Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie MGTA-145 a Plerixaforu u pacientů se srpkovitou anémií

8. července 2025 aktualizováno: Ensoma

Otevřená studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti MGTA-145 v kombinaci s plerixaforem pro mobilizaci krvetvorných kmenových buněk u pacientů se srpkovitou anémií

Tato výzkumná studie je navržena tak, aby prozkoumala nový potenciální lék pro mobilizaci kmenových buněk a sběr aferéz u pacientů se srpkovitou anémií. MGTA-145, nový potenciální lék, bude podáván s plerixaforem.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato 2. fáze, multicentrická, otevřená studie bude provedena ve 2 částech (části A a B). Část A je určena k charakterizaci účinnosti, bezpečnosti, PK a PD jednorázové dávky MGTA-145 a plerixaforu pro HSC mobilizaci a odběr aferézou u pacientů s SCD. Část B je navržena tak, aby charakterizovala účinnost, bezpečnost, PK a PD 2 po sobě jdoucích dnů podávání MGTA-145 a plerixaforu pro mobilizaci HSC a odběr aferézou u pacientů s SCD.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
1

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 35 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt musí být ve věku ≥18 až ≤35 let.
  • Subjekt musí vážit ≥30 kg.
  • Subjekt musí mít diagnózu srpkovité anémii.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekt nesmí mít vazookluzivní příhodu (VOE) vyžadující návštěvu zdravotnického zařízení do 30 dnů od screeningu.
  • Subjekt se nesmí podrobit předchozímu odběru hematopoetických kmenových buněk (HSC) nebo se o to nepokusil a neuspěl.
  • Subjekt nesmí mít předchozí autologní nebo alogenní transplantaci, včetně genové terapie.
  • Muž musí být ochoten nebo schopen používat vysoce účinnou metodu antikoncepce po dobu 3 měsíců během a po léčbě.
  • Žena nesmí být těhotná nebo kojit. Pokud je žena sexuálně aktivní, musí být ochotna nebo schopna používat vysoce účinnou metodu antikoncepce po dobu 3 měsíců během léčby a po ní.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Část A: Jednodenní dávkování/aferéza
Jedna dávka MGTA-145 v kombinaci s plerixaforem s následnou aferézou
Biologický: MGTA-145
MGTA-145 bude podáván jako IV infuze
Lék: Plerixafor
240 ug/kg podaných subkutánně
Experimentální: Část B: 2denní dávkování/aferéza
MGTA-145 v kombinaci s plerixaforem s následnou aferézou ve dvou po sobě jdoucích dnech
Biologický: MGTA-145
MGTA-145 bude podáván jako IV infuze
Lék: Plerixafor
240 ug/kg podaných subkutánně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výtěžek sběru aferézy
Časové okno: Až 2 dny
Stanovení výtěžku CD34+ buněk po jednom nebo dvou po sobě jdoucích dnech mobilizace MGTA-145 a plerixaforu s následnou aferézou.
Až 2 dny
Posoudit počet účastníků s léčbou vznikajícími nežádoucími účinky vedoucími ke studijnímu přerušení léčiva na základě společného terminologického kritéria Národního rakoviny (NCI) pro nežádoucí účinky (CTCAE) verze 5.0.
Časové okno: Až 30 dní
Posoudit počet účastníků s léčbou vznikajícími nežádoucími účinky vedoucími ke studijnímu přerušení léčiva na základě společného terminologického kritéria Národního rakoviny (NCI) pro nežádoucí účinky (CTCAE) verze 5.0.
Až 30 dní
Posoudit počet účastníků s léčbou vznikající>/= Abnormality třídy 3 Klinické laboratoře založené na Národním institutu pro rakovinu (NCI) Společná terminologie pro nepříznivé události (CTCAE) verze 5.0.
Časové okno: Až 11 dní
Posoudit počet účastníků s léčbou vznikající>/= Abnormality třídy 3 Klinické laboratoře založené na Národním institutu pro rakovinu (NCI) Společná terminologie pro nepříznivé události (CTCAE) verze 5.0.
Až 11 dní
Vitální příznaky - počet účastníků s klinicky významnými změnami z výchozí hodnoty ve vitálních funkcích
Časové okno: Až 11 dní
Vitální příznaky - počet účastníků s klinicky významnými změnami z výchozí hodnoty ve vitálních funkcích
Až 11 dní
Laboratorní hodnocení - Počet účastníků s klinicky významnými změnami z výchozí hodnoty v parametrech hematologie a klinického chemie.
Časové okno: Až 11 dní
Laboratorní hodnocení - Počet účastníků s klinicky významnými změnami z výchozí hodnoty v parametrech hematologie a klinického chemie.
Až 11 dní

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Mobilizační účinky jednodenního a dvoudenního dávkování s MGTA-145 a Plerixafor v periferní krvi u pacientů s SCD
Časové okno: Až 2 dny
Stanovení vrcholné periferní krve CD34+ počítá jednodenní a dvoudenní dávkování s MGTA-145 a PleRIXAFOR v periferní krvi u pacientů s SCD
Až 2 dny
Prozkoumejte plazmatické koncentrace MGTA-145 na časový bod sběru (farmakokinetika)
Časové okno: Až 2 dny
Prozkoumejte plazmatické koncentrace MGTA-145 na časový bod sběru (farmakokinetika)
Až 2 dny
Posoudit přítomnost protilátek proti léčivům MGTA-145 (ADA) ve vzorcích plazmy (pomocí elektrochemiluminiscenčního imunoanalýzy [ECLIA]))
Časové okno: Až 11 dní
Posoudit přítomnost protilátek proti léčivům MGTA-145 (ADA) ve vzorcích plazmy (pomocí elektrochemiluminiscenčního imunoanalýzy [ECLIA]))
Až 11 dní
Vyhodnoťte titry anti-drogových protilátek MGTA-145 (ADA) ve vzorcích plazmy (pomocí elektrochemiluminiscenčního imunoanalýzy [ECLIA])
Časové okno: Až 11 dní
Vyhodnoťte titry anti-drogových protilátek MGTA-145 (ADA) ve vzorcích plazmy (pomocí elektrochemiluminiscenčního imunoanalýzy [ECLIA])
Až 11 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ensoma

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
bluebird bio

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Ji Hyun Lee, MD, MPH, Magenta Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
24. června 2022

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
8. prosince 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
2. února 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
26. května 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. července 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. července 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. července 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 145-SCD-204

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení