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Oxibato de sódio de liberação prolongada em crianças

5 de novembro de 2025 atualizado por: Oliver Sum-Ping, Stanford University

Segurança, conveniência e tolerabilidade de uma dose oral única noturna de oxibato de sódio de liberação prolongada em crianças

Os principais objetivos deste estudo são determinar as preferências de tratamento de crianças com narcolepsia tipo 1 entre oxibato de sódio de liberação prolongada e oxibatos de liberação não estendida (oxibato de sódio ou um medicamento com a combinação de cálcio, magnésio, potássio e oxibato de sódio ). O estudo também avaliará a segurança, a conveniência e a tolerabilidade do oxibato de sódio de liberação prolongada. Além disso, os pesquisadores visam avaliar o quão bem o oxibato de sódio de liberação estendida funciona no tratamento da narcolepsia tipo 1.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
36

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Estude backup de contato

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  1. Os participantes devem estar sob os cuidados de um médico na clínica de Stanford Sleep.
  2. Os participantes devem ter um diagnóstico documentado de narcolepsia tipo 1 mostrado pela sonolência e: um marcador de líquido espinhal para narcolepsia (hipocretina-1) em um nível específico ou um histórico de perda súbita de controle muscular (cataplexia) ou um determinado marcador genético para narcolepsia, ou um estudo do sono mostrando um padrão de sono específico para a narcolepsia.
  3. Os pais ou responsáveis ​​(s) assinaram um formulário de consentimento e a criança deve concordar em participar.
  4. Os participantes estão em uma dose estável de medicamentos

Critérios de exclusão:

Os participantes que têm alguma das seguintes condições não serão incluídos no estudo

  1. Problemas de saúde mental não controlados
  2. Problemas de sono não controlados que levam à sonolência.
  3. Atualmente tendo pensado em acabar com a vida ou a tristeza ou a perda de interesse
  4. Atualmente tendo um problema com o uso ilegal de drogas
  5. Atualmente grávida

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Oxibato de sódio de liberação estendida
Os participantes deste braço levarão oxibato de sódio de liberação prolongada
Medicamento: Oxibato de sódio de liberação estendida
Os participantes tomarão oxibato de sódio de liberação prolongada (Lumryz) 4,5-9 g de suspensão oral em aproximadamente ⅓ xícara de água por via oral por dia uma vez por dia antes de dormir. A dose de Lumryz será a mesma que a dose total equivalente do oxibato de liberação não estendida (xywav ou xyrem) que os participantes usam antes de iniciar o estudo
Outros nomes:
  • Lumryz
Medicamento: Oxibatos de liberação não estendida
Os participantes levarão oxibatos de liberação não estendida (solução oral xyrem ou solução oral xywav) 4,5-9 g por via oral por noite (dividida em duas doses, uma vez antes de dormir e outra dose 2-4 horas depois) na mesma dose de Xyrem ou XYWAV que os participantes usam antes de iniciar o estudo continuará se comparando com o oxibato de sódio de liberação prolongada (Lumryz)
Outros nomes:
  • Xyrem
  • Xywav
Comparador Ativo: Oxibatos de liberação não estendida
Os participantes deste braço levarão oxibato de sódio sem liberação não estendido
Medicamento: Oxibato de sódio de liberação estendida
Os participantes tomarão oxibato de sódio de liberação prolongada (Lumryz) 4,5-9 g de suspensão oral em aproximadamente ⅓ xícara de água por via oral por dia uma vez por dia antes de dormir. A dose de Lumryz será a mesma que a dose total equivalente do oxibato de liberação não estendida (xywav ou xyrem) que os participantes usam antes de iniciar o estudo
Outros nomes:
  • Lumryz
Medicamento: Oxibatos de liberação não estendida
Os participantes levarão oxibatos de liberação não estendida (solução oral xyrem ou solução oral xywav) 4,5-9 g por via oral por noite (dividida em duas doses, uma vez antes de dormir e outra dose 2-4 horas depois) na mesma dose de Xyrem ou XYWAV que os participantes usam antes de iniciar o estudo continuará se comparando com o oxibato de sódio de liberação prolongada (Lumryz)
Outros nomes:
  • Xyrem
  • Xywav

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Preferência dos participantes por selecionar os oxibatos de liberação estendida e não estendida
Prazo: Linha de base, até 8 a 12 semanas até a conclusão do estudo
Os participantes serão questionados no final do estudo se os participantes preferem oxibato de sódio de liberação prolongada versus oxibato de sódio versus cálcio, magnésio, potássio e oxibatos de sódio
Linha de base, até 8 a 12 semanas até a conclusão do estudo

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança nas escalas de sonolência de Epworth para crianças e adolescentes (ESS-Chad) Pontuação
Prazo: Linha de base, até 8 a 12 semanas até a conclusão do estudo
O ESS-CHAD é um questionário de vários itens que pede aos participantes que avaliem suas chances de adormecer durante várias atividades diárias normais. A escala Likert de 4 pontos será usada. A pontuação varia de 0-24. Uma pontuação mais alta significa maior chance de adormecer.
Linha de base, até 8 a 12 semanas até a conclusão do estudo
Número de ataques de cataplexia
Prazo: Linha de base, até 8 a 12 semanas até a conclusão do estudo
A equipe de estudo solicitará aos participantes que relatem o número de ataques de cataplexia, medidos pelo diário do sono e dos sintomas quando os participantes mudarem para a outra intervenção.
Linha de base, até 8 a 12 semanas até a conclusão do estudo
Mudança na pontuação da escala da Impressão Global da Mudança de Mudança (PGIC)
Prazo: Linha de base, até 8 a 12 semanas até a conclusão do estudo
O PGIC é uma escala de 7 pontos. Os participantes serão solicitados a avaliar sua impressão de narcolepsia desde o final do período de dose estável. A escala é muito melhor, muito melhor, um pouco melhor, sem mudança, um pouco pior, muito pior e muito pior.
Linha de base, até 8 a 12 semanas até a conclusão do estudo

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Stanford University

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Avadel

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Oliver Sum-Ping, MD, Stanford University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
27 de outubro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de junho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de julho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
30 de janeiro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
30 de janeiro de 2025

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
5 de fevereiro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
6 de novembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
5 de novembro de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de novembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 75896

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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