Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie MGTA-145 i pleryksaforu u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

8 lipca 2025 zaktualizowane przez: Ensoma

Otwarte badanie fazy 2 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania MGTA-145 w skojarzeniu z pleryksaforem w celu mobilizacji hematopoetycznych komórek macierzystych u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową

To badanie badawcze ma na celu zbadanie nowego potencjalnego leku do mobilizacji komórek macierzystych i gromadzenia aferezy u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową. MGTA-145, nowy potencjalny lek, będzie podawany z pleryksaforem.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

To wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 2 zostanie przeprowadzone w 2 częściach (część A i B). Część A ma na celu scharakteryzowanie skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakokinetyki pojedynczej dawki MGTA-145 i pleryksaforu do mobilizacji HSC i pobrania aferezy u pacjentów z SCD. Część B ma na celu scharakteryzowanie skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakokinetyki 2 kolejnych dni dawkowania MGTA-145 i pleryksaforu w celu mobilizacji HSC i pobrania aferezy u pacjentów z SCD.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
1

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 35 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik musi mieć od ≥18 do ≤35 lat.
  • Tester musi ważyć ≥30 kg.
  • Podmiot musi mieć diagnozę niedokrwistości sierpowatokrwinkowej.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik nie mógł mieć zdarzenia okluzyjnego naczyń krwionośnych (VOE) wymagającego wizyty w placówce opieki zdrowotnej w ciągu 30 dni od badania przesiewowego.
  • Pacjent nie może przechodzić ani próbować i nie powiodło się wcześniejsze pobranie hematopoetycznych komórek macierzystych (HSC).
  • Pacjent nie może mieć wcześniejszego przeszczepu autologicznego lub allogenicznego, w tym terapii genowej.
  • Mężczyzna musi być chętny lub zdolny do stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji przez 3 miesiące w trakcie i po zakończeniu leczenia.
  • Kobieta nie może być w ciąży ani karmić piersią. Jeśli kobieta jest aktywna seksualnie, musi być chętna lub zdolna do stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji przez 3 miesiące w trakcie i po zakończeniu leczenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Część A: Jednodniowe dawkowanie/afereza
Pojedyncza dawka MGTA-145 w połączeniu z pleryksaforem, po której następuje afereza
Biologiczny: MGTA-145
MGTA-145 będzie podawany jako wlew dożylny
Lek: Pleryksafor
240 µg/kg podawane podskórnie
Eksperymentalny: Część B: Dawkowanie 2-dniowe/afereza
MGTA-145 w połączeniu z pleryksaforem, po którym następuje afereza przez dwa kolejne dni
Biologiczny: MGTA-145
MGTA-145 będzie podawany jako wlew dożylny
Lek: Pleryksafor
240 µg/kg podawane podskórnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wydajność zbierania z aferezy
Ramy czasowe: Do 2 dni
Określenie wydajności komórek CD34+ po jednym lub dwóch kolejnych dniach MGTA-145 i pleryksasu w celu mobilizacji, a następnie aferezy.
Do 2 dni
Oceń liczbę uczestników z wyłaniającymi się zdarzeniami niepożądanymi, prowadzącymi do badań odstawienia leku na podstawie wspólnych kryteriów terminologii National Cancer Institute (NCI) dla zdarzeń niepożądanych (CTCAE) wersja 5.0.
Ramy czasowe: Do 30 dni
Oceń liczbę uczestników z wyłaniającymi się zdarzeniami niepożądanymi, prowadzącymi do badań odstawienia leku na podstawie wspólnych kryteriów terminologii National Cancer Institute (NCI) dla zdarzeń niepożądanych (CTCAE) wersja 5.0.
Do 30 dni
Oceń liczbę uczestników z wyłaniającymi się leczeniem>/= klasowe nieprawidłowości laboratorium klinicznego oparte na wspólnych kryteriach terminologii National Cancer Institute (NCI) dla zdarzeń niepożądanych (CTCAE) wersja 5.0.
Ramy czasowe: Do 11 dni
Oceń liczbę uczestników z wyłaniającymi się leczeniem>/= klasowe nieprawidłowości laboratorium klinicznego oparte na wspólnych kryteriach terminologii National Cancer Institute (NCI) dla zdarzeń niepożądanych (CTCAE) wersja 5.0.
Do 11 dni
Znaki życiowe - liczba uczestników o klinicznie istotnych zmianach w stosunku do wartości wyjściowej w objawach życiowych
Ramy czasowe: Do 11 dni
Znaki życiowe - liczba uczestników o klinicznie istotnych zmianach w stosunku do wartości wyjściowej w objawach życiowych
Do 11 dni
Ocena laboratoryjna - liczba uczestników o klinicznie istotnych zmianach w stosunku do wartości wyjściowej w parametrach hematologii i chemii klinicznej.
Ramy czasowe: Do 11 dni
Ocena laboratoryjna - liczba uczestników o klinicznie istotnych zmianach w stosunku do wartości wyjściowej w parametrach hematologii i chemii klinicznej.
Do 11 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ mobilizacji dawki jednodniowej i dwudniowej z MGTA-145 i Plerixafor we krwi obwodowej u pacjentów z SCD
Ramy czasowe: Do 2 dni
Określenie szczytowej krwi obwodowej CD34+ zlicza jednodniowe i dwudniowe dawkowanie z MGTA-145 i Plerixafor we krwi obwodowej u pacjentów z SCD
Do 2 dni
Zbadaj stężenie w osoczu MGTA-145 na punkt czasowy pobierania (Farmakokinetyka)
Ramy czasowe: Do 2 dni
Zbadaj stężenie w osoczu MGTA-145 na punkt czasowy pobierania (Farmakokinetyka)
Do 2 dni
Oceń obecność przeciwciał anty-DRUG przeciwciał MGTA-145 (ADA) w próbkach osocza (przy użyciu elektrotrochemiluminescencyjnego testu immunologicznego [ECLIA])
Ramy czasowe: Do 11 dni
Oceń obecność przeciwciał anty-DRUG przeciwciał MGTA-145 (ADA) w próbkach osocza (przy użyciu elektrotrochemiluminescencyjnego testu immunologicznego [ECLIA])
Do 11 dni
Oceń miana przeciwciał anty-DRUG MGTA-145 (ADA) w próbkach osocza (przy użyciu elektrokochemiluminescencyjnego testu immunologicznego [ECLIA])
Ramy czasowe: Do 11 dni
Oceń miana przeciwciał anty-DRUG MGTA-145 (ADA) w próbkach osocza (przy użyciu elektrokochemiluminescencyjnego testu immunologicznego [ECLIA])
Do 11 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Ensoma

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
bluebird bio

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Ji Hyun Lee, MD, MPH, Magenta Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
24 czerwca 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
8 grudnia 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
2 lutego 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
26 maja 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 lipca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
6 lipca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 lipca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 145-SCD-204

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami