Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie fáze I/II injekce buněk KL003 u hlavních účastníků β-Thalasemie

6. března 2025 aktualizováno: Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.

Fáze I/II klinická studie hodnotící bezpečnost a účinnost injekce buněk KL003 u β-talasémie závislé na transfuzi

Toto je nerandomizovaná, otevřená studie s jednou dávkou až 41 účastníků s β-thalasemií major. Cílem této klinické studie je vyhodnotit bezpečnost a účinnost injekce buněk KL003 u subjektů s β-thalasémií major.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o jednoramennou, vícemístnou, jednodávkovou studii fáze 1/2 pro hodnocení buněčné injekce KL003 až u 41 účastníků s β-talasémií závislou na transfuzi (TDT), kteří jsou ve věku ≥3 a ≤35 let. . KL003 Cell Injection jsou autologní CD34+ kmenové buňky transdukované Ex Vivo lentivirovým vektorem kódujícím βA-T87Q-Globin.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

41

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína
        • Nábor
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Wei Tang, PhD
          • Telefonní číslo: +86 13472889588
        • Kontakt:
          • Saijuan Chen, PhD
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Čína
        • Nábor
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Jun Shi, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk muže nebo ženy mezi 3-35 lety;
  • Diagnóza β-talasémie závislé na transfuzi a anamnéza alespoň 100 ml/kg/rok pRBC nebo ≥ 8 transfuzí pRBC za rok za předchozí 2 roky;
  • Karnofského výkonnostní status ≥70 pro účastníky ≥16 let; Lansky výkonnostní stav ≥70 pro účastníky <16 let;
  • Způsobilý podstoupit auto-HSCT;
  • Ochota a schopnost dodržovat výzkumné postupy a podmínky s dobrým dodržováním;
  • ochoten podstoupit alespoň 2 roky sledování;
  • Účastník a/nebo zákonní zástupci se dobrovolně zúčastnili tohoto klinického hodnocení a podepsali informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • Diagnóza kompozitní α talasémie;
  • předchozí přijetí genové terapie nebo allo-HSCT;
  • Splňte kritéria pro allo-HSCT a s identifikovaným ochotným dárcem s plnou shodou HLA;
  • Účastníci s těžkým přetížením železem v době screeningu;
  • Přítomnost neobvyklých protilátek proti antigenům červených krvinek nebo pozitivní test na krevní destičky;
  • Známá alergie na lék z klinické studie (plerixafor nebo G-CSF nebo busulfan) nebo složku (DMSO atd.);
  • Klinicky významná a aktivní bakteriální, virová, plísňová nebo parazitární infekce, jak bylo stanoveno klinickým zkoušejícím;
  • Subjekty pozitivní s následujícími etiologickými testy: virus lidské imunodeficience (HIV-1-2), lidský cytomegalovirus (HCMV-DNA), EB virus（EBV-DNA）,HBV (HBsAg/HBV-DNA pozitivní), HCV protilátka (HCV- Ab), protilátka proti lidskému T-lymfotropnímu viru (HTLV-Ab), protilátka proti Treponema pallidum (TP-Ab);
  • Neopravitelná koagulační dysfunkce nebo anamnéza závažné poruchy krvácení;

  • Historie velkého poškození orgánů včetně:

    1. Test jaterních funkcí naznačuje hladiny AST nebo ALT > 3× horní hranice normy (ULN);
    2. Celková hodnota sérového bilirubinu > 2,5×ULN; pokud v kombinaci s Gilbertovým syndromem, celkový bilirubin>3×ULN a hodnota přímého bilirubinu>2,5×ULN;
    3. Ejekční frakce levé komory <45 %;
    4. Výchozí hodnota vypočtená eGFR <60 ml/min/1,73 m2;
    5. Plicní funkce:FEV1/FVC<60 % a/nebo difúzní kapacita oxidu uhelnatého (DLco) <60 % predikce;

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: KL003 Cell Injection Drug Product
Transplantace auto-HSC transdukovaného lentivirovým vektorem kódujícím gen βA-T87Q-globin
Lék: KL003 Cell Injection Drug Product
Podává se intravenózní infuzí po myeloablativním kondicionování busulfanem.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přihojení KL003
Časové okno: Od infuze KL003 do 2. měsíce
Podíl účastníků s úspěšným přihojením do 42 dnů po infuzi KL003.
Od infuze KL003 do 2. měsíce
Doba přihojení neutrofilů a krevních destiček
Časové okno: Od infuze KL003 do 24. měsíce
Přihojení neutrofilů bylo definováno jako první den, kdy neutrofily ≥ 0,5×10^9/l po 3 po sobě jdoucí dny; Přihojení krevních destiček bylo definováno jako první první den počtu krevních destiček ≥ 20,0×10^9/l po dobu 7 po sobě jdoucích dnů bez transfuze krevních destiček.
Od infuze KL003 do 24. měsíce
Celkové přežití
Časové okno: Od infuze KL003 do 24. měsíce
Celkové přežití bylo definováno jako doba od data infuze KL003 do data úmrtí.
Od infuze KL003 do 24. měsíce
Počet, frekvence a závažnost nežádoucích účinků (AE) během 1 roku po infuzi léčivých přípravků KL003
Časové okno: Od infuze KL003 do 24. měsíce
Frekvence a závažnost AE a SAE identifikovaných podle NCI CTCAE 5.0
Od infuze KL003 do 24. měsíce
Klonální dominance nebo sekundární nádory způsobené inzerční mutací lentivirového vektoru
Časové okno: Od infuze KL003 do 24. měsíce
Klonální dominance byla definována jako výsledek ISA větší než 90 % celkových inzerčních míst (IS) kdykoli
Od infuze KL003 do 24. měsíce
Počet účastníků s lentivirem kompetentním k replikaci odvozeným od vektorů (RCL)
Časové okno: Od infuze KL003 do 24. měsíce
Vzorky periferní krve byly analyzovány pro detekci RCL
Od infuze KL003 do 24. měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků dosáhl Transfusion Independence (TI) po dobu alespoň 6 měsíců
Časové okno: Od infuze KL003 do 24. měsíce
TI 6 je definován jako Hb ≥ 90,0 g/l po reinfuzi a bez rutinní krevní transfuze související s onemocněním po dobu 6 měsíců
Od infuze KL003 do 24. měsíce
Podíl účastníků dosáhl TI 12
Časové okno: Od infuze KL003 do 24. měsíce
TI 12 je definován jako Hb ≥ 90,0 g/l po reinfuzi a bez rutinní krevní transfuze související s onemocněním po dobu 12 měsíců
Od infuze KL003 do 24. měsíce
Čas zahájení Transfusion Independence (TI) po infuzi KL003
Časové okno: Od infuze KL003 do 24. měsíce
Čas zahájení TI je definován jako první den léčených účastníků s β-talasémií závislou na transfuzi (TDT), kteří dosáhli nezávislosti na transfuzi.
Od infuze KL003 do 24. měsíce
Celkový Hb a vektorově odvozený HbA^T87Q
Časové okno: Od infuze KL003 do 24. měsíce
Celkový Hb se měří rutinním krevním testem, terapeutická exprese globinu byla měřena pomocí HbA^T87Q v periferní krvi.
Od infuze KL003 do 24. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Haoquan Wu, PhD, R&D Kanglin Biotech

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. dubna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. května 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. února 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

28. února 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. března 2025

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CP-KL003-003/01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na KL003 Cell Injection Drug Product

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in New Zealand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit