Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen I/II kliininen tutkimus KL003-soluinjektiosta β-talassemiaa sairastavilla pääosallistujilla

torstai 6. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.

Vaiheen I/II kliininen tutkimus, jossa arvioidaan KL003-soluinjektion turvallisuutta ja tehoa verensiirrosta riippuvaisessa β-talassemiassa

Tämä on ei-satunnaistettu, avoin, kerta-annostutkimus, johon osallistui jopa 41 osallistujaa, joilla oli β-talassemia major. Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida KL003-soluinjektion turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on β-talassemia major.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Rekrytointi

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on yksihaarainen, usean paikan, yhden annoksen, vaiheen 1/2 tutkimus, jossa arvioidaan KL003-soluinjektiota jopa 41 osallistujalla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia (TDT), jotka ovat ≥3 ja ≤35-vuotiaita. . KL003 Cell Injection on autologisia CD34+-kantasoluja, jotka on transdusoitu ex vivo lentivirusvektorilla, joka koodaa βA-T87Q-globiinia.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
41

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskeluyhteys

Sen henkilön nimi ja yhteystiedot, joka voi vastata kliiniseen tutkimukseen ilmoittautumiskysymyksiin. Jokaisella paikkakunnalla, jossa tutkimus suoritetaan, voi myös olla tietty yhteyshenkilö, joka voi paremmin vastata näihin kysymyksiin.

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kiina
        • Rekrytointi
        • Ruijin Hospital, Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
          • Wei Tang, PhD
          • Puhelinnumero: +86 13472889588
        • Ottaa yhteyttä:
          • Saijuan Chen, PhD
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kiina
        • Rekrytointi
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
          • Jun shi, PhD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miesten tai naisten ikä 3-35 vuotta;
  • Verensiirrosta riippuvan β-talassemian diagnoosi ja vähintään 100 ml/kg/vuosi pRBC:tä tai ≥8 pRBC-siirtoa vuodessa kahden edellisen vuoden aikana;
  • Karnofskyn suoritustaso ≥70 osallistujille ≥16-vuotiaille; Lanskyn suoritustaso ≥70 alle 16-vuotiaille osallistujille;
  • Oikeus suorittaa auto-HSCT;
  • Halu ja kykenee noudattamaan tutkimusmenetelmiä ja -olosuhteita hyvällä noudattamisella;
  • halukas vastaanottamaan vähintään 2 vuoden seurantaa;
  • Osallistujat ja/tai lailliset huoltajat osallistuivat vapaaehtoisesti tähän kliiniseen tutkimukseen ja allekirjoittivat tietoisen suostumuslomakkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Komposiitti-α-talassemian diagnoosi;
  • Geeniterapian tai allo-HSCT:n saaminen etukäteen;
  • täytä allo-HSCT-kriteerit ja tunnistettu halukas luovuttaja, jolla on täydellinen HLA-vastaavuus;
  • Osallistujat, joilla on vakava raudan ylikuormitus seulonnan aikana;
  • Epätavallisen punasoluantigeenien vasta-aineen esiintyminen tai verihiutaleiden vasta-ainetesti positiivinen;
  • Tunnettu allergia kliinisen kokeen lääkkeelle (pleriksafori tai G-CSF tai busulfaani) tai ainesosalle (DMSO jne.);
  • Kliinisesti merkittävä ja aktiivinen bakteeri-, virus-, sieni- tai loisinfektio kliinisen tutkijan määrittämänä;
  • Positiiviset seuraavat etiologiset testit: ihmisen immuunikatovirus (HIV-1-2), ihmisen sytomegalovirus (HCMV-DNA), EB-virus (EBV-DNA), HBV (HBsAg/HBV-DNA-positiivinen), HCV-vasta-aine (HCV- Ab), ihmisen T-lymfotrooppisen viruksen vasta-aine (HTLV-Ab), Treponema pallidum -vasta-aine (TP-Ab);
  • Korjaamaton hyytymishäiriö tai aiempi vakava verenvuotohäiriö;

  • Merkittävien elinvaurioiden historia, mukaan lukien:

