Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fase I/II klinisk undersøgelse af KL003-celleinjektionen i β-thalassæmi-hoveddeltagere

6. marts 2025 opdateret af: Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.

Et klinisk fase I/II-studie, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​KL003-celleinjektion ved transfusionsafhængig β-thalassæmi

Dette er et ikke-randomiseret, åbent enkeltdosisstudie med op til 41 deltagere med β-thalassæmi major. Målet med dette kliniske forsøg er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​KL003-celleinjektion hos personer med β-thalassæmi major.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et enkelt-arm, multi-site, enkeltdosis, fase 1/2-studie til vurdering af KL003-celleinjektion hos op til 41 deltagere med transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT), som er ≥3 og ≤35 år gamle . KL003 Cell Injection er autologe CD34+ stamceller transduceret Ex Vivo med en lentiviral vektor, der koder for βA-T87Q-Globin.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
41

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina
        • Rekruttering
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Wei Tang, PhD
          • Telefonnummer: +86 13472889588
        • Kontakt:
          • Saijuan Chen, PhD
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina
        • Rekruttering
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Jun shi, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • mandlig eller kvindelig alder mellem 3-35 år;
  • Diagnose af transfusionsafhængig β-thalassæmi og en historie på mindst 100 ml/kg/år af pRBC'er eller ≥8 transfusioner af pRBC'er om året i de foregående 2 år;
  • Karnofsky præstationsstatus ≥70 for deltagere ≥16 år; Lansky præstationsstatus på ≥70 for deltagere <16 år;
  • Berettiget til at gennemgå auto-HSCT;
  • Villig og i stand til at følge forskningsprocedurerne og -betingelserne med god overholdelse;
  • Er villig til at modtage mindst 2 års opfølgning;
  • Deltager og/eller juridiske værger deltog frivilligt i dette kliniske forsøg og underskrev den informerede samtykkeformular.

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af sammensat α-thalassæmi;
  • Forudgående modtagelse af genterapi eller allo-HSCT;
  • Opfyld kriterierne for allo-HSCT og med en identificeret villig donor med fuld HLA-match;
  • Deltagere med alvorlig jernoverbelastning på screeningstidspunktet;
  • Tilstedeværelse af usædvanligt antistof af røde blodlegemeantigener eller testet positivt for blodpladeantistof;
  • Kendt allergi over for lægemiddel fra kliniske forsøg (plerixafor eller G-CSF eller busulfan) eller ingrediens (DMSO osv.);
  • Klinisk signifikant og aktiv bakteriel, viral, svampe- eller parasitinfektion som bestemt af den kliniske investigator;
  • Forsøgspersoner positive med følgende ætiologiske tests: humant immundefektvirus (HIV-1-2), humant cytomegalovirus (HCMV-DNA), EB-virus (EBV-DNA), HBV (HBsAg/HBV-DNA-positivt), HCV-antistof (HCV- Ab), humant T-lymfotropt virus-antistof (HTLV-Ab), Treponema pallidum-antistof (TP-Ab);
  • Ukorrigerbar koagulationsdysfunktion eller historie med alvorlig blødningsforstyrrelse;

  • Historie om større organskader, herunder:

    1. Leverfunktionstest tyder på AST- eller ALAT-niveauer >3× øvre normalgrænse (ULN);
    2. Samlet serumbilirubinværdi>2,5×ULN;hvis kombineret med Gilbert syndrom, total bilirubin>3×ULN og direkte bilirubinværdi>2,5×ULN;
    3. Venstre ventrikel ejektionsfraktion <45%;
    4. Baseline beregnet eGFR<60mL/min/1,73m2;
    5. Lungefunktion:FEV1/FVC<60% og/eller diffusionskapacitet af carbonmonoxid (DLco) <60% af forudsigelse;

