Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Oxybát sodný sodný u dětí

5. listopadu 2025 aktualizováno: Oliver Sum-Ping, Stanford University

Bezpečnost, pohodlí a snášenlivost noční jednorázové perorální dávky pro oxybát sodný sodný u dětí

Hlavním cílem této studie je určit léčebné preference dětí s narkolepsií typu 1 mezi oxybátem sodným sodným a oxybáty sodným uvolňováním (oxybát sodný nebo léčba s kombinací vápníku, hořčíku, draselného a oxybáze sodného ). Studie také posoudí bezpečnost, pohodlí a snášenlivost oxybátu sodného sodného. Kromě toho se vědci snaží posoudit, jak dobře pracuje oxybát sodný sodný při léčbě narkolepsie typu 1.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
36

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastníci musí být pod péčí o lékaře na Stanford Sleep Clinic.
  2. Účastníci musí mít zdokumentovanou diagnózu narkolepsie typu 1, který je ukázán ospalostí a buď: markerem míchy pro narkolepsii (hypoctin-1) na konkrétní úrovni nebo anamnézu náhlé ztráty kontroly svalů (kataplexní) nebo konkrétní genetická marker) pro narkolepsii nebo pro studii spánku ukazující specifický spánek pro narkolepsii.
  3. Rodičovství nebo strážce (ošetřovatel) podepsali formulář souhlasu a dítě musí souhlasit s účastí.
  4. Účastníci jsou na stabilní dávce léků

Kritéria pro vyloučení:

Účastníci, kteří mají některou z následujících podmínek, nebudou do studie zahrnuti

  1. Nekontrolované problémy duševního zdraví
  2. Nekontrolované problémy se spánkem, které vedou k ospalosti.
  3. V současné době přemýšlel o ukončení života nebo smutku nebo ztráty zájmu
  4. V současné době má problém s nelegálním užíváním drog
  5. V současné době těhotná

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Oxybát sodný sodný
Účastníci této paže budou mít oxybát sodný sodný
Lék: Oxybát sodný sodný
Účastníci budou mít oxybát sodný sodný (Lumryz) 4,5-9 g perorální suspenze v přibližně ⅓ šálku vody orálně jednou denně před spaním. Dávkování Lumryzu bude stejná jako ekvivalentní celková dávka oxybátu bez rozšířeného uvolňování (xywav nebo xyrem), kterou účastníci používají před zahájením studie
Ostatní jména:
  • Lumryz
Lék: Oxybáty bez rozšíření
Účastníci přijmou oxybáty bez rozšířeného uvolňování (perorální roztok Xyrem nebo xywav perorální roztok) 4,5-9 g orálně za noc (rozděleno do dvou dávek, jednou před spaním a další dávkou o 2-4 hodiny později) ve stejné dávce Xyrem nebo Xywav, které účastníci používají před zahájením studie
Ostatní jména:
  • Xyrem
  • Xywav
Aktivní komparátor: Oxybáty bez rozšíření
Účastníci této paže budou mít oxybát sodný sodný bez prodloužení
Lék: Oxybát sodný sodný
Účastníci budou mít oxybát sodný sodný (Lumryz) 4,5-9 g perorální suspenze v přibližně ⅓ šálku vody orálně jednou denně před spaním. Dávkování Lumryzu bude stejná jako ekvivalentní celková dávka oxybátu bez rozšířeného uvolňování (xywav nebo xyrem), kterou účastníci používají před zahájením studie
Ostatní jména:
  • Lumryz
Lék: Oxybáty bez rozšíření
Účastníci přijmou oxybáty bez rozšířeného uvolňování (perorální roztok Xyrem nebo xywav perorální roztok) 4,5-9 g orálně za noc (rozděleno do dvou dávek, jednou před spaním a další dávkou o 2-4 hodiny později) ve stejné dávce Xyrem nebo Xywav, které účastníci používají před zahájením studie
Ostatní jména:
  • Xyrem
  • Xywav

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Preference účastníků pro výběr rozšířených vs nevztažených uvolnění oxybates
Časové okno: Výchozí hodnota, až 8-12 týdnů dokončením studie
Účastníci budou dotázáni na konci studie, zda účastníci upřednostňují prodloužený uvolňování oxybát sodný vs oxybát sodný vs vápník, hořčík, draslík a oxybáty sodíku
Výchozí hodnota, až 8-12 týdnů dokončením studie

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna stupnice ospalosti Epworth pro děti a dospívající (ESS-CAD) skóre
Časové okno: Výchozí hodnota, až 8-12 týdnů dokončením studie
Ess-Chad je dotazník s více položkami, který žádá účastníky, aby ohodnotili své šance na usínání během různých běžných každodenních činností. Bude použita čtyřbodová Likertova stupnice. Skóre se pohybuje od 0-24. Vyšší skóre znamená vyšší šanci na usínání.
Výchozí hodnota, až 8-12 týdnů dokončením studie
Počet útoků kataplexní
Časové okno: Výchozí hodnota, až 8-12 týdnů dokončením studie
Studijní tým požádá účastníky, aby nahlásili počet útoků na kataplexii, měřené deníkem spánku a symptomů, když účastníci přepnou na další zásah.
Výchozí hodnota, až 8-12 týdnů dokončením studie
Změna v globálním dojmu pacienta Globální dojem ze stupnice změny (PGIC)
Časové okno: Výchozí hodnota, až 8-12 týdnů dokončením studie
PGIC je 7-bodová stupnice. Účastníci budou požádáni, aby od konce období stabilní dávky ohodnotili svůj narkolepsii. Měřítko je mnohem lepší, mnohem lepší, o něco lepší, žádná změna, o něco horší, mnohem horší a mnohem horší.
Výchozí hodnota, až 8-12 týdnů dokončením studie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Stanford University

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Avadel

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Oliver Sum-Ping, MD, Stanford University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
27. října 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. července 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
30. ledna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. ledna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
5. února 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
6. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 75896

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení