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Oxibato de sodio de liberación prolongada en niños

5 de noviembre de 2025 actualizado por: Oliver Sum-Ping, Stanford University

Seguridad, conveniencia y tolerabilidad de una dosis oral única nocturna de oxibato de sodio de liberación prolongada en niños

Los objetivos principales de este estudio son determinar las preferencias de tratamiento de los niños con narcolepsia tipo 1 entre oxibatos de sodio de liberación prolongada y oxibatos de liberación no extendida (oxibato de sodio o medicación con la combinación de calcio, magnesio, potasio y oxibatos de sodio y sodio ). El estudio también evaluará la seguridad, la conveniencia y la tolerabilidad del oxibato de sodio de liberación prolongada. Además, los investigadores tienen como objetivo evaluar qué tan bien funciona el oxibato de sodio de liberación prolongada en el tratamiento de la narcolepsia tipo 1.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
36

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Los participantes deben estar bajo el cuidado de un médico en la Clínica de Sueño de Stanford.
  2. Los participantes deben tener un diagnóstico documentado de narcolepsia tipo 1 mostrado por somnolencia y: un marcador de líquido espinal para la narcolepsia (hipocretina-1) en un nivel específico, o un historial de pérdida repentina de control muscular (cataplejía) o un marcador genético particular para narcolepsia, o un estudio de sueño que muestra un patrón de sueño específico para la narcolepsia.
  3. Los padres o tutores han firmado un formulario de consentimiento y el niño debe aceptar participar.
  4. Los participantes están en una dosis estable de medicamentos

Criterios de exclusión:

Los participantes que tengan cualquiera de las siguientes condiciones no se incluirán en el estudio.

  1. Problemas de salud mental no controlados
  2. Problemas de sueño no controlados que conducen a la somnolencia.
  3. Actualmente habiendo pensado en terminar la vida o la tristeza o la pérdida de interés
  4. Actualmente tiene un problema con el consumo ilegal de drogas
  5. Actualmente embarazada

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Oxibato de sodio de liberación prolongada
Los participantes en este brazo tomarán oxibato de sodio de liberación prolongada
Droga: Oxibato de sodio de liberación prolongada
Los participantes tomarán una suspensión oral de 4.5-9 g de oxibato de sodio de liberación prolongada en aproximadamente una taza de agua por vía oral una vez al día antes de acostarse. La dosis de Lumryz será la misma que la dosis total equivalente del oxibato de liberación no extendida (xywav o xyrem) que los participantes usan antes de comenzar el estudio
Otros nombres:
  • Lumryz
Droga: Oxibatos de liberación no extendida
Los participantes tomarán oxibatos de liberación no extendida (solución oral de Xyrem o solución oral xywav) 4.5-9 g oralmente por noche (dividido en dos dosis, una vez antes de acostarse y otra dosis 2-4 horas después) a la misma dosis de Xyrem o XYWAV que usan los participantes antes de comenzar el estudio continuará comparándose con oxibato de sodio de liberación prolongada (Lumryz)
Otros nombres:
  • Xirem
  • Xywav
Comparador activo: Oxibatos de liberación no extendida
Los participantes en este brazo tomarán oxibato de sodio sin liberación extendida
Droga: Oxibato de sodio de liberación prolongada
Los participantes tomarán una suspensión oral de 4.5-9 g de oxibato de sodio de liberación prolongada en aproximadamente una taza de agua por vía oral una vez al día antes de acostarse. La dosis de Lumryz será la misma que la dosis total equivalente del oxibato de liberación no extendida (xywav o xyrem) que los participantes usan antes de comenzar el estudio
Otros nombres:
  • Lumryz
Droga: Oxibatos de liberación no extendida
Los participantes tomarán oxibatos de liberación no extendida (solución oral de Xyrem o solución oral xywav) 4.5-9 g oralmente por noche (dividido en dos dosis, una vez antes de acostarse y otra dosis 2-4 horas después) a la misma dosis de Xyrem o XYWAV que usan los participantes antes de comenzar el estudio continuará comparándose con oxibato de sodio de liberación prolongada (Lumryz)
Otros nombres:
  • Xirem
  • Xywav

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Preferencia del participante por seleccionar los oxibatos de liberación no extendidos VS no extendidos
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 8-12 semanas a través de la finalización del estudio
A los participantes se les preguntará al final del estudio si los participantes prefieren oxibato de sodio de liberación prolongada frente a oxibato de sodio vs oxibatos de calcio, magnesio, potasio y sodio
Línea de base, hasta 8-12 semanas a través de la finalización del estudio

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
CAMBIO EN ESPUTH SOLICIDAD Escala para niños y adolescentes (ESS-Chad) Puntuación
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 8-12 semanas a través de la finalización del estudio
ESS-Chad es un cuestionario de múltiples elementos que pide a los participantes que califiquen sus posibilidades de quedarse dormido durante varias actividades diarias normales. Se utilizará la escala Likert de 4 puntos. El puntaje varía de 0 a 24. Una puntuación más alta significa una mayor probabilidad de conciliar el sueño.
Línea de base, hasta 8-12 semanas a través de la finalización del estudio
Número de ataques de cataplejería
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 8-12 semanas a través de la finalización del estudio
El equipo de estudio pedirá a los participantes que denuncien el número de ataques de cataplejía medidos por el diario de sueño y síntomas cuando los participantes cambian a la otra intervención.
Línea de base, hasta 8-12 semanas a través de la finalización del estudio
Cambio en la puntuación de escala de impresión global de cambio (PGIC) del paciente
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 8-12 semanas a través de la finalización del estudio
El PGIC es una escala de 7 puntos. Se les pedirá a los participantes que califiquen su impresión de narcolepsia desde el final del período de dosis estable. La escala es mucho mejor, mucho mejor, un poco mejor, sin cambios, un poco peor, mucho peor y mucho peor.
Línea de base, hasta 8-12 semanas a través de la finalización del estudio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Stanford University

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Avadel

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Oliver Sum-Ping, MD, Stanford University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
27 de octubre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de junio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de julio de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
30 de enero de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
30 de enero de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
5 de febrero de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
6 de noviembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
5 de noviembre de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de noviembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 75896

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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