Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af MGTA-145 og Plerixafor hos patienter med seglcellesygdom

8. juli 2025 opdateret af: Ensoma

Et fase 2, åbent studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​MGTA-145 i kombination med plerixafor til mobilisering af hæmatopoietiske stamceller hos patienter med seglcellesygdom

Dette forskningsstudie er designet til at undersøge en ny potentiel medicin til mobilisering af stamceller og aferesesamling hos patienter med seglcellesygdom. MGTA-145, den nye potentielle medicin, vil blive givet sammen med plerixafor.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne fase 2, multicenter, åben-label undersøgelse vil blive udført i 2 dele (del A og B). Del A er beregnet til at karakterisere effektiviteten, sikkerheden, PK og PD af en enkelt dosis MGTA-145 og plerixafor til HSC-mobilisering og afereseindsamling hos patienter med SCD. Del B er designet til at karakterisere effektiviteten, sikkerheden, PK og PD af 2 på hinanden følgende dages dosering med MGTA-145 og plerixafor til HSC-mobilisering og afereseindsamling hos patienter med SCD.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
1

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 35 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen skal være ≥18 til ≤35 år.
  • Forsøgspersonen skal veje ≥30 kg.
  • Forsøgspersonen skal have diagnosen seglcellesygdom.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersonen må ikke have haft en vaso-okklusiv hændelse (VOE), der kræver et besøg på et sundhedscenter inden for 30 dage efter screening.
  • Forsøgspersonen må ikke have gennemgået eller forsøgt og mislykkedes tidligere indsamling af hæmatopoietiske stamceller (HSC).
  • Forsøgspersonen må ikke have haft en tidligere autolog eller allogen transplantation, inklusive genterapi.
  • Manden skal være villig eller i stand til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode i 3 måneder under og efter behandlingen.
  • Kvindelig forsøgsperson må ikke være gravid eller ammende. Hvis kvinden er seksuelt aktiv, skal den være villig til eller i stand til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode i 3 måneder under og efter behandlingen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Del A: Enkeldagsdosering/aferese
Enkeltdosis af MGTA-145 i kombination med plerixafor efterfulgt af aferese
Biologisk: MGTA-145
MGTA-145 vil blive administreret som en IV-infusion
Medicin: Plerixafor
240 µg/kg indgivet subkutant
Eksperimentel: Del B: 2-dages dosering/aferese
MGTA-145 i kombination med plerixafor efterfulgt af aferese to på hinanden følgende dage
Biologisk: MGTA-145
MGTA-145 vil blive administreret som en IV-infusion
Medicin: Plerixafor
240 µg/kg indgivet subkutant

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Afereseindsamlingsudbytte
Tidsramme: Op til 2 dage
Bestemmelse af udbyttet af CD34+-celler efter enten en eller to på hinanden følgende dage med MGTA-145 og plerixafor-mobilisering efterfulgt af aferese.
Op til 2 dage
Vurder antallet af deltagere med behandling fremkommende bivirkninger, der fører til undersøgelse af lægemiddelopskiltning baseret på National Cancer Institute (NCI) fælles terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE) version 5.0.
Tidsramme: Op til 30 dage
Vurder antallet af deltagere med behandling fremkommende bivirkninger, der fører til undersøgelse af lægemiddelopskiltning baseret på National Cancer Institute (NCI) fælles terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE) version 5.0.
Op til 30 dage
Evaluer antallet af deltagere med behandling af behandling>/= klasse 3 kliniske laboratorie abnormiteter baseret på National Cancer Institute (NCI) fælles terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE) version 5.0.
Tidsramme: Op til 11 dage
Evaluer antallet af deltagere med behandling af behandling>/= klasse 3 kliniske laboratorie abnormiteter baseret på National Cancer Institute (NCI) fælles terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE) version 5.0.
Op til 11 dage
Vital Signs - Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Op til 11 dage
Vital Signs - Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i vitale tegn
Op til 11 dage
Laboratorievurdering - Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i hæmatologi og klinisk kemi -laboratorieparametre.
Tidsramme: Op til 11 dage
Laboratorievurdering - Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer fra baseline i hæmatologi og klinisk kemi -laboratorieparametre.
Op til 11 dage

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mobiliseringseffekter af enkelt-dages og to-dages dosering med MGTA-145 og Perixafor i perifert blod hos patienter med SCD
Tidsramme: Op til 2 dage
Bestemmelse af den maksimale perifere blod CD34+ tæller en-dages og to-dages dosering med MGTA-145 og Perixafor i perifert blod hos patienter med SCD
Op til 2 dage
Undersøg plasmakoncentrationer af MGTA-145 pr. Tidspunkt for indsamling (farmakokinetik)
Tidsramme: Op til 2 dage
Undersøg plasmakoncentrationer af MGTA-145 pr. Tidspunkt for indsamling (farmakokinetik)
Op til 2 dage
Evaluer tilstedeværelse af MGTA-145 anti-drug-antistoffer (ADA) i plasmaprøver (ved hjælp af elektrokemiluminescerende immunoassay [Eclia])
Tidsramme: Op til 11 dage
Evaluer tilstedeværelse af MGTA-145 anti-drug-antistoffer (ADA) i plasmaprøver (ved hjælp af elektrokemiluminescerende immunoassay [Eclia])
Op til 11 dage
Evaluer titere af MGTA-145 anti-drug antistoffer (ADA) i plasmaprøver (ved hjælp af elektrokemiluminescerende immunoassay [eclia])
Tidsramme: Op til 11 dage
Evaluer titere af MGTA-145 anti-drug antistoffer (ADA) i plasmaprøver (ved hjælp af elektrokemiluminescerende immunoassay [eclia])
Op til 11 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Ensoma

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
bluebird bio

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Ji Hyun Lee, MD, MPH, Magenta Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
24. juni 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
8. december 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
2. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
26. maj 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. juli 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. juli 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 145-SCD-204

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger