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Uno studio clinico di fase I/II sull'iniezione di cellule KL003 nei partecipanti alla β-talassemia maggiore

6 marzo 2025 aggiornato da: Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.

Uno studio clinico di fase I/II che valuta la sicurezza e l'efficacia dell'iniezione di cellule KL003 nella β-talassemia trasfusione-dipendente

Si tratta di uno studio non randomizzato, in aperto, a dose singola su un massimo di 41 partecipanti affetti da β-talassemia major. L'obiettivo di questo studio clinico è valutare la sicurezza e l'efficacia dell'iniezione di cellule KL003 in soggetti affetti da β-talassemia major.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di Fase 1/2 a braccio singolo, multisito, a dose singola per valutare l'iniezione cellulare KL003 in un massimo di 41 partecipanti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) di età ≥ 3 e ≤ 35 anni . KL003 Cell Injection è costituito da cellule staminali autologhe CD34+ trasdotte Ex Vivo con un vettore lentivirale che codifica βA-T87Q-Globin.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
41

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina
        • Reclutamento
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School Of Medicine
        • Contatto:
          • Wei Tang, PhD
          • Numero di telefono: +86 13472889588
        • Contatto:
          • Saijuan Chen, PhD
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Cina
        • Reclutamento
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Jun shi, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età maschile o femminile compresa tra 3 e 35 anni;
  • Diagnosi di β-talassemia trasfusione-dipendente e anamnesi di almeno 100 ml/kg/anno di CE o ≥ 8 trasfusioni di CE all'anno nei 2 anni precedenti;
  • Performance status Karnofsky ≥70 per i partecipanti≥16 anni di età; Performance status Lansky ≥70 per i partecipanti <16 anni di età;
  • Idoneo a sottoporsi ad auto-HSCT;
  • Disposto e in grado di seguire le procedure e le condizioni della ricerca, con buona conformità;
  • Disposto a ricevere almeno il follow-up di 2 anni;
  • Il partecipante e/o i tutori legali hanno partecipato volontariamente a questa sperimentazione clinica e hanno firmato il modulo di consenso informato.

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi di talassemia α composita;
  • Ricezione precedente di terapia genica o allo-HSCT;
  • Soddisfare i criteri per allo-HSCT e con un donatore disponibile identificato con piena corrispondenza HLA;
  • Partecipanti con grave sovraccarico di ferro al momento dello screening;
  • Presenza di anticorpi insoliti contro antigeni dei globuli rossi o risultati positivi per anticorpi piastrinici;
  • Allergia nota al farmaco della sperimentazione clinica (plerixafor o G-CSF o busulfan) o ingrediente (DMSO ecc.);
  • Infezione batterica, virale, fungina o parassitaria clinicamente significativa e attiva come determinato dallo sperimentatore clinico;
  • Soggetti positivi ai seguenti test eziologici: virus dell'immunodeficienza umana (HIV-1-2), citomegalovirus umano (HCMV-DNA), virus EB (EBV-DNA), HBV (HBsAg/HBV-DNA positivo), anticorpo HCV (HCV- Ab), anticorpo del virus T-linfotropico umano (HTLV-Ab), anticorpo del Treponema pallidum (TP-Ab);
  • Disfunzione della coagulazione non correggibile o storia di grave disturbo emorragico;

  • Storia di gravi danni agli organi, tra cui:

    1. I test di funzionalità epatica suggeriscono livelli di AST o ALT > 3 volte il limite superiore della norma (ULN);
    2. Valore della bilirubina sierica totale>2,5×ULN;se combinato con la sindrome di Gilbert, bilirubina totale>3×ULN e valore di bilirubina diretta>2,5×ULN;
    3. Frazione di eiezione ventricolare sinistra <45%;
    4. eGFR calcolato al basale <60 ml/min/1,73 m2;
    5. Funzione polmonare: FEV1/FVC<60% e/o capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLco) <60% del previsto;

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: KL003 Prodotto farmaceutico per iniezione cellulare
Trapianto di auto-HSC trasdotte con vettore lentivirale che codifica il gene della globina βA-T87Q
Droga: KL003 Prodotto farmaceutico per iniezione cellulare
Somministrato mediante infusione endovenosa dopo condizionamento mieloablativo con busulfan.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Attecchimento KL003
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 2
Proporzione di partecipanti con attecchimento riuscito entro 42 giorni dall'infusione di KL003.
Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 2
Tempo di attecchimento dei neutrofili e delle piastrine
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
L'attecchimento dei neutrofili è stato definito come il primo giorno in cui i neutrofili ≥ 0,5×10^9/L per 3 giorni consecutivi; L'attecchimento piastrinico è stato definito come il primo giorno in cui la conta piastrinica era ≥ 20,0×10^9/L per 7 giorni consecutivi senza trasfusioni di piastrine.
Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
La sopravvivenza globale è stata definita come il tempo trascorso dalla data di infusione di KL003 alla data di morte.
Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
Il numero, la frequenza e la gravità degli eventi avversi (EA) entro 1 anno dall'infusione dei prodotti farmaceutici KL003
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
Frequenza e gravità degli EA e degli SAE identificati secondo NCI CTCAE 5.0
Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
Dominanza clonale o tumori secondari causati dalla mutazione inserzionale del vettore lentivirale
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
La dominanza clonale è stata definita come un risultato ISA maggiore del 90% dei siti di inserimento (IS) totali in qualsiasi momento
Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
Numero di partecipanti con lentivirus competente per la replicazione derivato da vettori (RCL)
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
I campioni di sangue periferico sono stati analizzati per il rilevamento di RCL
Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di partecipanti ha raggiunto l’indipendenza dalla trasfusione (TI) per almeno 6 mesi
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
TI 6 è definita come Hb ≥ 90,0 g/L dopo reinfusione e senza trasfusioni di sangue di routine correlate alla malattia per 6 mesi
Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
La percentuale di partecipanti ha raggiunto TI 12
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
TI 12 è definita come Hb ≥ 90,0 g/L dopo reinfusione e senza trasfusioni di sangue di routine correlate alla malattia per 12 mesi
Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
L'ora di inizio dell'Indipendenza dalla trasfusione (TI) dopo l'infusione di KL003
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
L'ora di inizio della TI è definita come il primo giorno dei partecipanti trattati con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) che hanno raggiunto l'indipendenza dalla trasfusione.
Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
Hb totale e HbA^T87Q derivata dal vettore
Lasso di tempo: Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24
L'Hb totale viene misurata mediante esami del sangue di routine. L'espressione terapeutica della globina è stata misurata mediante HbA^T87Q nel sangue periferico.
Dal momento dell'infusione di KL003 fino al mese 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Haoquan Wu, PhD, R&D Kanglin Biotech

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
5 aprile 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 ottobre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 maggio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
20 febbraio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 febbraio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
28 febbraio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 marzo 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CP-KL003-003/01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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