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: KL003 Cell Injection Drug Produkt
Transplantation af auto-HSC transduceret med lentiviral vektor, der koder for βA-T87Q-globingenet
Medicin: KL003 Cell Injection Drug Produkt
Administreret ved intravenøs infusion efter myeloablativ konditionering med busulfan.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
KL003 indpodning
Tidsramme: Fra tidspunktet for KL003-infusion til og med måned 2
Andel af deltagere med vellykket engraftment inden for 42 dage efter KL003-infusion.
Fra tidspunktet for KL003-infusion til og med måned 2
Engraftment tid af neutrofil og blodplader
Tidsramme: Fra tidspunktet for KL003-infusion til og med måned 24
Neutrofil-engraftment blev defineret som den første dag, hvor neutrofiler ≥ 0,5 x 10^9/L i 3 på hinanden følgende dage; Blodpladeimplantation blev defineret som den første den første dag med trombocyttal ≥ 20,0×10^9/L i 7 på hinanden følgende dage uden blodpladetransfusioner.
Fra tidspunktet for KL003-infusion til og med måned 24
Samlet overlevelse
Tidsramme: Fra tidspunktet for KL003-infusion til og med måned 24
Samlet overlevelse blev defineret som tiden fra datoen for KL003-infusion til dødsdatoen.
Fra tidspunktet for KL003-infusion til og med måned 24
Antallet, hyppigheden og sværhedsgraden af ​​bivirkninger (AE) inden for 1 år efter infusion af KL003 lægemidler
Tidsramme: Fra tidspunktet for KL003-infusion til og med måned 24
Hyppighed og sværhedsgrad af AE'er og SAE'er identificeret i henhold til NCI CTCAE 5.0
Fra tidspunktet for KL003-infusion til og med måned 24
Klonal dominans eller sekundære tumorer forårsaget af lentiviral vektor insertion-mutation
Tidsramme: Fra tidspunktet for KL003-infusion til og med måned 24
Klonal dominans blev defineret som et ISA-resultat på mere end 90 % af de totale insertionssteder (IS) til enhver tid
Fra tidspunktet for KL003-infusion til og med måned 24
Antal deltagere med vektorafledt replikationskompetent lentivirus (RCL)
Tidsramme: Fra tidspunktet for KL003-infusion til og med måned 24
Perifere blodprøver blev analyseret for påvisning af RCL
Fra tidspunktet for KL003-infusion til og med måned 24

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andelen af ​​deltagere opnåede transfusionsuafhængighed (TI) i mindst 6 måneder
Tidsramme: Fra tidspunktet for KL003-infusion til og med måned 24
TI 6 er defineret som Hb ≥ 90,0 g/L efter reinfusion og uden sygdomsrelateret rutinemæssig blodtransfusion i 6 måneder
Fra tidspunktet for KL003-infusion til og med måned 24
Andelen af ​​deltagere opnåede TI 12
Tidsramme: Fra tidspunktet for KL003-infusion til og med måned 24
TI 12 er defineret som Hb ≥ 90,0 g/L efter reinfusion og uden sygdomsrelateret rutinemæssig blodtransfusion i 12 måneder
Fra tidspunktet for KL003-infusion til og med måned 24
Starttidspunktet for transfusionsuafhængighed (TI) efter KL003-infusion
Tidsramme: Fra tidspunktet for KL003-infusion til og med måned 24
TI-starttidspunktet er defineret som den første dag for behandlede deltagere med transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT), som opnåede transfusionsuafhængighed.
Fra tidspunktet for KL003-infusion til og med måned 24
Total Hb og den vektor-afledte HbA^T87Q
Tidsramme: Fra tidspunktet for KL003-infusion til og med måned 24
Det totale Hb måles ved rutinemæssig blodprøve. Terapeutisk globinekspression blev målt ved HbA^T87Q i perifert blod.
Fra tidspunktet for KL003-infusion til og med måned 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Haoquan Wu, PhD, R&D Kanglin Biotech

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
5. april 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. maj 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. februar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. februar 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. februar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. marts 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CP-KL003-003/01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger