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Um estudo clínico de fase I/II da injeção de células KL003 em participantes principais da β-talassemia

6 de março de 2025 atualizado por: Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.

Um estudo clínico de fase I/II que avalia a segurança e eficácia da injeção de células KL003 na β-talassemia dependente de transfusão

Este é um estudo não randomizado, aberto e de dose única em até 41 participantes com β-talassemia maior. O objetivo deste ensaio clínico é avaliar a segurança e eficácia da injeção de células KL003 em indivíduos com β-talassemia maior.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um estudo de fase 1/2 de braço único, vários locais, dose única, para avaliar a injeção de células KL003 em até 41 participantes com β-talassemia dependente de transfusão (TDT) que têm ≥3 e ≤35 anos de idade . A injeção de células KL003 consiste em células-tronco CD34+ autólogas transduzidas Ex Vivo com um vetor lentiviral que codifica βA-T87Q-Globina.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
41

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China
        • Recrutamento
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Contato:
          • Wei Tang, PhD
          • Número de telefone: +86 13472889588
        • Contato:
          • Saijuan Chen, PhD
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China
        • Recrutamento
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Contato:
        • Contato:
          • Jun shi, PhD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade masculina ou feminina entre 3-35 anos;
  • Diagnóstico de β-talassemia dependente de transfusão e história de pelo menos 100 mL/kg/ano de hemácias ou ≥8 transfusões de hemácias por ano nos últimos 2 anos;
  • Status de desempenho de Karnofsky ≥70 para participantes ≥16 anos de idade; Status de desempenho de Lansky ≥70 para participantes com menos de 16 anos de idade;
  • Elegível para realizar auto-TCTH;
  • Disposto e capaz de seguir os procedimentos e condições da pesquisa, com bom cumprimento;
  • Disposto a receber pelo menos 2 anos de acompanhamento;
  • O participante e/ou responsáveis ​​legais participaram voluntariamente deste ensaio clínico e assinaram o termo de consentimento livre e esclarecido.

Critério de exclusão:

  • Diagnóstico de talassemia α composta;
  • Recebimento prévio de terapia genética ou alo-TCTH;
  • Atender aos critérios para alo-HSCT e com um doador voluntário identificado com compatibilidade HLA completa;
  • Participantes com sobrecarga grave de ferro no momento da triagem;
  • Presença de anticorpo incomum de antígenos de hemácias ou teste positivo para anticorpo plaquetário;
  • Alergia conhecida ao medicamento de ensaio clínico (plerixafor ou G-CSF ou busulfan) ou ingrediente (DMSO etc.);
  • Infecção bacteriana, viral, fúngica ou parasitária clinicamente significativa e ativa, conforme determinado pelo investigador clínico;
  • Indivíduos positivos com os seguintes testes etiológicos: vírus da imunodeficiência humana (HIV-1-2), citomegalovírus humano (HCMV-DNA), vírus EB （EBV-DNA）, HBV (HBsAg/HBV-DNA positivo), anticorpo HCV (HCV- Ab), anticorpo contra vírus linfotrópico T humano (HTLV-Ab), anticorpo contra Treponema pallidum (TP-Ab);
  • Disfunção de coagulação incorrigível ou história de distúrbio hemorrágico grave;

  • História de danos importantes a órgãos, incluindo:

    1. O teste de função hepática sugere níveis de AST ou ALT> 3 × limite superior do normal （ULN）;
    2. Valor de bilirrubina sérica total>2,5×ULN;se combinado com síndrome de Gilbert, bilirrubina total>3×ULN e valor de bilirrubina direta>2,5×ULN;
    3. Fração de ejeção do ventrículo esquerdo <45%;
    4. Linha de base calculada TFGe<60mL/min/1,73m2;
    5. Função pulmonar:VEF1/CVF<60% e/ou capacidade de difusão de monóxido de carbono (DLco) <60% do previsto;

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Medicamento para injeção de células KL003
Transplante de auto-HSC transduzido com vetor lentiviral que codifica o gene βA-T87Q-globina
Medicamento: Medicamento para injeção de células KL003
Administrado por infusão intravenosa após condicionamento mieloablativo com bussulfano.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Enxerto KL003
Prazo: Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 2
Proporção de participantes com enxerto bem-sucedido dentro de 42 dias após a infusão de KL003.
Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 2
Tempo de enxerto de neutrófilos e plaquetas
Prazo: Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
O enxerto de neutrófilos foi definido como o primeiro dia em que neutrófilos ≥ 0,5×10^9/L por 3 dias consecutivos; O enxerto de plaquetas foi definido como o primeiro dia de contagem de plaquetas ≥ 20,0×10^9/L por 7 dias consecutivos sem transfusões de plaquetas.
Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
Sobrevivência geral
Prazo: Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
A sobrevida global foi definida como o tempo desde a data da infusão de KL003 até a data da morte.
Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
O número, frequência e gravidade dos eventos adversos (EA) dentro de 1 ano após a infusão dos medicamentos KL003
Prazo: Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
Frequência e gravidade de EAs e SAEs identificados de acordo com NCI CTCAE 5.0
Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
Dominância clonal ou tumores secundários causados ​​por mutação de inserção do vetor lentiviral
Prazo: Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
A dominância clonal foi definida como um resultado ISA superior a 90% do total de sítios de inserção (IS) em qualquer momento
Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
Número de participantes com lentivírus competente para replicação derivado de vetor (RCL)
Prazo: Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
Amostras de sangue periférico foram analisadas para detecção de RCL
Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A proporção de participantes alcançou Independência Transfusional (IT) por pelo menos 6 meses
Prazo: Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
TI 6 é definido como Hb ≥ 90,0 g/L após reinfusão e sem transfusão de sangue de rotina relacionada à doença por 6 meses
Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
A proporção de participantes alcançou TI 12
Prazo: Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
TI 12 é definido como Hb ≥ 90,0 g/L após reinfusão e sem transfusão de sangue de rotina relacionada à doença por 12 meses
Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
O horário de início da Independência Transfusional (TI) após a infusão de KL003
Prazo: Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
O horário de início do TI é definido como o primeiro dia dos participantes tratados com β-talassemia dependente de transfusão (TDT) que alcançaram independência transfusional.
Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
Hb total e HbA ^ T87Q derivada de vetor
Prazo: Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24
A Hb total é medida por exame de sangue de rotina. A expressão terapêutica da globina foi medida por HbA ^ T87Q no sangue periférico.
Desde o momento da infusão de KL003 até o mês 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Haoquan Wu, PhD, R&D Kanglin Biotech

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
5 de abril de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de outubro de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de maio de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
20 de fevereiro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
20 de fevereiro de 2024

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
28 de fevereiro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
6 de março de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • CP-KL003-003/01

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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