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Studio di MGTA-145 e Plerixafor in pazienti con anemia falciforme

8 luglio 2025 aggiornato da: Ensoma

Uno studio di fase 2 in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di MGTA-145 in combinazione con Plerixafor per la mobilizzazione delle cellule staminali ematopoietiche in pazienti con anemia falciforme

Questo studio di ricerca è progettato per studiare un nuovo potenziale farmaco per la mobilizzazione delle cellule staminali e la raccolta di aferesi in pazienti con anemia falciforme. MGTA-145, il nuovo potenziale medicinale, sarà somministrato con plerixafor.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio di Fase 2, multicentrico, in aperto sarà condotto in 2 parti (Parti A e B). La parte A ha lo scopo di caratterizzare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacocinetica di una singola dose di MGTA-145 e plerixafor per la mobilizzazione delle cellule staminali ematopoietiche e la raccolta per aferesi in pazienti con SCD. La parte B è progettata per caratterizzare l'efficacia, la sicurezza, la PK e la PD di 2 giorni consecutivi di somministrazione di MGTA-145 e plerixafor per la mobilizzazione delle CSE e la raccolta per aferesi in pazienti con SCD.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
1

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 35 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il soggetto deve avere un'età compresa tra ≥18 e ≤35 anni.
  • Il soggetto deve pesare ≥30 kg.
  • Il soggetto deve avere una diagnosi di anemia falciforme.

Criteri di esclusione:

  • Il soggetto non deve aver avuto un evento vaso-occlusivo (VOE) che richieda una visita a una struttura sanitaria entro 30 giorni dallo screening.
  • Il soggetto non deve aver subito o tentato e fallito la precedente raccolta di cellule staminali ematopoietiche (HSC).
  • Il soggetto non deve aver subito un precedente trapianto autologo o allogenico, inclusa la terapia genica.
  • Il soggetto di sesso maschile deve essere disposto o in grado di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per 3 mesi durante e dopo il trattamento.
  • Il soggetto di sesso femminile non deve essere in stato di gravidanza o allattamento. Se sessualmente attivo, il soggetto di sesso femminile deve essere disposto o in grado di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace per 3 mesi durante e dopo il trattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Parte A: Dosaggio/aferesi in un solo giorno
Dose singola di MGTA-145 in combinazione con plerixafor seguita da aferesi
Biologico: MGTA-145
MGTA-145 sarà somministrato come infusione endovenosa
Droga: Plerixafor
240 µg/kg somministrati per via sottocutanea
Sperimentale: Parte B: dosaggio/aferesi in 2 giorni
MGTA-145 in combinazione con plerixafor seguito da aferesi per due giorni consecutivi
Biologico: MGTA-145
MGTA-145 sarà somministrato come infusione endovenosa
Droga: Plerixafor
240 µg/kg somministrati per via sottocutanea

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Resa raccolta aferesi
Lasso di tempo: Fino a 2 giorni
Determinazione della resa di cellule CD34+ dopo uno o due giorni consecutivi di mobilizzazione di MGTA-145 e plerixafor seguita da aferesi.
Fino a 2 giorni
Valutare il numero di partecipanti con eventi avversi emergenti di trattamento che hanno portato allo studio di interruzione dei farmaci basati sui criteri terminologici comuni del National Cancer Institute (NCI) per gli eventi avversi (CTCAE) versione 5.0.
Lasso di tempo: Fino a 30 giorni
Valutare il numero di partecipanti con eventi avversi emergenti di trattamento che hanno portato allo studio di interruzione dei farmaci basati sui criteri terminologici comuni del National Cancer Institute (NCI) per gli eventi avversi (CTCAE) versione 5.0.
Fino a 30 giorni
Valutare il numero di partecipanti con il trattamento emergente>/= anomalie di laboratorio clinico di grado 3 basate sui criteri di terminologia comune del National Cancer Institute (NCI) per eventi avversi (CTCAE) versione 5.0.
Lasso di tempo: Fino a 11 giorni
Valutare il numero di partecipanti con il trattamento emergente>/= anomalie di laboratorio clinico di grado 3 basate sui criteri di terminologia comune del National Cancer Institute (NCI) per eventi avversi (CTCAE) versione 5.0.
Fino a 11 giorni
Segni vitali - Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nei segni vitali
Lasso di tempo: Fino a 11 giorni
Segni vitali - Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nei segni vitali
Fino a 11 giorni
Valutazione di laboratorio - Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto ai parametri di laboratorio di ematologia e chimica clinica.
Lasso di tempo: Fino a 11 giorni
Valutazione di laboratorio - Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi rispetto ai parametri di laboratorio di ematologia e chimica clinica.
Fino a 11 giorni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetti di mobilitazione del dosaggio di un giorno e di due giorni con MGTA-145 e plerixafor nel sangue periferico nei pazienti con SCD
Lasso di tempo: Fino a 2 giorni
Determinazione del picco di sangue periferico CD34+ conta il dosaggio di singolo giorno e due giorni con MGTA-145 e plerixafor nel sangue periferico nei pazienti con SCD
Fino a 2 giorni
Indagare le concentrazioni plasmatiche di MGTA-145 per timepoint della raccolta (farmacocinetica)
Lasso di tempo: Fino a 2 giorni
Indagare le concentrazioni plasmatiche di MGTA-145 per timepoint della raccolta (farmacocinetica)
Fino a 2 giorni
Valutare la presenza di anticorpi anti-farmaco MGTA-145 (ADA) nei campioni di plasma (usando immuno-saggio elettrochemiluminescente [ECLIA])
Lasso di tempo: Fino a 11 giorni
Valutare la presenza di anticorpi anti-farmaco MGTA-145 (ADA) nei campioni di plasma (usando immuno-saggio elettrochemiluminescente [ECLIA])
Fino a 11 giorni
Valuta i titoli di anticorpi anti-droga MGTA-145 (ADA) nei campioni di plasma (usando immunologiche elettrochemiluminescenti [ECLIA])
Lasso di tempo: Fino a 11 giorni
Valuta i titoli di anticorpi anti-droga MGTA-145 (ADA) nei campioni di plasma (usando immunologiche elettrochemiluminescenti [ECLIA])
Fino a 11 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Ensoma

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
bluebird bio

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Ji Hyun Lee, MD, MPH, Magenta Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
24 giugno 2022

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
8 dicembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
2 febbraio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
26 maggio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 luglio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
6 luglio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 luglio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 145-SCD-204

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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