Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie fáze I/II injekce buněk KL003 u hlavních účastníků β-Thalasemie

6. března 2025 aktualizováno: Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.

Fáze I/II klinická studie hodnotící bezpečnost a účinnost injekce buněk KL003 u β-talasémie závislé na transfuzi

Toto je nerandomizovaná, otevřená studie s jednou dávkou až 41 účastníků s β-thalasemií major. Cílem této klinické studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost injekce buněk KL003 u subjektů s β-thalasémií major.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Jedná se o jednoramennou, vícemístnou, jednodávkovou studii fáze 1/2 pro hodnocení buněčné injekce KL003 až u 41 účastníků s β-talasémií závislou na transfuzi (TDT), kteří jsou ve věku ≥3 a ≤35 let. . KL003 Cell Injection jsou autologní CD34+ kmenové buňky transdukované Ex Vivo lentivirovým vektorem kódujícím βA-T87Q-Globin.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
41

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Čína
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína
        • Nábor
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Wei Tang, PhD
          • Telefonní číslo: +86 13472889588
        • Kontakt:
          • Saijuan Chen, PhD
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Čína
        • Nábor
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Jun shi, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk muže nebo ženy mezi 3-35 lety;
  • Diagnóza β-talasémie závislé na transfuzi a anamnéza alespoň 100 ml/kg/rok pRBC nebo ≥ 8 transfuzí pRBC za rok za předchozí 2 roky;
  • Karnofského výkonnostní status ≥70 pro účastníky ≥16 let; Lansky výkonnostní stav ≥70 pro účastníky <16 let;
  • Způsobilý podstoupit auto-HSCT;
  • Ochota a schopnost dodržovat výzkumné postupy a podmínky s dobrým dodržováním;
  • ochoten podstoupit alespoň 2 roky sledování;
  • Účastník a/nebo zákonní zástupci se dobrovolně zúčastnili tohoto klinického hodnocení a podepsali informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Diagnóza kompozitní α talasémie;
  • předchozí přijetí genové terapie nebo allo-HSCT;
  • Splňte kritéria pro allo-HSCT a s identifikovaným ochotným dárcem s plnou shodou HLA;
  • Účastníci s těžkým přetížením železem v době screeningu;
  • Přítomnost neobvyklých protilátek proti antigenům červených krvinek nebo pozitivní test na krevní destičky;
  • Známá alergie na lék z klinické studie (plerixafor nebo G-CSF nebo busulfan) nebo složku (DMSO atd.);
  • Klinicky významná a aktivní bakteriální, virová, plísňová nebo parazitární infekce, jak bylo stanoveno klinickým zkoušejícím;
  • Subjekty pozitivní s následujícími etiologickými testy: virus lidské imunodeficience (HIV-1-2), lidský cytomegalovirus (HCMV-DNA), EB virus（EBV-DNA）,HBV (HBsAg/HBV-DNA pozitivní), HCV protilátka (HCV- Ab), protilátka proti lidskému T-lymfotropnímu viru (HTLV-Ab), protilátka proti Treponema pallidum (TP-Ab);
  • Neopravitelná koagulační dysfunkce nebo anamnéza závažné poruchy krvácení;

  • Historie velkého poškození orgánů včetně:

    1. Test jaterních funkcí naznačuje hladiny AST nebo ALT > 3× horní hranice normy (ULN);
    2. Celková hodnota sérového bilirubinu > 2,5×ULN; pokud v kombinaci s Gilbertovým syndromem, celkový bilirubin>3×ULN a hodnota přímého bilirubinu>2,5×ULN;
    3. Ejekční frakce levé komory <45 %;
    4. Výchozí hodnota vypočtená eGFR <60 ml/min/1,73 m2;
    5. Plicní funkce:FEV1/FVC<60 % a/nebo difúzní kapacita oxidu uhelnatého (DLco) <60 % predikce;

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: KL003 Cell Injection Drug Product
Transplantace auto-HSC transdukovaného lentivirovým vektorem kódujícím gen βA-T87Q-globin
Lék: KL003 Cell Injection Drug Product
Podává se intravenózní infuzí po myeloablativním kondicionování busulfanem.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přihojení KL003
Časové okno: Od infuze KL003 do 2. měsíce
Podíl účastníků s úspěšným přihojením do 42 dnů po infuzi KL003.
Od infuze KL003 do 2. měsíce
Doba přihojení neutrofilů a krevních destiček
Časové okno: Od infuze KL003 do 24. měsíce
Přihojení neutrofilů bylo definováno jako první den, kdy neutrofily ≥ 0,5×10^9/l po 3 po sobě jdoucí dny; Přihojení krevních destiček bylo definováno jako první první den počtu krevních destiček ≥ 20,0×10^9/l po dobu 7 po sobě jdoucích dnů bez transfuze krevních destiček.
Od infuze KL003 do 24. měsíce
Celkové přežití
Časové okno: Od infuze KL003 do 24. měsíce
Celkové přežití bylo definováno jako doba od data infuze KL003 do data úmrtí.
Od infuze KL003 do 24. měsíce
Počet, frekvence a závažnost nežádoucích účinků (AE) během 1 roku po infuzi léčivých přípravků KL003
Časové okno: Od infuze KL003 do 24. měsíce
Frekvence a závažnost AE a SAE identifikovaných podle NCI CTCAE 5.0
Od infuze KL003 do 24. měsíce
Klonální dominance nebo sekundární nádory způsobené inzerční mutací lentivirového vektoru
Časové okno: Od infuze KL003 do 24. měsíce
Klonální dominance byla definována jako výsledek ISA větší než 90 % celkových inzerčních míst (IS) kdykoli
Od infuze KL003 do 24. měsíce
Počet účastníků s lentivirem kompetentním k replikaci odvozeným od vektorů (RCL)
Časové okno: Od infuze KL003 do 24. měsíce
Vzorky periferní krve byly analyzovány pro detekci RCL
Od infuze KL003 do 24. měsíce

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků dosáhl Transfusion Independence (TI) po dobu alespoň 6 měsíců
Časové okno: Od infuze KL003 do 24. měsíce
TI 6 je definován jako Hb ≥ 90,0 g/l po reinfuzi a bez rutinní krevní transfuze související s onemocněním po dobu 6 měsíců
Od infuze KL003 do 24. měsíce
Podíl účastníků dosáhl TI 12
Časové okno: Od infuze KL003 do 24. měsíce
TI 12 je definován jako Hb ≥ 90,0 g/l po reinfuzi a bez rutinní krevní transfuze související s onemocněním po dobu 12 měsíců
Od infuze KL003 do 24. měsíce
Čas zahájení Transfusion Independence (TI) po infuzi KL003
Časové okno: Od infuze KL003 do 24. měsíce
Čas zahájení TI je definován jako první den léčených účastníků s β-talasémií závislou na transfuzi (TDT), kteří dosáhli nezávislosti na transfuzi.
Od infuze KL003 do 24. měsíce
Celkový Hb a vektorově odvozený HbA^T87Q
Časové okno: Od infuze KL003 do 24. měsíce
Celkový Hb se měří rutinním krevním testem, terapeutická exprese globinu byla měřena pomocí HbA^T87Q v periferní krvi.
Od infuze KL003 do 24. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Haoquan Wu, PhD, R&D Kanglin Biotech

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
5. dubna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. října 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. května 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
20. února 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
28. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. března 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CP-KL003-003/01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení