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Estudio de MGTA-145 y Plerixafor en pacientes con enfermedad de células falciformes

8 de julio de 2025 actualizado por: Ensoma

Un estudio abierto de fase 2 para evaluar la eficacia y seguridad de MGTA-145 en combinación con Plerixafor para la movilización de células madre hematopoyéticas en pacientes con enfermedad de células falciformes

Este estudio de investigación está diseñado para investigar un nuevo medicamento potencial para la movilización de células madre y la recolección de aféresis en pacientes con enfermedad de células falciformes. MGTA-145, el nuevo medicamento potencial, se administrará con plerixafor.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este estudio abierto, multicéntrico y de Fase 2 se llevará a cabo en 2 partes (Partes A y B). La Parte A pretende caracterizar la eficacia, seguridad, PK y PD de una dosis única de MGTA-145 y plerixafor para la movilización de HSC y recolección por aféresis en pacientes con SCD. La Parte B está diseñada para caracterizar la eficacia, seguridad, PK y PD de 2 días consecutivos de dosificación con MGTA-145 y plerixafor para la movilización de HSC y recolección por aféresis en pacientes con SCD.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
1

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años a 35 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El sujeto debe tener entre ≥18 y ≤35 años de edad.
  • El sujeto debe pesar ≥30 kg.
  • El sujeto debe tener un diagnóstico de enfermedad de células falciformes.

Criterio de exclusión:

  • El sujeto no debe haber tenido un evento vasooclusivo (VOE) que requiera una visita a un centro de atención médica dentro de los 30 días posteriores a la selección.
  • El sujeto no debe haberse sometido o intentado y fallado en la recolección previa de células madre hematopoyéticas (HSC).
  • El sujeto no debe haber tenido un trasplante autólogo o alogénico previo, incluida la terapia génica.
  • El sujeto masculino debe estar dispuesto o ser capaz de usar un método anticonceptivo altamente efectivo durante 3 meses durante y después del tratamiento.
  • El sujeto femenino no debe estar embarazada ni amamantando. Si es sexualmente activa, la mujer debe estar dispuesta o ser capaz de usar un método anticonceptivo altamente efectivo durante 3 meses durante y después del tratamiento.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Parte A: Dosificación/Aféresis en un solo día
Dosis única de MGTA-145 en combinación con plerixafor seguida de aféresis
Biológico: MGTA-145
MGTA-145 se administrará como una infusión IV
Droga: Plerixafor
240 µg/kg administrados por vía subcutánea
Experimental: Parte B: Dosificación/Aféresis de 2 días
MGTA-145 en combinación con plerixafor seguido de aféresis en dos días consecutivos
Biológico: MGTA-145
MGTA-145 se administrará como una infusión IV
Droga: Plerixafor
240 µg/kg administrados por vía subcutánea

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Rendimiento de la colección de aféresis
Periodo de tiempo: Hasta 2 días
Determinación del rendimiento de células CD34+ después de uno o dos días consecutivos de movilización de MGTA-145 y plerixafor seguida de aféresis.
Hasta 2 días
Evaluar el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento que conducen a estudiar la interrupción de los medicamentos basados en los criterios de terminología común del Instituto Nacional del Cáncer (NCI) para eventos adversos (CTCAE) versión 5.0.
Periodo de tiempo: Hasta 30 días
Evaluar el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento que conducen a estudiar la interrupción de los medicamentos basados en los criterios de terminología común del Instituto Nacional del Cáncer (NCI) para eventos adversos (CTCAE) versión 5.0.
Hasta 30 días
Evalúe el número de participantes con el tratamiento emergente>/= anormalidades de laboratorio clínico de grado 3 basados en los criterios de terminología común del Instituto Nacional del Cáncer (NCI) para eventos adversos (CTCAE) versión 5.0.
Periodo de tiempo: Hasta 11 días
Evalúe el número de participantes con el tratamiento emergente>/= anormalidades de laboratorio clínico de grado 3 basados en los criterios de terminología común del Instituto Nacional del Cáncer (NCI) para eventos adversos (CTCAE) versión 5.0.
Hasta 11 días
Signos vitales: número de participantes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en signos vitales
Periodo de tiempo: Hasta 11 días
Signos vitales: número de participantes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en signos vitales
Hasta 11 días
Evaluación de laboratorio: número de participantes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en los parámetros de laboratorio de hematología y química clínica.
Periodo de tiempo: Hasta 11 días
Evaluación de laboratorio: número de participantes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en los parámetros de laboratorio de hematología y química clínica.
Hasta 11 días

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Efectos de movilización de la dosificación de un solo día y dos días con MGTA-145 y Plerixafor en sangre periférica en pacientes con SCD
Periodo de tiempo: Hasta 2 días
Determinación de la sangre periférica Peak CD34+ cuenta con dosis de un solo día y dos días con MGTA-145 y PLerixafor en sangre periférica en pacientes con SCD
Hasta 2 días
Investigue las concentraciones plasmáticas de MGTA-145 por punto de tiempo de recolección (Farmacocinética)
Periodo de tiempo: Hasta 2 días
Investigue las concentraciones plasmáticas de MGTA-145 por punto de tiempo de recolección (Farmacocinética)
Hasta 2 días
Evaluar la presencia de anticuerpos antidrogas MGTA-145 (ADA) en muestras de plasma (utilizando inmunoensayo electroquímiluminiscente [ECLIA])
Periodo de tiempo: Hasta 11 días
Evaluar la presencia de anticuerpos antidrogas MGTA-145 (ADA) en muestras de plasma (utilizando inmunoensayo electroquímiluminiscente [ECLIA])
Hasta 11 días
Evaluar los títulos de los anticuerpos antidrogas MGTA-145 (ADA) en muestras de plasma (usando inmunoensayo electroquímiluminiscente [ECLIA])
Periodo de tiempo: Hasta 11 días
Evaluar los títulos de los anticuerpos antidrogas MGTA-145 (ADA) en muestras de plasma (usando inmunoensayo electroquímiluminiscente [ECLIA])
Hasta 11 días

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Ensoma

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
bluebird bio

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Ji Hyun Lee, MD, MPH, Magenta Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
24 de junio de 2022

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
8 de diciembre de 2022

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
2 de febrero de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
26 de mayo de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
5 de julio de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
6 de julio de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
25 de julio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
8 de julio de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de enero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 145-SCD-204

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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