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Un estudio clínico de fase I/II de la inyección de células KL003 en participantes principales de β-talasemia

6 de marzo de 2025 actualizado por: Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.

Un estudio clínico de fase I/II que evalúa la seguridad y eficacia de la inyección de células KL003 en la β-talasemia dependiente de transfusiones

Este es un estudio de dosis única, abierto, no aleatorizado en hasta 41 participantes con β-talasemia mayor. El objetivo de este ensayo clínico es evaluar la seguridad y eficacia de la inyección de células KL003 en sujetos con β-talasemia mayor.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este es un estudio de fase 1/2 de dosis única, de un solo brazo, en múltiples sitios para evaluar la inyección de células KL003 en hasta 41 participantes con β-talasemia (TDT) dependiente de transfusiones que tienen ≥3 y ≤35 años de edad. . La inyección de células KL003 son células madre CD34+ autólogas transducidas ex vivo con un vector lentiviral que codifica la βA-T87Q-globina.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
41

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Contacto:
          • Wei Tang, PhD
          • Número de teléfono: +86 13472889588
        • Contacto:
          • Saijuan Chen, PhD
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Porcelana
        • Reclutamiento
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Jun shi, PhD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad masculina o femenina entre 3-35 años;
  • Diagnóstico de β-talasemia dependiente de transfusiones y antecedentes de al menos 100 ml/kg/año de pRBC o ≥8 transfusiones de pRBC por año durante los 2 años anteriores;
  • Estado funcional de Karnofsky ≥70 para participantes ≥16 años de edad; Estado funcional de Lansky de ≥70 para participantes <16 años de edad;
  • Elegible para someterse a un auto-HSCT;
  • Dispuesto y capaz de seguir los procedimientos y condiciones de la investigación, con buen cumplimiento;
  • Dispuesto a recibir al menos 2 años de seguimiento;
  • El participante y/o tutores legales participaron voluntariamente en este ensayo clínico y firmaron el formulario de consentimiento informado.

Criterio de exclusión:

  • Diagnóstico de talasemia α compuesta;
  • Recibo previo de terapia génica o alo-TCMH;
  • Cumplir con los criterios para alo-HSCT y con un donante dispuesto identificado con compatibilidad HLA completa;
  • Participantes con sobrecarga grave de hierro en el momento de la selección;
  • Presencia de anticuerpos inusuales contra antígenos de glóbulos rojos o resultado positivo para anticuerpos plaquetarios;
  • Alergia conocida al fármaco del ensayo clínico (plerixafor o G-CSF o busulfano) o ingrediente (DMSO, etc.);
  • Infección bacteriana, viral, fúngica o parasitaria activa y clínicamente significativa según lo determine el investigador clínico;
  • Sujetos positivos con las siguientes pruebas etiológicas: virus de inmunodeficiencia humana (VIH-1-2), citomegalovirus humano (ADN-CMV), virus EB (ADN-EBV), VHB (HBsAg/ADN-VHB positivo), anticuerpos contra el VHC (VHC- Ab), anticuerpo contra el virus linfotrópico T humano (HTLV-Ab), anticuerpo contra Treponema pallidum (TP-Ab);
  • Disfunción de coagulación incorregible o antecedentes de trastorno hemorrágico grave;

  • Historial de daño orgánico importante que incluye:

    1. La prueba de función hepática sugiere niveles de AST o ALT >3 veces el límite superior de lo normal (ULN);
    2. Valor de bilirrubina sérica total>2,5 × LSN; si combinado con síndrome de Gilbert, bilirrubina total>3×LSN y valor de bilirrubina directa>2,5×LSN;
    3. Fracción de eyección del ventrículo izquierdo <45%;
    4. TFGe calculada al inicio <60 ml/min/1,73 m2;
    5. Función pulmonar: FEV1/FVC<60% y/o capacidad de difusión de monóxido de carbono (DLco) <60% de la predicción;

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Producto farmacéutico de inyección celular KL003
Trasplante de auto-HSC transducido con un vector lentiviral que codifica el gen de globina βA-T87Q
Droga: Producto farmacéutico de inyección celular KL003
Administrado mediante infusión intravenosa después del acondicionamiento mieloablativo con busulfano.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Injerto KL003
Periodo de tiempo: Desde el momento de la infusión de KL003 hasta el mes 2
Proporción de participantes con un injerto exitoso dentro de los 42 días posteriores a la infusión de KL003.
Desde el momento de la infusión de KL003 hasta el mes 2
Tiempo de injerto de neutrófilos y plaquetas.
Periodo de tiempo: Desde el momento de la infusión de KL003 hasta el mes 24
El injerto de neutrófilos se definió como el primer día en el que los neutrófilos ≥ 0,5×10^9/l durante 3 días consecutivos; El injerto de plaquetas se definió como el primer día con un recuento de plaquetas ≥ 20,0 × 10^9/l durante 7 días consecutivos sin transfusiones de plaquetas.
Desde el momento de la infusión de KL003 hasta el mes 24
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: Desde el momento de la infusión de KL003 hasta el mes 24
La supervivencia global se definió como el tiempo desde la fecha de la infusión de KL003 hasta la fecha de la muerte.
Desde el momento de la infusión de KL003 hasta el mes 24
El número, la frecuencia y la gravedad de los eventos adversos (EA) dentro de 1 año después de la infusión de los medicamentos KL003.
Periodo de tiempo: Desde el momento de la infusión de KL003 hasta el mes 24
Frecuencia y gravedad de EA y EAG identificados según NCI CTCAE 5.0
Desde el momento de la infusión de KL003 hasta el mes 24
Dominancia clonal o tumores secundarios causados ​​por mutación de inserción del vector lentiviral
Periodo de tiempo: Desde el momento de la infusión de KL003 hasta el mes 24
La dominancia clonal se definió como un resultado de ISA superior al 90% del total de sitios de inserción (IS) en cualquier momento.
Desde el momento de la infusión de KL003 hasta el mes 24
Número de participantes con lentivirus con capacidad de replicación (RCL) derivado de vectores
Periodo de tiempo: Desde el momento de la infusión de KL003 hasta el mes 24
Se analizaron muestras de sangre periférica para la detección de RCL.
Desde el momento de la infusión de KL003 hasta el mes 24

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La proporción de participantes logró la independencia transfusional (TI) durante al menos 6 meses
Periodo de tiempo: Desde el momento de la infusión de KL003 hasta el mes 24
TI 6 se define como Hb ≥ 90,0 g/L después de la reinfusión y sin transfusión de sangre de rutina relacionada con la enfermedad durante 6 meses
Desde el momento de la infusión de KL003 hasta el mes 24
La proporción de participantes alcanzó TI 12
Periodo de tiempo: Desde el momento de la infusión de KL003 hasta el mes 24
TI 12 se define como Hb ≥ 90,0 g/L después de la reinfusión y sin transfusión de sangre de rutina relacionada con la enfermedad durante 12 meses
Desde el momento de la infusión de KL003 hasta el mes 24
La hora de inicio de la independencia transfusional (TI) después de la infusión de KL003
Periodo de tiempo: Desde el momento de la infusión de KL003 hasta el mes 24
La hora de inicio de TI se define como el primer día de los participantes tratados con β-talasemia dependiente de transfusiones (TDT) que lograron la independencia de las transfusiones.
Desde el momento de la infusión de KL003 hasta el mes 24
Hb total y HbA^T87Q derivada del vector
Periodo de tiempo: Desde el momento de la infusión de KL003 hasta el mes 24
La Hb total se mide mediante un análisis de sangre de rutina. La expresión de globina terapéutica se midió mediante HbA^T87Q en sangre periférica.
Desde el momento de la infusión de KL003 hasta el mes 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Haoquan Wu, PhD, R&D Kanglin Biotech

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
5 de abril de 2024

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de octubre de 2025

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de mayo de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
20 de febrero de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
20 de febrero de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
28 de febrero de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
6 de marzo de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • CP-KL003-003/01

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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