Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sodiumoxybat med udvidet frigivelse hos børn

5. november 2025 opdateret af: Oliver Sum-Ping, Stanford University

Sikkerhed, bekvemmelighed og tolerabilitet af en natlig enkelt oral dosis af natriumoxybat i udvidet frigivelse hos børn

Hovedmålene med denne undersøgelse er at bestemme behandlingspræferencerne for børn med narkolepsi type 1 mellem udvidet frigørelse af natriumoxybat og oxybates af ikke-forlænget frigivelse (natriumoxybat eller en medicin med kombinationen af ​​calcium, magnesium, kalium og natriumoxybater ). Undersøgelsen vil også vurdere sikkerheden, bekvemmeligheden og tolerabiliteten af ​​natriumoxybatet med udvidet frigivelse. Derudover sigter forskerne på at vurdere, hvor godt udvidet frigivelse af natriumoxybat fungerer til behandling af narkolepsi type 1.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
36

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Deltagerne skal være under pleje af en læge på Stanford Sleep Clinic.
  2. Deltagerne skal have en dokumenteret diagnose af narkolepsi type 1 vist af søvnighed og enten: en spinalvæskemarkør til narkolepsi (hykler-1) på et specifikt niveau eller en historie med pludselig tab af muskelkontrol (kataplexi) eller en bestemt genetisk markør til narkolepsi eller en søvnundersøgelse, der viser et specifikt søvnmønster for narkolepsi.
  3. Forælder (er) eller værge (er) har underskrevet en samtykkeformular, og barnet skal acceptere at deltage.
  4. Deltagerne er på en stabil dosis medicin

Ekskluderingskriterier:

Deltagere, der har nogen af ​​følgende betingelser, vil ikke blive inkluderet i undersøgelsen

  1. Ukontrollerede psykiske problemer
  2. Ukontrollerede søvnproblemer, der fører til søvnighed.
  3. I øjeblikket har tænkt på at afslutte ens liv eller tristhed eller tab af interesse
  4. Har i øjeblikket et problem med ulovlig stofbrug
  5. I øjeblikket gravid

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Sodiumoxybat med udvidet frigivelse
Deltagere i denne arm vil tage natriumoxybat med udvidet frigivelse
Medicin: Sodiumoxybat med udvidet frigivelse
Deltagerne vil tage natriumoxybat (Lumryz) 4,5-9 g oral suspension i ca. ⅓ kop vand oralt en dag før sengetid. Dosering af Lumryz vil være den samme som den ækvivalente totale dosis af den ikke-udvidede-release oxybat (XYWAV eller XYREM), som deltagerne bruger, før de starter undersøgelsen
Andre navne:
  • Lumryz
Medicin: Oxybates ikke-udvidet frigivelse
Deltagerne vil tage oxybates ikke-udvidet frigivelse (Xyrem Oral Opløsning eller XYWAV oral opløsning) 4,5-9 g oralt pr. Nat (opdelt i to doser, en gang før sengetid og en anden dosis 2-4 timer senere) i den samme dosis af Xyrem eller XYWAV, som deltagerne bruger, før undersøgelsen startes, fortsætter med at sammenligne med natriumoxybatet med udvidet frigivelse (Lumryz).
Andre navne:
  • Xyrem
  • Xywav
Aktiv komparator: Oxybates ikke-udvidet frigivelse
Deltagere i denne arm vil tage ikke-udvidet frigivelse af natriumoxybat
Medicin: Sodiumoxybat med udvidet frigivelse
Deltagerne vil tage natriumoxybat (Lumryz) 4,5-9 g oral suspension i ca. ⅓ kop vand oralt en dag før sengetid. Dosering af Lumryz vil være den samme som den ækvivalente totale dosis af den ikke-udvidede-release oxybat (XYWAV eller XYREM), som deltagerne bruger, før de starter undersøgelsen
Andre navne:
  • Lumryz
Medicin: Oxybates ikke-udvidet frigivelse
Deltagerne vil tage oxybates ikke-udvidet frigivelse (Xyrem Oral Opløsning eller XYWAV oral opløsning) 4,5-9 g oralt pr. Nat (opdelt i to doser, en gang før sengetid og en anden dosis 2-4 timer senere) i den samme dosis af Xyrem eller XYWAV, som deltagerne bruger, før undersøgelsen startes, fortsætter med at sammenligne med natriumoxybatet med udvidet frigivelse (Lumryz).
Andre navne:
  • Xyrem
  • Xywav

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Deltagerpræference for at vælge den udvidede VS-ikke-udvidede udgivelse Oxybates
Tidsramme: Baseline, op til 8-12 uger gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen
Deltagerne bliver spurgt i slutningen af ​​undersøgelsen, om deltagerne foretrækker udvidet frigivelse af natriumoxybat vs natriumoxybat vs calcium, magnesium, kalium og natriumoxybates
Baseline, op til 8-12 uger gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Epworth Sleepiness Scales for Children and Ungoters (ESS-CHAD) score
Tidsramme: Baseline, op til 8-12 uger gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen
Ess-Chad er et spørgeskema med flere emner, der beder deltagerne om at bedømme deres chancer for at falde i søvn under forskellige normale daglige aktiviteter. 4-punkts Likert-skala vil blive brugt. Resultatet varierer fra 0-24. En højere score betyder større chance for at falde i søvn.
Baseline, op til 8-12 uger gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen
Antal kataplexyangreb
Tidsramme: Baseline, op til 8-12 uger gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen
Undersøgelsesteamet vil bede deltagerne om at rapportere antallet af kataplexy -angreb målt ved søvn og symptomer Dagbog, når deltagerne skifter til den anden indgriben.
Baseline, op til 8-12 uger gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen
Ændring i patientens globale indtryk af ændring (PGIC) skala score
Tidsramme: Baseline, op til 8-12 uger gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen
PGIC er en 7-punkts skala. Deltagerne bliver bedt om at bedømme deres narkolepsiindtryk siden slutningen af ​​den stabile dosisperiode. Skalaen er meget bedre, meget bedre, lidt bedre, ingen ændring, lidt værre, meget værre og meget værre.
Baseline, op til 8-12 uger gennem undersøgelsen af ​​undersøgelsen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Stanford University

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Avadel

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Oliver Sum-Ping, MD, Stanford University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
27. oktober 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
30. januar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. januar 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
5. februar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
6. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. november 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 75896

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger