uger 12, 24, 48 og 76
|
|
Farmakokinetikparameter: AUCT OF INCB000928
Tidsramme: Baseline, uger 12, 24, 48 og 76
|
Område under plasmakoncentrationstidskurven fra tid 0 til den sidste kvantificerbare målbare plasmakoncentration
|
Baseline, uger 12, 24, 48 og 76
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Sponsor
Efterforskere
Efterforskere
- Studieleder: Amanda McBride, MD, Incyte Corporation
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
Primær færdiggørelse (Anslået)
Primær færdiggørelse
Studieafslutning (Anslået)
Studieafslutning
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Først opslået
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering sendt
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
Andre undersøgelses-id-numre
- INCB 00928-201
- 2021-002286-17 (EudraCT nummer)
- 2023-504129-38-00 (Registry Identifier: EU CT Number)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
IPD-delingstidsramme
IPD-delingsadgangskriterier
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .