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Eine klinische Phase-I/II-Studie zur KL003-Zellinjektion bei Hauptteilnehmern der β-Thalassämie

6. März 2025 aktualisiert von: Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.

Eine klinische Phase-I/II-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit der KL003-Zellinjektion bei transfusionsabhängiger β-Thalassämie

Hierbei handelt es sich um eine nicht randomisierte, offene Einzeldosisstudie mit bis zu 41 Teilnehmern mit β-Thalassämie Major. Das Ziel dieser klinischen Studie besteht darin, die Sicherheit und Wirksamkeit der KL003-Zellinjektion bei Patienten mit β-Thalassämie Major zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine einarmige Phase-1/2-Einzeldosisstudie mit mehreren Standorten zur Beurteilung der KL003-Zellinjektion bei bis zu 41 Teilnehmern mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie (TDT), die ≥3 und ≤35 Jahre alt sind . Bei der Zellinjektion KL003 handelt es sich um autologe CD34+-Stammzellen, die ex vivo mit einem lentiviralen Vektor transduziert werden, der für βA-T87Q-Globin kodiert.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
41

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China
        • Rekrutierung
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Wei Tang, PhD
          • Telefonnummer: +86 13472889588
        • Kontakt:
          • Saijuan Chen, PhD
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China
        • Rekrutierung
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Jun shi, PhD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliches oder weibliches Alter zwischen 3 und 35 Jahren;
  • Diagnose einer transfusionsabhängigen β-Thalassämie und eine Vorgeschichte von mindestens 100 ml/kg/Jahr an pRBCs oder ≥8 Transfusionen von pRBCs pro Jahr in den letzten 2 Jahren;
  • Karnofsky-Leistungsstatus ≥70 für Teilnehmer ab 16 Jahren; Lansky-Leistungsstatus ≥70 für Teilnehmer unter 16 Jahren;
  • Berechtigt zur Durchführung einer Auto-HSCT;
  • Bereit und in der Lage, die Forschungsverfahren und -bedingungen bei guter Compliance einzuhalten;
  • Bereit, mindestens die 2-jährige Nachuntersuchung zu erhalten;
  • Teilnehmer und/oder Erziehungsberechtigte haben freiwillig an dieser klinischen Studie teilgenommen und die Einverständniserklärung unterzeichnet.

Ausschlusskriterien:

  • Diagnose einer zusammengesetzten α-Thalassämie;
  • Vorheriger Erhalt einer Gentherapie oder Allo-HSCT;
  • Erfüllen Sie die Kriterien für Allo-HSCT und mit einem identifizierten willigen Spender mit vollständiger HLA-Übereinstimmung;
  • Teilnehmer mit schwerer Eisenüberladung zum Zeitpunkt des Screenings;
  • Vorhandensein ungewöhnlicher Antikörper gegen Antigene roter Blutkörperchen oder positiver Test auf Thrombozytenantikörper;
  • Bekannte Allergie gegen das Medikament der klinischen Studie (Plerixafor oder G-CSF oder Busulfan) oder den Inhaltsstoff (DMSO usw.);
  • Klinisch signifikante und aktive bakterielle, virale, pilzliche oder parasitäre Infektion, wie vom klinischen Prüfer festgestellt;
  • Probanden, die bei den folgenden ätiologischen Tests positiv ausfielen: Humanes Immundefizienzvirus (HIV-1-2), Humanes Zytomegalievirus (HCMV-DNA), EB-Virus (EBV-DNA), HBV (HBsAg/HBV-DNA-positiv), HCV-Antikörper (HCV-DNA). Ab), Humaner T-lymphotroper Virus-Antikörper (HTLV-Ab), Treponema pallidum-Antikörper (TP-Ab);
  • Nicht korrigierbare Gerinnungsstörung oder schwere Blutgerinnungsstörung in der Vorgeschichte;

  • Schwere Organschäden in der Vorgeschichte, darunter:

    1. Leberfunktionstests deuten darauf hin, dass AST- oder ALT-Werte >3× Obergrenze des Normalwerts (ULN) sind;
    2. Gesamtserumbilirubinwert > 2,5×ULN; wenn kombiniert mit Gilbert-Syndrom, Gesamtbilirubin > 3×ULN und direkter Bilirubinwert >2,5×ULN;
    3. Linksventrikuläre Ejektionsfraktion <45 %;
    4. Zu Beginn berechnete eGFR <60 ml/min/1,73 m2;
    5. Lungenfunktion: FEV1/FVC <60 % und/oder Diffusionskapazität von Kohlenmonoxid (DLco) <60 % der Vorhersage;

