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Estudo de MGTA-145 e Plerixafor em Pacientes com Doença Falciforme

8 de julho de 2025 atualizado por: Ensoma

Um estudo aberto de fase 2 para avaliar a eficácia e a segurança do MGTA-145 em combinação com o Plerixafor para a mobilização de células-tronco hematopoiéticas em pacientes com doença falciforme

Este estudo de pesquisa é projetado para investigar um novo medicamento potencial para mobilização de células-tronco e coleta de aférese em pacientes com doença falciforme. O MGTA-145, o novo medicamento em potencial, será administrado com o plerixafor.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este estudo aberto de Fase 2, multicêntrico, será conduzido em 2 partes (Partes A e B). A Parte A destina-se a caracterizar a eficácia, segurança, PK e PD de uma dose única de MGTA-145 e plerixafor para mobilização de HSC e coleta por aférese em pacientes com SCD. A Parte B é projetada para caracterizar a eficácia, segurança, PK e PD de 2 dias consecutivos de dosagem com MGTA-145 e plerixafor para mobilização de HSC e coleta de aférese em pacientes com SCD.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
1

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Institutes of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 35 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • O indivíduo deve ter ≥18 a ≤35 anos de idade.
  • O indivíduo deve pesar ≥30 kg.
  • O sujeito deve ter um diagnóstico de doença falciforme.

Critério de exclusão:

  • O sujeito não deve ter tido um evento vaso-oclusivo (VOE) que exija uma visita a uma unidade de saúde dentro de 30 dias após a triagem.
  • O sujeito não deve ter sido submetido ou tentado e falhado na coleta anterior de células-tronco hematopoiéticas (HSC).
  • O sujeito não deve ter tido um transplante autólogo ou alogênico anterior, incluindo terapia genética.
  • O indivíduo do sexo masculino deve estar disposto ou ser capaz de usar um método contraceptivo altamente eficaz por 3 meses durante e após o tratamento.
  • O sujeito do sexo feminino não deve estar grávida ou amamentando. Se sexualmente ativa, a mulher deve estar disposta ou ser capaz de usar um método contraceptivo altamente eficaz por 3 meses durante e após o tratamento.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Parte A: Dosagem/Aférese em um único dia
Dose única de MGTA-145 em combinação com plerixafor seguida de aférese
Biológico: MGTA-145
MGTA-145 será administrado como uma infusão IV
Medicamento: Plerixafor
240 µg/kg administrados por via subcutânea
Experimental: Parte B: Dosagem/Aférese em 2 Dias
MGTA-145 em combinação com plerixafor seguido de aférese em dois dias consecutivos
Biológico: MGTA-145
MGTA-145 será administrado como uma infusão IV
Medicamento: Plerixafor
240 µg/kg administrados por via subcutânea

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Rendimento da Coleta por Aférese
Prazo: Até 2 dias
Determinação do rendimento de células CD34+ após um ou dois dias consecutivos de mobilização de MGTA-145 e plerixafor seguida de aférese.
Até 2 dias
Avalie o número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento, levando ao estudo da descontinuação de medicamentos com base no Critério de Terminologia Comum do Instituto Nacional de Câncer (NCI) para eventos adversos (CTCAE) versão 5.0.
Prazo: Até 30 dias
Avalie o número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento, levando ao estudo da descontinuação de medicamentos com base no Critério de Terminologia Comum do Instituto Nacional de Câncer (NCI) para eventos adversos (CTCAE) versão 5.0.
Até 30 dias
Avalie o número de participantes com o tratamento emergente>/= grau 3 Laboratório Clínico Anormalidades Com base no Critério de Terminologia Comum do Instituto Nacional de Câncer (NCI) para eventos adversos (CTCAE) versão 5.0.
Prazo: Até 11 dias
Avalie o número de participantes com o tratamento emergente>/= grau 3 Laboratório Clínico Anormalidades Com base no Critério de Terminologia Comum do Instituto Nacional de Câncer (NCI) para eventos adversos (CTCAE) versão 5.0.
Até 11 dias
Sinais vitais - Número de participantes com mudanças clinicamente significativas em relação à linha de base em sinais vitais
Prazo: Até 11 dias
Sinais vitais - Número de participantes com mudanças clinicamente significativas em relação à linha de base em sinais vitais
Até 11 dias
Avaliação do laboratório - Número de participantes com alterações clinicamente significativas da linha de base nos parâmetros do laboratório de hematologia e química clínica.
Prazo: Até 11 dias
Avaliação do laboratório - Número de participantes com alterações clinicamente significativas da linha de base nos parâmetros do laboratório de hematologia e química clínica.
Até 11 dias

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Efeitos de mobilização da dosagem de um dia e de dois dias com MGTA-145 e PleriXafor em sangue periférico em pacientes com DF
Prazo: Até 2 dias
Determinação de pico de sangue periférico CD34+ contagem de dosagem de dois dias e de dois dias com MGTA-145 e PleriXafor em sangue periférico em pacientes com DF
Até 2 dias
Investigue as concentrações plasmáticas de MGTA-145 por ponto do tempo da coleta (farmacocinética)
Prazo: Até 2 dias
Investigue as concentrações plasmáticas de MGTA-145 por ponto do tempo da coleta (farmacocinética)
Até 2 dias
Avalie a presença de anticorpos antidrogas MGTA-145 (ADA) em amostras de plasma (usando imunoensaio eletroquimiluminescente [Eclia])
Prazo: Até 11 dias
Avalie a presença de anticorpos antidrogas MGTA-145 (ADA) em amostras de plasma (usando imunoensaio eletroquimiluminescente [Eclia])
Até 11 dias
Avalie os títulos de anticorpos antidrogas MGTA-145 (ADA) em amostras de plasma (usando imunoensaio eletroquimiluminescente [Eclia])
Prazo: Até 11 dias
Avalie os títulos de anticorpos antidrogas MGTA-145 (ADA) em amostras de plasma (usando imunoensaio eletroquimiluminescente [Eclia])
Até 11 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Ensoma

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
bluebird bio

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Ji Hyun Lee, MD, MPH, Magenta Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
24 de junho de 2022

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
8 de dezembro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
2 de fevereiro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
26 de maio de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
5 de julho de 2022

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
6 de julho de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
25 de julho de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
8 de julho de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de janeiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 145-SCD-204

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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