    1. Maksan toimintatesti viittaa AST- tai ALT-arvoihin > 3 × normaalin yläraja (ULN);
    2. Seerumin kokonaisbilirubiiniarvo > 2,5 × ULN; jos yhdistettynä Gilbertin oireyhtymään, kokonaisbilirubiini > 3 × ULN ja suora bilirubiiniarvo > 2,5 × ULN;
    3. Vasemman kammion ejektiofraktio <45 %;
    4. Perustaso laskettu eGFR < 60 ml/min/1,73 m2;
    5. Keuhkojen toiminta: FEV1/FVC < 60 % ja/tai hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetti (DLco) < 60 % ennusteesta;

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: KL003 solujen injektiovalmiste
ΒA-T87Q-globiinigeeniä koodaavalla lentivirusvektorilla transdusoidun auto-HSC:n siirto
Lääke: KL003 solujen injektiovalmiste
Annetaan suonensisäisenä infuusiona myeloablatiivisen busulfaanin hoitoon.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
KL003 istutus
Aikaikkuna: KL003-infuusion alkamisesta kuukauteen 2
Niiden osallistujien osuus, joiden istutus onnistui 42 päivän sisällä KL003-infuusion jälkeen.
KL003-infuusion alkamisesta kuukauteen 2
Neutrofiilien ja verihiutaleiden kiinnittymisaika
Aikaikkuna: KL003-infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
Neutrofiilien istutus määriteltiin ensimmäiseksi päiväksi, jolloin neutrofiilit olivat ≥ 0,5 × 10^9/l 3 peräkkäisenä päivänä; Verihiutaleiden kiinnittyminen määriteltiin ensimmäisenä ensimmäisenä päivänä, jolloin verihiutaleiden määrä oli ≥ 20,0 × 10^9/l 7 peräkkäisenä päivänä ilman verihiutaleiden siirtoja.
KL003-infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: KL003-infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
Kokonaiseloonjääminen määriteltiin ajalle KL003-infuusion päivämäärästä kuolemaan.
KL003-infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
Haittavaikutusten lukumäärä, esiintymistiheys ja vakavuus vuoden sisällä KL003-lääkevalmisteiden infuusion jälkeen
Aikaikkuna: KL003-infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
NCI CTCAE 5.0:n mukaan tunnistettujen AE- ja SAE-tapausten esiintymistiheys ja vakavuus
KL003-infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
Lentivirusvektorin insertiomutaation aiheuttamat klooniset dominanssit tai sekundaariset kasvaimet
Aikaikkuna: KL003-infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
Klonaalinen dominanssi määriteltiin ISA-tulokseksi, joka oli yli 90 % kaikista insertiokohdista (IS) milloin tahansa
KL003-infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
Osallistujien määrät, joilla on vektoriperäinen replikointikompetenssi Lentivirus (RCL)
Aikaikkuna: KL003-infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
Ääreisverinäytteet analysoitiin RCL:n havaitsemiseksi
KL003-infuusion alkamisesta 24. kuukauteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien osuus saavutti verensiirron itsenäisyyden (TI) vähintään 6 kuukauden ajan
Aikaikkuna: KL003-infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
TI 6 määritellään Hb ≥ 90,0 g/l uudelleeninfuusion jälkeen ja ilman sairauteen liittyvää rutiininomaista verensiirtoa 6 kuukauden ajan
KL003-infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
Osallistujien osuus saavutti TI 12
Aikaikkuna: KL003-infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
TI 12 määritellään Hb ≥ 90,0 g/l uudelleeninfuusion jälkeen ja ilman sairauteen liittyvää rutiininomaista verensiirtoa 12 kuukauden ajan
KL003-infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
Transfusion Independencen (TI) alkamisaika KL003-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: KL003-infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
TI-aloitusaika määritellään ensimmäisenä päivänä hoidettujen osallistujien, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia (TDT), jotka saavuttivat verensiirrosta riippumattoman.
KL003-infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
Kokonais-Hb ja vektoriperäinen HbA^T87Q
Aikaikkuna: KL003-infuusion alkamisesta 24. kuukauteen
Kokonais-Hb mitataan rutiininomaisella verikokeella. Terapeuttinen globiinin ilmentyminen mitattiin HbA^T87Q:lla ääreisverestä.
KL003-infuusion alkamisesta 24. kuukauteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: Haoquan Wu, PhD, R&D Kanglin Biotech

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 5. huhtikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Lauantai 1. toukokuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Tiistai 20. helmikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 20. helmikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 28. helmikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 6. maaliskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • CP-KL003-003/01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia