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Studie zu MGTA-145 und Plerixafor bei Patienten mit Sichelzellanämie

8. Juli 2025 aktualisiert von: Ensoma

Eine offene Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von MGTA-145 in Kombination mit Plerixafor zur Mobilisierung hämatopoetischer Stammzellen bei Patienten mit Sichelzellanämie

Diese Forschungsstudie soll ein neues potenzielles Medikament zur Mobilisierung von Stammzellen und Apherese-Sammlung bei Patienten mit Sichelzellanämie untersuchen. MGTA-145, das neue potenzielle Medikament, wird zusammen mit Plerixafor verabreicht.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese multizentrische Open-Label-Studie der Phase 2 wird in zwei Teilen durchgeführt (Teile A und B). Teil A soll die Wirksamkeit, Sicherheit, PK und PD einer Einzeldosis von MGTA-145 und Plerixafor zur HSC-Mobilisierung und Apherese-Sammlung bei Patienten mit SCD beschreiben. Teil B soll die Wirksamkeit, Sicherheit, PK und PD von 2 aufeinanderfolgenden Tagen der Verabreichung von MGTA-145 und Plerixafor zur HSC-Mobilisierung und Apherese-Sammlung bei Patienten mit SCD beschreiben.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
1

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 35 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Das Subjekt muss ≥ 18 bis ≤ 35 Jahre alt sein.
  • Das Subjekt muss ≥30 kg wiegen.
  • Das Subjekt muss eine Diagnose der Sichelzellenanämie haben.

Ausschlusskriterien:

  • Das Subjekt darf innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening kein vaso-okklusives Ereignis (VOE) gehabt haben, das einen Besuch in einer Gesundheitseinrichtung erfordert.
  • Das Subjekt darf sich keiner vorherigen hämatopoetischen Stammzellsammlung (HSC) unterzogen oder es versucht haben und fehlgeschlagen sein.
  • Das Subjekt darf keine vorherige autologe oder allogene Transplantation einschließlich Gentherapie gehabt haben.
  • Das männliche Subjekt muss bereit oder in der Lage sein, für 3 Monate während und nach der Behandlung eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden.
  • Das weibliche Subjekt darf nicht schwanger sein oder stillen. Wenn sexuell aktiv, muss die Patientin bereit oder in der Lage sein, für 3 Monate während und nach der Behandlung eine hochwirksame Verhütungsmethode anzuwenden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Teil A: Eintägige Dosierung/Apherese
Einzeldosis MGTA-145 in Kombination mit Plerixafor, gefolgt von Apherese
Biologisch: MGTA-145
MGTA-145 wird als IV-Infusion verabreicht
Arzneimittel: Plerixafor
240 µg/kg subkutan verabreicht
Experimental: Teil B: 2-Tages-Dosierung/Apherese
MGTA-145 in Kombination mit Plerixafor, gefolgt von Apherese an zwei aufeinanderfolgenden Tagen
Biologisch: MGTA-145
MGTA-145 wird als IV-Infusion verabreicht
Arzneimittel: Plerixafor
240 µg/kg subkutan verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ausbeute der Apherese-Sammlung
Zeitfenster: Bis zu 2 Tage
Bestimmung der Ausbeute an CD34+-Zellen nach entweder einem oder zwei aufeinanderfolgenden Tagen der Mobilisierung von MGTA-145 und Plerixafor, gefolgt von einer Apherese.
Bis zu 2 Tage
Bewerten Sie die Anzahl der Teilnehmer mit auffälligen unerwünschten Ereignissen, die zum Absetzen des Arzneimittels auf der Grundlage der gemeinsamen Terminologiekriterien für unerwünschte Ereignisse (CTCAE) Version 5.0 führen.
Zeitfenster: Bis zu 30 Tage
Bewerten Sie die Anzahl der Teilnehmer mit auffälligen unerwünschten Ereignissen, die zum Absetzen des Arzneimittels auf der Grundlage der gemeinsamen Terminologiekriterien für unerwünschte Ereignisse (CTCAE) Version 5.0 führen.
Bis zu 30 Tage
Bewerten Sie die Anzahl der Teilnehmer mit auftretender Behandlung>/= Klinische Laboranormalitäten des Klinischen Labors des Grades 3 auf der Grundlage der gemeinsamen Terminologiekriterien für unerwünschte Ereignisse (CTCAE) Version 5.0.
Zeitfenster: Bis zu 11 Tage
Bewerten Sie die Anzahl der Teilnehmer mit auftretender Behandlung>/= Klinische Laboranormalitäten des Klinischen Labors des Grades 3 auf der Grundlage der gemeinsamen Terminologiekriterien für unerwünschte Ereignisse (CTCAE) Version 5.0.
Bis zu 11 Tage
Vitalfunktionen - Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert in Vitalzeichen
Zeitfenster: Bis zu 11 Tage
Vitalfunktionen - Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert in Vitalzeichen
Bis zu 11 Tage
Laborbewertung - Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert in der Hämatologie- und klinischen Chemie -Laborparametern.
Zeitfenster: Bis zu 11 Tage
Laborbewertung - Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert in der Hämatologie- und klinischen Chemie -Laborparametern.
Bis zu 11 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mobilisierungseffekte einer eintägigen und zweitägigen Dosierung mit MGTA-145 und Plerixafor im peripheren Blut bei Patienten mit SCD
Zeitfenster: Bis zu 2 Tage
Bestimmung des maximalen peripheren Blutes CD34+ zählt eintägige und zweitägige Dosierung mit MGTA-145 und Plerixafor bei peripherem Blut bei Patienten mit SCD
Bis zu 2 Tage
Untersuchen Sie die Plasmakonzentrationen von MGTA-145 pro Zeitpunkt der Sammlung (Pharmakokinetik)
Zeitfenster: Bis zu 2 Tage
Untersuchen Sie die Plasmakonzentrationen von MGTA-145 pro Zeitpunkt der Sammlung (Pharmakokinetik)
Bis zu 2 Tage
Bewerten Sie das Vorhandensein von MGTA-145-Anti-Drogen-Antikörpern (ADA) in Plasmaproben (unter Verwendung von elektrochemilumineszierendem Immunoassay [Eclia]))
Zeitfenster: Bis zu 11 Tage
Bewerten Sie das Vorhandensein von MGTA-145-Anti-Drogen-Antikörpern (ADA) in Plasmaproben (unter Verwendung von elektrochemilumineszierendem Immunoassay [Eclia]))
Bis zu 11 Tage
Bewerten Sie Titer von MGTA-145-Anti-Drogen-Antikörpern (ADA) in Plasmaproben (unter Verwendung von Electrochemilumineszenz-Immunoassay [Eclia]))
Zeitfenster: Bis zu 11 Tage
Bewerten Sie Titer von MGTA-145-Anti-Drogen-Antikörpern (ADA) in Plasmaproben (unter Verwendung von Electrochemilumineszenz-Immunoassay [Eclia]))
Bis zu 11 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Ensoma

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
bluebird bio

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Ji Hyun Lee, MD, MPH, Magenta Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
24. Juni 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
8. Dezember 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
2. Februar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
26. Mai 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
5. Juli 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. Juli 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
25. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
8. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 145-SCD-204

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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