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: KL003 Arzneimittel zur Zellinjektion
Transplantation von Auto-HSC, transduziert mit einem lentiviralen Vektor, der für das βA-T87Q-Globin-Gen kodiert
Arzneimittel: KL003 Arzneimittel zur Zellinjektion
Verabreicht durch intravenöse Infusion nach myeloablativer Konditionierung mit Busulfan.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
KL003 Transplantation
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der KL003-Infusion bis zum 2. Monat
Anteil der Teilnehmer mit erfolgreicher Transplantation innerhalb von 42 Tagen nach der KL003-Infusion.
Vom Zeitpunkt der KL003-Infusion bis zum 2. Monat
Transplantationszeit von Neutrophilen und Blutplättchen
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der KL003-Infusion bis zum 24. Monat
Die Transplantation von Neutrophilen wurde als der erste Tag definiert, an dem an drei aufeinanderfolgenden Tagen Neutrophile ≥ 0,5 × 10^9/l waren; Als Thrombozytentransplantation wurde der erste Tag mit einer Thrombozytenzahl von ≥ 20,0×10^9/l an 7 aufeinanderfolgenden Tagen ohne Thrombozytentransfusionen definiert.
Vom Zeitpunkt der KL003-Infusion bis zum 24. Monat
Gesamtüberleben
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der KL003-Infusion bis zum 24. Monat
Das Gesamtüberleben wurde als Zeit vom Datum der KL003-Infusion bis zum Todesdatum definiert.
Vom Zeitpunkt der KL003-Infusion bis zum 24. Monat
Die Anzahl, Häufigkeit und Schwere unerwünschter Ereignisse (UE) innerhalb eines Jahres nach der Infusion von KL003-Arzneimitteln
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der KL003-Infusion bis zum 24. Monat
Häufigkeit und Schwere der gemäß NCI CTCAE 5.0 identifizierten UEs und SAEs
Vom Zeitpunkt der KL003-Infusion bis zum 24. Monat
Klonale Dominanz oder sekundäre Tumoren, die durch eine Insertionsmutation des lentiviralen Vektors verursacht werden
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der KL003-Infusion bis zum 24. Monat
Klonale Dominanz wurde als ein ISA-Ergebnis von mehr als 90 % der gesamten Insertionsstellen (IS) zu einem beliebigen Zeitpunkt definiert
Vom Zeitpunkt der KL003-Infusion bis zum 24. Monat
Anzahl der Teilnehmer mit vektorabgeleitetem replikationskompetentem Lentivirus (RCL)
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der KL003-Infusion bis zum 24. Monat
Periphere Blutproben wurden auf den Nachweis von RCL analysiert
Vom Zeitpunkt der KL003-Infusion bis zum 24. Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der Anteil der Teilnehmer erreichte mindestens 6 Monate lang eine Transfusionsunabhängigkeit (TI).
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der KL003-Infusion bis zum 24. Monat
TI 6 ist definiert als Hb ≥ 90,0 g/L nach Reinfusion und ohne krankheitsbedingte routinemäßige Bluttransfusion für 6 Monate
Vom Zeitpunkt der KL003-Infusion bis zum 24. Monat
Der Anteil der Teilnehmer erreichte TI 12
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der KL003-Infusion bis zum 24. Monat
TI 12 ist definiert als Hb ≥ 90,0 g/L nach Reinfusion und ohne krankheitsbedingte routinemäßige Bluttransfusion für 12 Monate
Vom Zeitpunkt der KL003-Infusion bis zum 24. Monat
Der Startzeitpunkt der Transfusionsunabhängigkeit (TI) nach der KL003-Infusion
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der KL003-Infusion bis zum 24. Monat
Die TI-Startzeit ist definiert als der erste Tag der behandelten Teilnehmer mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie (TDT), die Transfusionsunabhängigkeit erreicht haben.
Vom Zeitpunkt der KL003-Infusion bis zum 24. Monat
Gesamt-Hb und das vom Vektor abgeleitete HbA^T87Q
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der KL003-Infusion bis zum 24. Monat
Das Gesamt-Hb wird durch routinemäßige Blutuntersuchungen gemessen, die therapeutische Globin-Expression wurde durch HbA^T87Q im peripheren Blut gemessen.
Vom Zeitpunkt der KL003-Infusion bis zum 24. Monat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Haoquan Wu, PhD, R&D Kanglin Biotech

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
5. April 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Oktober 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Mai 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
20. Februar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. Februar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
28. Februar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
6. März 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CP-KL003-003/01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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