Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

MGTA-145:n ja pleriksaforin tutkimus sirppisolutautia sairastavilla potilailla

tiistai 8. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Ensoma

Vaihe 2, avoin tutkimus MGTA-145:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi yhdessä pleriksaforin kanssa hematopoieettisten kantasolujen mobilisoimiseksi potilailla, joilla on sirppisolutauti

Tämä tutkimus on suunniteltu tutkimaan uutta mahdollista lääkettä kantasolujen mobilisoimiseksi ja afereesin keräämiseksi potilailla, joilla on sirppisolutauti. MGTA-145, uusi mahdollinen lääke, annetaan pleriksaforin kanssa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Lopetettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä 2. vaiheen monikeskustutkimus tehdään kahdessa osassa (osat A ja B). Osa A on tarkoitettu karakterisoimaan MGTA-145:n ja pleriksaforin kerta-annoksen tehoa, turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakokinetiikkaa HSC-mobilisaatiossa ja afereesin keräämisessä SCD-potilailla. Osa B on suunniteltu karakterisoimaan MGTA-145:n ja pleriksaforin kahden peräkkäisen päivän tehoa, turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakokinetiikkaa HSC-mobilisaatiossa ja afereesin keräämisessä SCD-potilailla.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
1

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 35 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kohteen tulee olla ≥18–≤35-vuotias.
  • Kohteen tulee painaa ≥30 kg.
  • Tutkittavalla on oltava sirppisolutaudin diagnoosi.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tutkittavalla ei saa olla vaso-okklusiivista tapahtumaa (VOE), joka olisi vaatinut käyntiä terveydenhuoltolaitoksessa 30 päivän kuluessa seulonnasta.
  • Koehenkilö ei ole saanut aikaisempaa hematopoieettisten kantasolujen (HSC) keräystä tai yrittää epäonnistua.
  • Potilaalla ei saa olla aiemmin tehty autologista tai allogeenistä siirtoa, mukaan lukien geeniterapia.
  • Miespuolisen henkilön tulee olla halukas tai kyettävä käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää 3 kuukauden ajan hoidon aikana ja sen jälkeen.
  • Nainen ei saa olla raskaana tai imettää. Jos nainen on seksuaalisesti aktiivinen, hänen on oltava halukas tai kyettävä käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää 3 kuukauden ajan hoidon aikana ja sen jälkeen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Osa A: Yhden päivän annostelu/afereesi
Kerta-annos MGTA-145:tä yhdessä pleriksaforin kanssa ja sen jälkeen afereesi
Biologinen: MGTA-145
MGTA-145 annetaan IV-infuusiona
Lääke: Pleriksafori
240 µg/kg ihonalaisesti annettuna
Kokeellinen: Osa B: 2 päivän annostelu/afereesi
MGTA-145 yhdessä pleriksaforin kanssa, jota seuraa afereesi kahtena peräkkäisenä päivänä
Biologinen: MGTA-145
MGTA-145 annetaan IV-infuusiona
Lääke: Pleriksafori
240 µg/kg ihonalaisesti annettuna

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Apheresis Collection Yield
Aikaikkuna: Jopa 2 päivää
CD34+-solujen saannon määrittäminen joko yhden tai kahden peräkkäisen MGTA-145:n ja pleriksaforin mobilisoinnin ja sen jälkeen afereesin jälkeen.
Jopa 2 päivää
Arvioi osallistujien lukumäärä, joilla on hoidossa esiin nousevia haittavaikutuksia, jotka johtavat lääketieteellisten lääkkeiden lopettamiseen perustuen National Cancer Institute (NCI) Yleiset terminologiakriteerit haittatapahtumien (CTCAE) versio 5.0.
Aikaikkuna: Jopa 30 päivää
Arvioi osallistujien lukumäärä, joilla on hoidossa esiin nousevia haittavaikutuksia, jotka johtavat lääketieteellisten lääkkeiden lopettamiseen perustuen National Cancer Institute (NCI) Yleiset terminologiakriteerit haittatapahtumien (CTCAE) versio 5.0.
Jopa 30 päivää
Arvioi osallistujien lukumäärä, joilla hoito on syntynyt>/= asteen 3 kliininen laboratorion poikkeavuudet, jotka perustuvat kansallisen syöpäinstituutin (NCI) yleisiin terminologiakriteereihin haittavaikutusten (CTCAE) versio 5.0.
Aikaikkuna: Jopa 11 päivää
Arvioi osallistujien lukumäärä, joilla hoito on syntynyt>/= asteen 3 kliininen laboratorion poikkeavuudet, jotka perustuvat kansallisen syöpäinstituutin (NCI) yleisiin terminologiakriteereihin haittavaikutusten (CTCAE) versio 5.0.
Jopa 11 päivää
Tärkeitä merkkejä - osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia lähtötilanteessa elintärkeissä merkkeissä
Aikaikkuna: Jopa 11 päivää
Tärkeitä merkkejä - osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia lähtötilanteessa elintärkeissä merkkeissä
Jopa 11 päivää
Laboratorion arviointi - osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia hematologian ja kliinisen kemian laboratorioparametrien lähtötasosta.
Aikaikkuna: Jopa 11 päivää
Laboratorion arviointi - osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia hematologian ja kliinisen kemian laboratorioparametrien lähtötasosta.
Jopa 11 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Yhden päivän ja kahden päivän annostelun mobilisointivaikutukset MGTA-145: llä ja Plerixaforilla perifeerisessä veressä SCD-potilailla
Aikaikkuna: Jopa 2 päivää
Piikkien perifeerisen veren CD34+ määrittäminen laskee yhden päivän ja kahden päivän annostelun MGTA-145: llä ja plerixaforilla perifeerisessä veressä potilailla, joilla on SCD
Jopa 2 päivää
Tutki MGTA-145: n plasmapitoisuuksia keräyspistettä kohti (farmakokinetiikka)
Aikaikkuna: Jopa 2 päivää
Tutki MGTA-145: n plasmapitoisuuksia keräyspistettä kohti (farmakokinetiikka)
Jopa 2 päivää
Arvioi MGTA-145-lääkkeiden vasta-aineiden (ADA) esiintyminen plasmanäytteissä (käyttämällä sähkökemiluminesenssia immunomääritys [ECLIA])
Aikaikkuna: Jopa 11 päivää
Arvioi MGTA-145-lääkkeiden vasta-aineiden (ADA) esiintyminen plasmanäytteissä (käyttämällä sähkökemiluminesenssia immunomääritys [ECLIA])
Jopa 11 päivää
Arvioi MGTA-145-lääkkeiden vasta-aineiden (ADA) tiitterit plasmanäytteissä (käyttämällä sähkökemiluminesenssia immunomääritys [ECLIA])
Aikaikkuna: Jopa 11 päivää
Arvioi MGTA-145-lääkkeiden vasta-aineiden (ADA) tiitterit plasmanäytteissä (käyttämällä sähkökemiluminesenssia immunomääritys [ECLIA])
Jopa 11 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Ensoma

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
bluebird bio

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Ji Hyun Lee, MD, MPH, Magenta Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 24. kesäkuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Torstai 8. joulukuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Torstai 2. helmikuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 26. toukokuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 5. heinäkuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 6. heinäkuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Perjantai 25. heinäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 8. heinäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 145-SCD-204

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia