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Ossiga di sodio a rilascio prolungato nei bambini

5 novembre 2025 aggiornato da: Oliver Sum-Ping, Stanford University

Sicurezza, comodità e tollerabilità di una singola dose orale notturna di ossiga di sodio a rilascio esteso nei bambini

Gli obiettivi principali di questo studio sono determinare le preferenze terapeutiche dei bambini con narcolessia di tipo 1 tra ossibati di sodio a rilascio esteso e ossibati a rilascio non esteso (ossibati di sodio o un farmaco con la combinazione di calcio, magnesio, potassio e ossibati di sodio ). Lo studio valuterà anche la sicurezza, la convenienza e la tollerabilità dell'ossate di sodio a rilascio prolungato. Inoltre, i ricercatori mirano a valutare quanto funziona l'ossate di sodio a rilascio esteso nel trattamento della narcolessia di tipo 1.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
36

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. I partecipanti devono essere sotto la cura di un medico presso la Stanford Sleep Clinic.
  2. I partecipanti devono avere una diagnosi documentata di narcolessia di tipo 1 mostrata dalla sonnolenza e: un marcatore di liquidi spinali per la narcolessia (ipocretina-1) a un livello specifico o una storia di improvvisa perdita di controllo muscolare (cataplessia) o un particolare marker genetico Per la narcolessia o uno studio del sonno che mostra uno schema di sonno specifico per la narcolessia.
  3. I genitori o i tutori hanno firmato un modulo di consenso e il bambino deve accettare di partecipare.
  4. I partecipanti hanno una dose stabile di farmaci

Criteri di esclusione:

I partecipanti che hanno una delle seguenti condizioni non saranno inclusi nello studio

  1. Problemi di salute mentale non controllati
  2. Problemi di sonno incontrollati che portano alla sonnolenza.
  3. Attualmente avevo pensato di porre fine alla propria vita o alla tristezza o alla perdita di interesse
  4. Attualmente ha un problema con il consumo di droghe illegali
  5. Attualmente incinta

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Ossiga di sodio a rilascio prolungato
I partecipanti a questo braccio prendono ossate di sodio a rilascio prolungato
Droga: Ossiga di sodio a rilascio prolungato
I partecipanti prendono la sospensione orale di sodio a rilascio prolungato (Lumryz) 4,5-9 g in circa ⅓ tazza di acqua per via orale una volta al giorno prima di coricarsi. Il dosaggio di Lumryz sarà uguale alla dose totale equivalente dell'Oxybate a rilascio non esteso (XYWAV o Xyrem) che i partecipanti usano prima di iniziare lo studio
Altri nomi:
  • Lumryz
Droga: Oxybates a rilascio non esteso
I partecipanti prendono ossibati non estesi a rilascio (soluzione orale Xyrem o soluzione orale XYWAV) 4,5-9 G oralmente a notte (diviso in due dosi, una volta prima di coricarsi e un'altra dose 2-4 ore dopo) alla stessa dose di Xyrem o XYWAV che i partecipanti usano prima di iniziare lo studio verrà continuato a confrontare con l'ossate di sodio a rilascio prolungato (Lumryz)
Altri nomi:
  • Xyrem
  • Xiwav
Comparatore attivo: Oxybates a rilascio non esteso
I partecipanti a questo braccio prendono ossiga di sodio non esteso
Droga: Ossiga di sodio a rilascio prolungato
I partecipanti prendono la sospensione orale di sodio a rilascio prolungato (Lumryz) 4,5-9 g in circa ⅓ tazza di acqua per via orale una volta al giorno prima di coricarsi. Il dosaggio di Lumryz sarà uguale alla dose totale equivalente dell'Oxybate a rilascio non esteso (XYWAV o Xyrem) che i partecipanti usano prima di iniziare lo studio
Altri nomi:
  • Lumryz
Droga: Oxybates a rilascio non esteso
I partecipanti prendono ossibati non estesi a rilascio (soluzione orale Xyrem o soluzione orale XYWAV) 4,5-9 G oralmente a notte (diviso in due dosi, una volta prima di coricarsi e un'altra dose 2-4 ore dopo) alla stessa dose di Xyrem o XYWAV che i partecipanti usano prima di iniziare lo studio verrà continuato a confrontare con l'ossate di sodio a rilascio prolungato (Lumryz)
Altri nomi:
  • Xyrem
  • Xiwav

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Preferenza dei partecipanti per la selezione degli ossigati estesi e non estesi di rilascio
Lasso di tempo: Basale, fino a 8-12 settimane attraverso il completamento dello studio
Ai partecipanti verrà chiesto alla fine dello studio se i partecipanti preferiscono ossibati di sodio a rilascio esteso vs sodio ossigeno vs calcio, magnesio, potassio e ossibati di sodio
Basale, fino a 8-12 settimane attraverso il completamento dello studio

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento delle scale di sonnolenza Epworth per bambini e adolescenti (ESS-Chad)
Lasso di tempo: Basale, fino a 8-12 settimane attraverso il completamento dello studio
ESS-Chad è un questionario multi-item che chiede ai partecipanti di valutare le loro possibilità di addormentarsi durante varie normali attività quotidiane. Verrà utilizzata la scala Likert a 4 punti. Il punteggio varia da 0-24. Un punteggio più alto significa più possibilità di addormentarsi.
Basale, fino a 8-12 settimane attraverso il completamento dello studio
Numero di attacchi di cataplessia
Lasso di tempo: Basale, fino a 8-12 settimane attraverso il completamento dello studio
Il team di studio chiederà ai partecipanti di segnalare il numero di attacchi di cataplessia misurati dal diario del sonno e dei sintomi quando i partecipanti passano all'altro intervento.
Basale, fino a 8-12 settimane attraverso il completamento dello studio
Cambiamento nel punteggio della scala del cambiamento globale del paziente (PGIC)
Lasso di tempo: Basale, fino a 8-12 settimane attraverso il completamento dello studio
Il PGIC è una scala a 7 punti. Ai partecipanti verrà chiesto di valutare la loro impressione di narcolessia dalla fine del periodo di dose stabile. La scala è molto meglio, molto meglio, un po 'meglio, nessun cambiamento, un po' peggio, molto peggio e molto peggio.
Basale, fino a 8-12 settimane attraverso il completamento dello studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Stanford University

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Avadel

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Oliver Sum-Ping, MD, Stanford University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
27 ottobre 2025

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 luglio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
30 gennaio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 gennaio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
5 febbraio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
6 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 novembre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 75896

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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