Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne fazy I/II dotyczące wstrzyknięcia komórek KL003 u głównych uczestników z β-talasemią

6 marca 2025 zaktualizowane przez: Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.

Badanie kliniczne fazy I/II oceniające bezpieczeństwo i skuteczność wstrzyknięcia komórek KL003 w β-talasemii zależnej od transfuzji

Jest to nierandomizowane, otwarte badanie, w którym podawano pojedynczą dawkę maksymalnie 41 uczestnikom z poważną postacią β-talasemii. Celem tego badania klinicznego jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności wstrzyknięcia komórek KL003 u pacjentów z poważną β-talasemią.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to jednoramienne, wieloośrodkowe badanie fazy 1/2 z pojedynczą dawką, mające na celu ocenę wstrzyknięcia komórek KL003 u maksymalnie 41 uczestników z β-talasemią zależną od transfuzji (TDT) w wieku ≥3 i ≤35 lat . KL003 Cell Injection to autologiczne komórki macierzyste CD34+ transdukowane Ex Vivo wektorem lentiwirusowym kodującym βA-T87Q-Globinę.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
41

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Wei Tang, PhD
          • Numer telefonu: +86 13472889588
        • Kontakt:
          • Saijuan Chen, PhD
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Jun shi, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek płci męskiej lub żeńskiej od 3 do 35 lat;
  • Rozpoznanie β-talasemii zależnej od transfuzji i występowanie w wywiadzie co najmniej 100 ml/kg/rok pRBC lub ≥8 transfuzji pRBC rocznie przez poprzednie 2 lata;
  • Stan sprawności Karnofsky'ego ≥70 dla uczestników w wieku ≥16 lat; Stan sprawności Lansky'ego ≥70 dla uczestników w wieku <16 lat;
  • Kwalifikuje się do poddania się auto-HSCT;
  • Chęć i zdolność do przestrzegania procedur i warunków badawczych, z należytym ich przestrzeganiem;
  • Chęć otrzymania co najmniej 2-letniej obserwacji;
  • Uczestnik i/lub opiekunowie prawni dobrowolnie wzięli udział w tym badaniu klinicznym i podpisali formularz świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Diagnostyka złożonej talasemii α;
  • wcześniejsze poddanie się terapii genowej lub allo-HSCT;
  • Spełniają kryteria allo-HSCT i mają zidentyfikowanego chętnego dawcę z pełnym dopasowaniem HLA;
  • Uczestnicy z poważnym przeciążeniem żelazem w momencie badania przesiewowego;
  • Obecność nietypowych przeciwciał przeciwko antygenom krwinek czerwonych lub pozytywny wynik testu na obecność przeciwciał płytkowych;
  • Znana alergia na lek z badania klinicznego (pleryksafor, G-CSF lub busulfan) lub składnik (DMSO itp.);
  • Klinicznie istotne i aktywne zakażenie bakteryjne, wirusowe, grzybicze lub pasożytnicze, określone przez badacza klinicznego;
  • Pacjenci z pozytywnym wynikiem następujących testów etiologicznych: ludzki wirus niedoboru odporności (HIV-1-2), ludzki wirus cytomegalii (HCMV-DNA), wirus EB (EBV-DNA), HBV (dodatni HBsAg/HBV-DNA), przeciwciało HCV (HCV- Ab), przeciwciało ludzkiego wirusa T-limfotropowego (HTLV-Ab), przeciwciało Treponema pallidum (TP-Ab);
  • Niemożliwe do skorygowania zaburzenia krzepnięcia lub ciężkie zaburzenia krzepnięcia w wywiadzie;

  • Historia poważnych uszkodzeń narządów, w tym:

    1. Wyniki testu czynności wątroby sugerują, że poziom AspAT lub ALT >3× górna granica normy (GGN);
    2. Całkowita wartość bilirubiny w surowicy >2,5×GGN;jeśli w połączeniu z zespołem Gilberta, bilirubina całkowita >3×GGN i wartość bilirubiny bezpośredniej >2,5×GGN;
    3. Frakcja wyrzutowa lewej komory <45%;
    4. Wartość wyjściowa obliczonego eGFR<60 ml/min/1,73 m2;
    5. Czynność płuc: FEV1/FVC <60% i/lub zdolność dyfuzyjna tlenku węgla (DLco) <60% wartości przewidywanej;

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Produkt leczniczy do wstrzykiwania komórek KL003
Przeszczep auto-HSC transdukowanego wektorem lentiwirusowym kodującym gen βA-T87Q-globiny
Lek: Produkt leczniczy do wstrzykiwania komórek KL003
Podawany w infuzji dożylnej po kondycjonowaniu mieloablacyjnym busulfanem.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wszczepienie KL003
Ramy czasowe: Od czasu infuzji KL003 do 2. miesiąca
Odsetek uczestników, u których wszczepienie zakończyło się sukcesem w ciągu 42 dni po infuzji KL003.
Od czasu infuzji KL003 do 2. miesiąca
Czas wszczepienia neutrofilów i płytek krwi
Ramy czasowe: Od czasu infuzji KL003 do 24 miesiąca
Wszczepienie neutrofilów zdefiniowano jako pierwszy dzień, w którym liczba neutrofili ≥ 0,5×10^9/l przez 3 kolejne dni; Wszczepienie płytek krwi zdefiniowano jako pierwszy dzień, w którym liczba płytek krwi wynosiła ≥ 20,0×10^9/l przez 7 kolejnych dni bez transfuzji płytek krwi.
Od czasu infuzji KL003 do 24 miesiąca
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: Od czasu infuzji KL003 do 24 miesiąca
Całkowite przeżycie zdefiniowano jako czas od daty wlewu KL003 do daty śmierci.
Od czasu infuzji KL003 do 24 miesiąca
Liczba, częstotliwość i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE) w ciągu 1 roku po infuzji produktów leczniczych KL003
Ramy czasowe: Od czasu infuzji KL003 do 24 miesiąca
Częstotliwość i nasilenie zdarzeń niepożądanych i SAE zidentyfikowanych zgodnie z NCI CTCAE 5.0
Od czasu infuzji KL003 do 24 miesiąca
Dominacja klonalna lub nowotwory wtórne spowodowane mutacją insercyjną wektora lentiwirusowego
Ramy czasowe: Od czasu infuzji KL003 do 24 miesiąca
Dominację klonalną zdefiniowano jako wynik ISA większy niż 90% wszystkich miejsc insercji (IS) w dowolnym momencie
Od czasu infuzji KL003 do 24 miesiąca
Liczba uczestników z lentiwirusem kompetentnym pod względem replikacji wektorowej (RCL)
Ramy czasowe: Od czasu infuzji KL003 do 24 miesiąca
Próbki krwi obwodowej analizowano pod kątem wykrycia RCL
Od czasu infuzji KL003 do 24 miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników osiągnął niezależność od transfuzji (TI) przez co najmniej 6 miesięcy
Ramy czasowe: Od czasu infuzji KL003 do 24 miesiąca
TI 6 definiuje się jako Hb ≥ 90,0 g/l po reinfuzji i bez rutynowej transfuzji krwi związanej z chorobą przez 6 miesięcy
Od czasu infuzji KL003 do 24 miesiąca
Odsetek uczestników osiągnął TI 12
Ramy czasowe: Od czasu infuzji KL003 do 24 miesiąca
TI 12 definiuje się jako Hb ≥ 90,0 g/l po reinfuzji i bez rutynowej transfuzji krwi związanej z chorobą przez 12 miesięcy
Od czasu infuzji KL003 do 24 miesiąca
Czas rozpoczęcia niezależności transfuzji (TI) po infuzji KL003
Ramy czasowe: Od czasu infuzji KL003 do 24 miesiąca
Czas rozpoczęcia TI definiuje się jako pierwszy dzień leczonych uczestników z β-talasemią zależną od transfuzji (TDT), którzy uzyskali niezależność od transfuzji.
Od czasu infuzji KL003 do 24 miesiąca
Hb całkowita i HbA^T87Q pochodząca z wektora
Ramy czasowe: Od czasu infuzji KL003 do 24 miesiąca
Całkowitą Hb mierzy się za pomocą rutynowych badań krwi. Ekspresję terapeutyczną globiny mierzono za pomocą HbA^T87Q we krwi obwodowej.
Od czasu infuzji KL003 do 24 miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Haoquan Wu, PhD, R&D Kanglin Biotech

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
5 kwietnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 października 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 maja 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
20 lutego 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 lutego 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
28 lutego 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
6 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CP-KL003-003/01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami